上海2025年9月5日 /美通社/ -- 賽諾菲近日宣布，旗下替利珠單抗注射液（商品名：特瑞可，英文商品名：Tzield）獲中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準，用于8歲（含）以上兒童和成人1型糖尿病2期患者，以延緩向1型糖尿病3期進展[1]。
替利珠單抗是一種CD3靶向的單克隆抗體，能從病因上保護自身胰島功能，讓患者延緩1型糖尿病2期進展至3期近3年[2],[3]。本次獲批是該產品繼今年6月博鰲開出亞洲首批處方后的又一重大里程碑，以全球領先速度推動我國1型糖尿病治療領域實現從"被動治療"到"主動干預"的突破。
賽諾菲大中華區總裁施旺表示："得益于政府加速創新藥物上市所作的努力，特瑞可以全球領先速度實現了從博鰲先行先試到中國市場的全面可及，這一創新產品也是賽諾菲在免疫介導領域及擁有百年專長糖尿病領域的重要戰略產品。從基數龐大的2型糖尿病群體到亟需關注的1型糖尿病群體，賽諾菲始終以患者為中心，聚焦‘同類首創'、‘同類最佳'創新治療方案，滿足廣大患者的未盡之需。未來，賽諾菲將繼續與社會各界深化合作，推動我國1型糖尿病防治體系的完善，為建設1型糖尿病友好社會注入創新源動力。"
中華糖尿病雜志總編輯，中華醫學會糖尿病學分會第七屆主任委員翁建平教授認為："替利珠單抗的獲批對我國1型糖尿病防治具有劃時代意義，多一個患者干預，就多一個家庭獲益。這不僅為患者贏得寶貴的疾病‘延緩期'，給家庭充分的身心準備時間，還將大幅降低可能威脅生命的危重癥的發生率，減輕疾病中長期的治療和照護負擔。對兒童和青少年而言，贏得了成長發育、中高考的‘關鍵期'，對青年而言，守護了工作、婚育規劃的‘黃金期'。這對推動1型糖尿病友好社會具有重要意義。"
國家代謝性疾病臨床醫學研究中心主任周智廣教授強調："1型糖尿病具有遺傳風險，一級親屬的發病風險可高達普通人群15倍[4],[5]。早期篩查是關鍵，胰島自身抗體是早期篩查的決定性指標。最新發布的《中國糖尿病防治指南（2024版）》推薦[6]，高危人群進行定期早篩。早篩可將酮癥酸中毒的發生風險降低90%[7]。同時，指南也強調替利珠單抗是首個被美國食品藥品監督管理局批準用于延緩1型糖尿病發病的二級預防療法，隨著它的獲批，將真正推動我國1型糖尿病防治的破局，把‘人生主動權'交還到患者手中。"
1型糖尿病是一種自身免疫性疾病，因人體胰島β細胞受自身免疫系統破壞，導致胰島素分泌不足乃至"匱乏"而起病，患者需終身胰島素替代治療4,8。我國1型糖尿病患病人數約60萬，居全球第三4，高發于10-14歲的兒童及青少年[9]，近20年來該人群發病率增長近4倍[10]。
臨床上1型糖尿病進展隱匿，患者在1期和2期幾乎沒有糖尿病典型癥狀，如"三多一少"（多食、多飲、多尿和體重減少）。多數患者因出現急重癥被緊急送醫而"突然確診"，超過60%患兒在急診或ICU確診[11]。此時，疾病已進展至3期，患者胰島功能近乎衰竭，持續的高血糖可引發酮癥酸中毒（DKA），嚴重時可引發腦損傷、腎衰竭等長期不可逆損傷。研究顯示1型糖尿病在10 歲前進展至3期，預期壽命將縮短 16 年[12]。
與此同時，1型糖尿病家庭也面臨著巨大的身心負擔。1型糖尿病3期患者每日需注射至少4次胰島素[13]，一年超過1460針，這還不包括監測血糖扎手指的次數。為了保持血糖平穩，患者要進行極度自律的飲食和嚴格的運動管理。兒童和青少年患者要應對學校融入的問題，青少年1型糖尿病患者焦慮、抑郁發生率分別為35.6%和15.6%，顯著高于健康同齡人[14]；近50%患病家庭遭受中到重度經濟損失，約有15%的家長放棄工作，全職照護患者[15]。對青年患者而言，則面臨婚育、工作限制的社會問題。
TN-10研究及其延長隨訪結果顯示，持續14天使用替利珠單抗治療，與安慰劑組相比，可為患者延緩1型糖尿病2期進展至3期近3年2,3，避免突發急重癥對身體造成的不可逆損害。研究中有個案顯示，有經早篩確診的2期患者接受干預后，延緩近10年，即未進展至3期2,3。
|
[1] https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2022/761183Orig1s000lbl.pdf [2] Herold KC, et al. N Engl J Med. 2019 Aug 15;381(7):603-613. [3] Sims EK, et al. Sci Transl Med. 2021 March 03; 13(583). [4] Maahs DM, et al. Endocrinol Metab Clin North Am. 2010 Sep; 39(3): 481-97. [5] Parkkola A, et al. Diabetes Care. 2013 Feb; 36(2):348-54. [6] 中華醫學會糖尿病學分會. 中國糖尿病防治指南（2024版）[J]. 中華糖尿病雜志, 2025, 17(1): 16-139. DOI:10.3760/cma.j.cn115791-20241203-00705. [7] Besser REJ, Ng SM, Gregory JW, et al. Arch Dis Child 2022;107:790–795. [8] Diabetes Control and Complications Trial Research Group, Nathan DM, Genuth S, et al. The effect of intensive treatment of diabetes on the development and progression of long term complications in insulin dependent diabetes mellitus[J]. N Engl J Med, 1993, 329(14): 977 986. DOI: 10.1056/NEJM199309303291401. [9] 中華醫學會糖尿病學分會,中國醫師協會內分泌代謝科醫師分會,中華醫學會內分泌學分會,等. 中國1型糖尿病診治指南（2021版）[J]. 中華糖尿病雜志,2022,14(11)：1143-1250. [10] Weng J, Zhou Z, Guo L, et al. Incidence of type 1 diabetes in China, 2010 13: population based study[J]. BMJ, 2018, 360:j5295. DOI: 10.1136/bmj.j5295. [11] Swain, R.S. (2015). Type 1 Diabetes Treatment Patterns and Glycemic Control in a Pediatric Cohort. [12] Lancet. 2018 Aug 11;392(10146):477-486. doi: 10.1016/S0140-6736(18)31506-X. [13] Felts, Megan, "Type 1 Diabetes Treatment Regimens: Continuous Subcutaneous Insulin Infusion (CSH) vs Multiple Daily Injections (MDI)" (2022). Graduate Research Projects. 100. https://knowledge.e.southern.edu/gradnursing/100 [14] 羅丹, 徐晶晶, 王玉冰等.心理韌性導向的青少年1型糖尿病患者結構化治療與教育課程的開發及初步實踐 [J] . 中國全科醫學, 2023, 26(27) : 3423-3429,3440. DOI: 10.12114/j.issn.1007-9572.2022.0807. [15] Dehn-Hindenberg A, Saßmann H, Berndt V, et al. Long-term Occupational Consequences for Families of Children With Type 1 Diabetes: The Mothers Take the Burden. Diabetes Care. 2021;44(12):2656-2663. doi:10.2337/dc21-0740 |
