RATIONALE-315研究最終分析表明，該藥物用于可切除非小細胞肺癌患者圍手術(shù)期治療取得明確的總生存期獲益

百澤安^®已在歐盟獲批9項實體瘤適應癥，其中包括5項肺癌適應癥，凸顯出該藥物適用范圍廣，且在整個治療過程中臨床表現(xiàn)良好

美國加州圣卡洛斯2025年8月27日 /美通社/ -- 百濟神州有限公司（納斯達克代碼：ONC；香港聯(lián)交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球腫瘤治療創(chuàng)新公司，今日宣布歐盟委員會（EC）已批準百澤安^®（替雷利珠單抗）聯(lián)合含鉑化療用于存在高復發(fā)風險的可切除非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者的新輔助治療，并在手術(shù)后繼續(xù)使用替雷利珠單抗單藥進行輔助治療。EC的此項批準是基于3期RATIONALE-315研究結(jié)果。該研究預先計劃的最終分析表明，與化療聯(lián)合安慰劑相比，替雷利珠單抗在手術(shù)前聯(lián)合含鉑化療進行新輔助治療，并在手術(shù)后繼續(xù)作為單藥輔助治療，取得了具有統(tǒng)計學顯著性及臨床意義的總生存期（OS）獲益。具體數(shù)據(jù)將于2025年9月6日至9日在西班牙巴塞羅那舉行的國際肺癌研究協(xié)會（IASLC）2025年世界肺癌大會（WCLC）上作為最新突破摘要（#MA04.08）^[1]公布。

"OS獲益是腫瘤臨床研究中至關(guān)重要的一項研究終點。替雷利珠單抗在可切除NSCLC患者的圍手術(shù)期治療中展現(xiàn)出具有統(tǒng)計學顯著性的OS獲益，并獲得歐盟批準，這對于醫(yī)生和患者來說都意義非凡。"百濟神州實體瘤首席醫(yī)學官Mark Lanasa醫(yī)學博士表示，"作為僅有的第二款在肺癌新輔助聯(lián)合輔助治療領域取得OS獲益的PD-1抑制劑，替雷利珠單抗將有望重塑歐洲的肺癌治療格局。"

RATIONALE-315研究結(jié)果已于2024年2月在歐洲腫瘤內(nèi)科學會（ESMO）線上全體會議上公布^[2]，并在《柳葉刀-呼吸病學》期刊發(fā)表^[3]。該研究在期中分析時已達到無事件生存期（EFS）和主要病理緩解（MPR）雙重主要終點。最終分析（n=453例患者；1:1隨機分組）主要發(fā)現(xiàn)包括：

• 中位隨訪時間為38.5個月時，相比化療聯(lián)合安慰劑組，以替雷利珠單抗為基礎的治療方案取得了具有統(tǒng)計學顯著性及臨床意義的OS獲益（HR=0.65 [95% CI: 0.45, 0.93]；單側(cè)P=0.0093）
• 過去報告中，替雷利珠單抗對比化療聯(lián)合安慰劑治療取得了顯著無事件生存期（EFS）獲益，該結(jié)果在此次分析中繼續(xù)保持（HR=0.58 [95% CI: 0.43, 0.79]），且在獨立審查委員會（IRC）和研究者的評估中均保持一致，鞏固了該項研究結(jié)果的一致性和穩(wěn)健性
• 無論PD-L1表達、疾病分期及組織學情況如何，主要亞組中均觀察到OS和EFS獲益
• 正如期中分析報告結(jié)果，相比化療聯(lián)合安慰劑治療，該試驗在EFS、MPR和病理完全緩解（pCR）方面均取得具有臨床意義和統(tǒng)計學顯著性的改善
• 安全性特征和治療組成部分與期中分析結(jié)果一致，未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號；兩組中最常見的（≥10%）3級或4級治療相關(guān)不良事件（TRAE）為中性粒細胞計數(shù)降低和白細胞計數(shù)降低。

"可切除的NSCLC患者仍然面臨極高的復發(fā)風險。"西班牙Puerta de Hierro大學醫(yī)院腫瘤內(nèi)科主任、馬德里自治大學（Universidad Autonoma de Madrid）醫(yī)學院教授Mariano Provencio博士表示，"RATIONALE-315研究結(jié)果表明，手術(shù)前開始使用替雷利珠單抗聯(lián)合化療進行新輔助治療，并在手術(shù)后繼續(xù)使用進行輔助治療，已被證明是改善該部分患者治療效果的有效方法。隨著替雷利珠單抗在歐盟獲批，我們在圍手術(shù)期擁有了一項經(jīng)過臨床驗證的全新治療可選方案。"

