• RATIONALE-315研究最終分析結果及RATIONALE-303研究長期隨訪數據顯示，百澤安^®用于非小細胞肺癌新輔助及輔助治療，以及用于局部晚期或轉移性非小細胞肺癌患者的二線或三線治療，均展現出持續的總生存期獲益
• 總生存期獲益是臨床研究中評價抗腫瘤藥物療效至關重要的一項研究終點，百澤安^®在肺癌相關的臨床研究中均展現出良好的總生存期獲益^[1],[2],[3]，證實其在肺癌全病程管理中的治療優勢與廣泛適用性

中國北京2025年9月8日 /美通社/ -- 百濟神州有限公司（納斯達克代碼：ONC；香港聯交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球腫瘤治療創新公司，今日宣布RATIONALE-315研究的最終分析結果和RATIONALE-303研究的長期隨訪數據顯示，百澤安^®（替雷利珠單抗）在兩項研究中均取得臨床意義的總生存期（OS）獲益，具體數據在2025年世界肺癌大會（WCLC）分別以簡短口頭報告和壁報形式公布。最新研究結果的公布也進一步豐富了替雷利珠單抗在肺癌領域針對各疾病階段和患者人群治療方案的OS獲益證據^[1],[2],[3]。

RATIONALE-315：替雷利珠單抗用于可切除非小細胞肺癌（NSCLC）圍手術期治療的最終分析（摘要號：MA04.08^[4]）

RATIONALE-315是一項多中心、隨機、安慰劑對照、雙盲的3期試驗（NCT04379635），評價了替雷利珠單抗聯合含鉑化療作為新輔助治療，后續輔以替雷利珠單抗單藥輔助治療，用于可切除II期或IIIA期NSCLC患者的有效性和安全性。最終分析證實，對于可切除的NSCLC患者，替雷利珠單抗新輔助聯合化療序貫輔助治療方案，展現出具有統計學顯著性和臨床意義的OS獲益。

與對照組相比，替雷利珠單抗治療顯著降低死亡風險35%（HR: 0.65; 95% CI: 0.45, 0.93; 單側P=0.0093），四年OS率達到72.3%。無事件生存期（EFS）在更長期的隨訪中獲益繼續維持（HR: 0.58; 95% CI: 0.43，0.79），四年EFS率達到61.2%，對比目前已公布四年隨訪數據的同類研究，或展示出更優的長期EFS獲益^[5],[6]。同時，該治療方案的安全性與耐受性良好，與中期分析結果一致，未發現新的安全信號。

"RATIONALE-315研究填補了替雷利珠單抗用于NSCLC圍手術期治療的生存數據空白，在EFS、主要病理緩解（MPR）和病理完全緩解（pCR）已取得顯著改善的基礎上，進一步驗證了總生存期具有統計學顯著性和臨床意義的改善。" RATIONALE-315研究的主要研究者、天津醫科大學腫瘤醫院王長利教授表示，"對于早中期NSCLC患者而言，手術是主要的治療方法之一，但仍存在術后復發、遠處轉移的風險，長期生存結局不盡如人意，亟待提高。隨著醫學研究的深入，目前以替雷利珠單抗為代表的PD-1免疫治療方案已經從晚期治療逐漸過渡到可手術患者的圍手術期治療，有望為更廣大的肺癌患者群體帶來更多治愈可能，并進一步提升患者的總生存期和生活質量。" 

RATIONALE-303：替雷利珠單抗用于既往經治的晚期或轉移性NSCLC的長期結果（摘要號：P1.11.35^[7])

RATIONALE-303是一項隨機、開放性、多中心的全球3期試驗（NCT03358875），旨在評估替雷利珠單抗對比多西他賽，用于治療接受鉑類化療后出現疾病進展的二線或三線局部晚期或轉移性NSCLC患者的有效性和安全性。

此前，該研究已經達到主要終點。自最終分析以來，研究進行了額外30個月的長期隨訪。結果再次證實與多西他賽相比，接受替雷利珠單抗治療的患者獲得了持續的臨床獲益。在意向性治療（ITT）人群中，替雷利珠單抗組的四年生存率為20.1%，多西它賽組為11.1%；替雷利珠單抗組的五年生存率達到20.1%（HR: 0.67; 95% CI: 0.57, 0.79），而多西他賽組未達到（無患者在進行生存隨訪）。此外，替雷利珠單抗治療的中位無進展生存期（PFS: 4.2個月vs 2.6個月）、客觀緩解率（ORR: 22.6% vs 7.8%）和中位持續緩解時間（DoR: 13.5個月vs 6.1個月）也更高。這些結果進一步支持了替雷利珠單抗成為二線或三線NSCLC患者的治療選擇，有望助力患者突破了五年生存瓶頸，實現臨床意義上的長期生存。

"OS獲益作為臨床研究的一項主要終點，也是評價抗腫瘤藥物療效的關鍵標準，直觀體現癌癥患者的最終生存獲益。" 百濟神州全球研發負責人汪來博士表示，"最新的RATIONALE-315和RATIONALE-303研究結果進一步證實了替雷利珠單抗能有助于為相關肺癌患者帶來切實的臨床獲益，提高其生存率和生命質量。"

此前，替雷利珠單抗已在包括晚期NSCLC一線及二線治療、廣泛期小細胞肺癌（ES-SCLC）一線治療等相關臨床研究中均展現出良好的OS獲益^[1],[2],[3]，結合此次在WCLC上公布的兩項研究數據，替雷利珠單抗在肺癌領域所有獲批治療方案的OS獲益得到了進一步夯實。

