上海2025年10月11日 /美通社/ -- 10月11日，全球生物制藥公司優時比（UCB）宣布，中國國家藥品監督管理局（NMPA）已批準澤盧克布侖鈉（商品名：卓倍可®）上市許可，與常規治療藥物聯合用于治療抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的成人全身型重癥肌無力患者。
澤盧克布侖鈉是全球首個且唯一經皮下注射、可自行給藥并擁有雙重抑制作用的新一代C5補體抑制劑，用于治療抗AChR抗體陽性的全身型重癥肌無力患者。作為一款具備雙重抑制作用機制的創新藥物，它能夠有效阻斷補體介導的神經肌肉接頭損傷。患者在家中僅需5–8秒即可完成皮下注射，不僅減少了往返醫院的負擔，也幫助他們在疾病管理中獲得更大的便利性與獨立性。
未竟之需：聚焦中國全身型重癥肌無力患者的治療挑戰
全身型重癥肌無力（gMG）是一種罕見、慢性且異質性的自身免疫性疾病，主要表現為神經肌肉接頭（NMJ）功能障礙。據弗若斯特沙利文2025年報告，全球約有120萬名全身型重癥肌無力患者，其中約22萬在中國。全身型重癥肌無力的常見致病抗體主要包括乙酰膽堿受體（AChR）抗體和肌肉特異性受體酪氨酸激酶（MuSK）抗體。其中，AChR抗體最為常見，約80~90%的患者可檢測到該抗體。
在AChR抗體陽性的患者體內，異常抗體會激活免疫系統的補體反應，最終在神經與肌肉的連接處形成"攻膜復合物"(Membrane Attack Complex, 簡稱MAC)，破壞神經肌肉接頭，導致肌肉無力及信號傳遞受損。阻止這一復合物的形成，可減輕損傷，幫助神經維持信號傳導，保護肌肉功能。
全身型重癥肌無力的癥狀通常不可預測，且容易反復波動，給長期管理帶來挑戰。現有傳統治療手段存在局限，包括藥物副作用較大、療效維持不穩定以及可及性受限，使患者在疾病管理中面臨持續困難。
"重癥肌無力是一種需要長期管理的慢性自身免疫性疾病，其臨床表現常呈階段性波動，部分患者在傳統治療下難以實現持久緩解和功能穩定，嚴重影響生活質量。臨床迫切需要更加安全、有效且便捷的創新藥物，為患者提供長期穩定的治療支持。" 復旦大學附屬華山醫院副院長，神經內科主任醫師、中國罕見病聯盟神經系統罕見病專業委員會副主委、中國重癥肌無力協作組組長趙重波教授說。
兩種靶向治療方案 滿足患者多樣化需求
澤盧克布侖鈉的批準基于Ⅲ期RAISE研究（NCT04115293），研究成果發表于2023年5月《柳葉刀?神經學》。研究顯示，在AChR抗體陽性的全身型重癥肌無力患者中，該藥物顯著改善了MG-ADL和QMG評分，與安慰劑相比差異具有統計學意義，且安全性良好。試驗結果顯示，患者在用藥后一周內即可出現呼吸、吞咽、說話等功能的顯著改善，長期治療可帶來平穩持久的療效，并減少對靜脈注射免疫球蛋白（IVIg）和血漿置換（PE）的依賴。
首都醫科大學宣武醫院神經內科主任醫師、中華醫學會神經病學分會神經肌病學組委員笪宇威教授表示，"澤盧克布侖鈉的出現，為全身型重癥肌無力治療帶來了重要突破。作為全球首個可在家中自行皮下注射的C5抑制劑，它不僅賦予患者靈活的用藥方式，更幫助他們在更好掌控病情的同時，重拾生活的信心。研究顯示，該藥不僅能在一周內快速改善癥狀，還能在長期治療中保持療效平穩和生活質量持續提升。這種既快速又持久的治療體驗，對患者而言意義非凡。"
此次獲批使優時比在中國同時提供澤盧克布侖鈉和羅澤利昔珠單抗兩款創新藥物，成為全球唯一可同時覆蓋兩種靶向治療方案的生物制藥公司，為全身型重癥肌無力患者帶來更豐富、針對不同醫療需求的疾病管理選擇。
優時比中國總經理馬雅君表示："隨著澤盧克布侖鈉的獲批，優時比治療重癥肌無力的兩大創新靶向治療方案均可惠及中國患者，讓我們倍感欣慰。我們時常聽患者說起，他們期待能更好地控制病情，不用再時刻擔心突發的病情變化甚至危重狀態，能像糖尿病患者一樣實現居家用藥自我管理。澤盧克布侖鈉便是為此而來，特別是居家護理上獨具特色，患者可按需在家進行皮下注射，便捷如糖尿病患者使用胰島素。希望有了更多的治療選擇，患者能夠向著自己期望的生活更進一步。"
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