在肺癌領域，替雷利珠單抗已在歐盟獲批用于以下四種適應癥： 

• 鱗狀NSCLC患者的一線治療
• PD-L1高表達的非鱗狀NSCLC患者的一線治療
• 既往接受過含鉑藥物治療的局部晚期或轉(zhuǎn)移性NSCLC患者的治療
• 廣泛期小細胞肺癌（ES-SCLC）患者的一線治療。

該產(chǎn)品還在歐盟獲批用于以下適應癥： 

• 胃或胃食管結(jié)合部（G/GEJ）腺癌患者的一線治療
• 不可切除食管鱗狀細胞癌（ESCC）患者的一線治療
• 既往接受過含鉑化療的ESCC患者二線治療
• 鼻咽癌（NPC）患者的一線治療。

關(guān)于非小細胞肺癌

肺癌是最常見的癌癥類型，也是全球癌癥相關(guān)死亡的主要病因^[4]。肺癌是歐洲第三大常見癌癥，2022年有484,306例新發(fā)病例^[5]。非小細胞肺癌（NSCLC）占所有肺癌的80-90%^[6]，其中確診時NSCLC可切除的患者約占25-30%^[7]。

關(guān)于RATIONALE-315

RATIONALE-315（NCT04379635）是一項隨機（1:1）、雙盲、安慰劑對照、多中心、3期臨床試驗，評估了百澤安^®（替雷利珠單抗）用于453例既往未經(jīng)治療、可切除的II期或IIIA期非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者新輔助/輔助治療的效果。該試驗雙重主要終點為無事件生存期（EFS）和主要病理緩解（MPR）。關(guān)鍵次要終點包括總生存期（OS）、病理完全緩解（pCR）和無病生存期（DFS）。

關(guān)于百澤安^®（替雷利珠單抗）

百澤安^®是一款具有獨特設計的人源化免疫球蛋白G4（IgG4）抗程序性細胞死亡蛋白-1（PD-1）單克隆抗體，能夠以高親和力和特異性與PD-1結(jié)合。其設計目的旨在最大限度地減少與巨噬細胞中的Fcγ受體結(jié)合，幫助人體免疫細胞識別并殺傷腫瘤細胞。

百澤安^®是百濟神州實體瘤產(chǎn)品組合的基石藥物，已在多種腫瘤類型和疾病中展現(xiàn)出潛力。百澤安^®全球臨床開發(fā)項目迄今已在35個國家和地區(qū)開展了70項試驗，包括21項注冊性研究，入組近14,000例患者。百澤安^®已在47個國家和地區(qū)獲批，全球超過170萬例患者接受了治療。

關(guān)于百濟神州

百濟神州是一家注冊地位于瑞士的全球腫瘤治療創(chuàng)新公司，專注于為全世界的癌癥患者研發(fā)創(chuàng)新抗腫瘤藥物。通過在血液學和實體腫瘤領域豐富的產(chǎn)品組合，以及強大的自主研發(fā)能力和外部戰(zhàn)略合作，我們不斷加速開發(fā)多元、創(chuàng)新的藥物管線，致力于為全球更多患者全面提升藥物可及性和可負擔性。在全球六大洲，我們擁有超過11,000人的團隊。如需了解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn或關(guān)注"百濟神州"微信公眾號。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據(jù)《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括關(guān)于百澤安^®改善患者治療結(jié)果、潛在改變疾病進程以及潛在幫助患者進行早期治療的能力；百澤安^®對歐洲肺癌治療格局的影響；百濟神州為更多患者提供更全面、更有效癌癥治療方案的能力；以及在"關(guān)于百濟神州"標題下提及的百濟神州計劃、承諾、愿望和目標。由于各種重要因素的影響，實際結(jié)果可能與前瞻性聲明中的結(jié)果存在實質(zhì)性差異。這些因素包括：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術(shù)的知識產(chǎn)權(quán)保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發(fā)、生產(chǎn)、商業(yè)化和其他服務的情況；百濟神州取得監(jiān)管審批和商業(yè)化醫(yī)藥產(chǎn)品的有限經(jīng)驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發(fā)及保持盈利的能力；以及百濟神州在最近季度報告10-Q表格中"風險因素"章節(jié)里更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關(guān)于潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟神州并無責任更新該等信息。關(guān)于百濟神州更多媒體資源，請訪問我們的新聞媒體網(wǎng)站。

參考資料：