"替雷利珠單抗在肺癌領域的獲批適應癥覆蓋從早期到晚期的全線全人群，此次最新RATIONALE-315和RATIONALE-303研究結果所展現出的藥物臨床療效，讓我們更有信心為肺癌患者帶來更長生存的免疫治療選擇，更好助力‘健康中國2030'癌癥防治目標的實現。"百濟神州總裁兼首席運營官吳曉濱博士表示，"百濟神州始終秉持‘百創新藥，濟世惠民'的初心，將繼續致力于擴大替雷利珠單抗的可及性和可負擔性，滿足更多患者的治療需求。"

目前，替雷利珠單抗在中國已獲批五項肺癌適應癥，其中前四項適應癥已納入國家醫保藥品目錄：

• 聯合紫杉醇和卡鉑或注射用紫杉醇（白蛋白結合型）和卡鉑用于不可手術切除的局部晚期或轉移性鱗狀NSCLC的一線治療
• 聯合培美曲塞和鉑類化療用于表皮生長因子受體（EGFR）基因突變陰性和間變性淋巴瘤激酶（ALK）陰性、不可手術切除的局部晚期或轉移性非鱗狀NSCLC的一線治療
• 單藥適用于治療表皮生長因子受體（EGFR）基因突變陰性和間變性淋巴瘤激酶（ALK）陰性、既往接受過含鉑方案化療后疾病進展或不可耐受的局部晚期或轉移性非鱗狀NSCLC成人患者，以及EGFR和ALK陰性或未知的，既往接受過含鉑方案化療后疾病進展或不可耐受的局部晚期或轉移性鱗狀NSCLC成人患者
• 聯合依托泊苷和鉑類化療用ES-SCLC的一線治療
• 聯合含鉑化療新輔助治療，并在手術后繼續本品單藥輔助治療，用于可切除的II期或IIIA期NSCLC患者的治療

*本材料中提及的適應癥信息僅針對當地市場，全球不同國家/地區的適應癥獲批情況不一；本材料僅在于向公眾傳遞疾病相關知識及醫藥前沿信息，非廣告用途，不構成對任何藥物的商業推廣或對診療方案的推薦，亦不能代替醫療衛生專業人士的意見，如有任何問題請向醫療衛生專業人士咨詢。

關于肺癌

肺癌是最常見的癌癥類型，也是中國癌癥相關死亡的主要病因，每年新增病例超過106.06萬例，死亡病例73.33萬例^[8]。非小細胞肺癌（NSCLC）占所有肺癌的85%^[9]，是肺癌最主要的病理類型；小細胞肺癌（SCLC）占所有肺癌的約10%至15%^[10]。

關于RATIONALE-315

RATIONALE-315（NCT04379635）是一項隨機（1:1）、雙盲、安慰劑對照、多中心、3期臨床試驗，評估了百澤安^®（替雷利珠單抗）用于453例既往未經治療、可切除的II期或IIIA期非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者新輔助/輔助治療的效果。該試驗雙重主要終點為無事件生存期（EFS）和主要病理緩解（MPR）。次要終點包括總生存期（OS）、病理完全緩解（pCR）和無病生存期（DFS）。

關于RATIONALE-303

RATIONALE-303（NCT03358875） 是一項隨機、開放性、多中心的全球 3 期臨床試驗，評估了百澤安^®（替雷利珠單抗）對比多西他賽用于治療接受鉑類化療后出現疾病進展的二線或三線局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）患者的有效性和安全性。該試驗的雙重主要終點為在意向治療患者人群以及在 PD-L1表達患者中的總生存期（OS）；關鍵次要終點包括客觀緩解率（ORR）、緩解持續時間（DoR）、無進展生存期（PFS）及安全性。

關于百澤安^®（替雷利珠單抗）

百澤安^®是一款具有獨特設計的人源化免疫球蛋白G4（IgG4）抗程序性細胞死亡蛋白-1（PD-1）單克隆抗體，能夠以高親和力和特異性與PD-1結合。其設計目的旨在最大限度地減少與巨噬細胞中的Fcγ受體結合，幫助人體免疫細胞識別并殺傷腫瘤細胞。

百澤安^®是百濟神州實體瘤產品組合的基石藥物，已在多種腫瘤類型和疾病中展現出潛力。百澤安^®全球臨床開發項目迄今已在35個國家和地區開展了70項試驗，包括21項注冊性研究，入組近14,000例患者。百澤安^®已在47個國家和地區獲批，全球超過170萬例患者接受了治療。

關于百濟神州

百濟神州是一家注冊地位于瑞士的全球腫瘤治療創新公司，專注于為全世界的癌癥患者研發創新抗腫瘤藥物。通過在血液學和實體腫瘤領域豐富的產品組合，以及強大的自主研發能力和外部戰略合作，我們不斷加速開發多元、創新的藥物管線，致力于為全球更多患者全面提升藥物可及性和可負擔性。在全球六大洲，我們擁有超過11,000人的團隊。如需了解更多信息，請訪問www.beonemedicines.com.cn或關注"百濟神州"微信公眾號。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括關于百澤安^®改善患者治療結果、潛在改變疾病進程以及潛在幫助患者進行早期治療的能力，百濟神州為更多患者提供更全面、更有效癌癥治療方案的能力，以及在"關于百濟神州"標題下提及的百濟神州計劃、承諾、愿望和目標。由于各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明中的結果存在實質性差異。這些因素包括：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步開發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術的知識產權保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發、生產、商業化和其他服務的情況；百濟神州取得監管審批和商業化醫藥產品的有限經驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發及保持盈利的能力；以及百濟神州在最近季度報告10-Q表格中"風險因素"章節里更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關于潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發布之日，除非法律要求，百濟神州并無責任更新該等信息。關于百濟神州更多媒體資源，請訪問我們的新聞媒體網站。

參考資料