博鰲 2025年6月17日 /美通社/ -- 近日，全球首個且唯一獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)用于延緩1型糖尿病發(fā)病的新療法Tzield^®已在博鰲開出亞洲首批處方。隨著首批患者的獲益，標(biāo)志著我國1型糖尿病治療領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)了革命性突破，從"被動治療"到"主動干預(yù)"。Tzield^®（Teplizumab，替利珠單抗（擬））適用于延緩8歲（含）以上兒童和成人1型糖尿病2期患者向1型糖尿病3期進(jìn)展^[1]。

作為首批獲益患者的琳琳（化名）在南方醫(yī)科大學(xué)坪山醫(yī)院通過早期篩查被診斷為1型糖尿病2期。由于家中多位直系親屬患有1型糖尿病，琳琳深知疾病帶來的困擾，希望能為疾病按下"暫停鍵"。得益于博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)"特許醫(yī)療"政策，琳琳日前轉(zhuǎn)診至博鰲未來醫(yī)院以全球領(lǐng)先速度用上了Teplizumab，并完成治療。

Teplizumab是CD3靶向的單克隆抗體，能從病因上保護(hù)自身胰島功能，連續(xù)使用14天可延緩1型糖尿病發(fā)病近3年^[2],[3]，讓患者贏得免于胰島素治療的"無癥狀時間"，避免突發(fā)急重癥對身體造成的不可逆損害，減少對家庭心理和經(jīng)濟(jì)上的巨大沖擊。

海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局局長傅晟表示："作為中國唯一的‘醫(yī)療特區(qū)'，樂城先行區(qū)積極踐行‘為人民健康服務(wù)'的初心，依托特許政策引進(jìn)超480種國外已上市國內(nèi)尚未上市的創(chuàng)新藥‘先行先試'，讓中國患者不出國門就能及早用上國際前沿的藥械產(chǎn)品和醫(yī)療技術(shù)。1型糖尿病新藥Tzield^®在樂城開出首批處方，正是樂城努力讓患者盡早獲益的又一重要實踐。未來，我們將繼續(xù)深化與賽諾菲等跨國藥械企業(yè)的合作，通過制度創(chuàng)新與路徑探索，促進(jìn)資源整合，推動更多醫(yī)療創(chuàng)新方案和理念落地，惠及廣大患者。"

賽諾菲大中華區(qū)總裁施旺表示："Teplizumab是賽諾菲在免疫和糖尿病兩大領(lǐng)域的重要戰(zhàn)略產(chǎn)品。得益于樂城先行區(qū)的政策，我國1型糖尿病患者以全球領(lǐng)先速度獲益于創(chuàng)新療法，正是我們以創(chuàng)新引擎讓患者煥發(fā)生命光彩的例證。從基數(shù)龐大的2型糖尿病人群到亟需關(guān)注的1型糖尿病群體，賽諾菲始終關(guān)注每一個患者的未盡之需。我們將持續(xù)深化創(chuàng)新，加速本土可及，與社會各界共同推動我國1型糖尿病防治體系的完善，為建設(shè)1型糖尿病友好社會注入創(chuàng)新源動力。" 

發(fā)病率全球第三，高發(fā)于兒童和青少年

1型糖尿病是自身免疫性疾病，由于人體產(chǎn)生胰島素的胰島β細(xì)胞受自身免疫系統(tǒng)破壞，導(dǎo)致胰島素分泌不足乃至"匱乏"，患者需終身胰島素替代治療^[4],[5]。而大眾熟知的2型糖尿病，是因胰島素抵抗伴胰島β細(xì)胞功能缺陷，從而導(dǎo)致的胰島素分泌相對減少的代謝性疾病。

最新數(shù)據(jù)顯示，我國1型糖尿病患者人數(shù)約60萬，居全球第三4，高發(fā)于10-14歲的兒童及青少年^[6]，該人群的發(fā)病率在過去20年內(nèi)增長近4倍^[7]。

琳琳媽媽回憶道："琳琳的姐姐十幾年前確診1型糖尿病，每天打至少4針胰島素，一年超過1460針，還不包括監(jiān)測血糖扎手指的次數(shù)。為了控制血糖，姐姐的飲食需要嚴(yán)格控制，每頓的飯量都要計算能量，一口奶茶和冰激凌都不能吃。這些被疾病切割的日子，我不想琳琳再經(jīng)歷一次。"

琳琳的主治醫(yī)生，南方醫(yī)科大學(xué)坪山醫(yī)院內(nèi)分泌代謝科主任醫(yī)師馮琨教授介紹："像琳琳這樣有家族史的人群，早期篩查是早期識別和干預(yù)1型糖尿病進(jìn)展的關(guān)鍵。研究顯示，1型糖尿病患者的一級親屬是發(fā)生1型糖尿病的高危人群，該人群發(fā)病風(fēng)險會增加10倍以上^[8],[9]。最新發(fā)布的《中國糖尿病防治指南（2024版）》推薦^[10]，在高危人群（如一級親屬等）中檢測胰島自身抗體篩查亞臨床期1型糖尿病，有助于早期診斷和降低糖尿病酮癥酸中毒（DKA）的發(fā)病風(fēng)險。"

1 型糖尿病進(jìn)展隱匿，早篩可降低 90% 急重癥風(fēng)險

1型糖尿病進(jìn)展隱匿，臨床上分為3期。患者在1期和2期幾乎沒有糖尿病典型癥狀，如"三多一少"（多食、多飲、多尿和體重減少）。當(dāng)患者因持續(xù)惡心嘔吐、昏迷等急重癥被送醫(yī) "突然診斷"時，疾病已進(jìn)展至3期，自身胰島功能幾乎衰竭，持續(xù)的高血糖會導(dǎo)致酮癥酸中毒（DKA），嚴(yán)重時可能引發(fā)腦損傷、腎衰竭等長期不可逆損傷。

對此，馮琨教授強(qiáng)調(diào)："早期篩查是發(fā)現(xiàn)1型糖尿病1期和2期的關(guān)鍵手段，從而有望幫助高危人群把握住‘干預(yù)的關(guān)鍵窗口期'。數(shù)據(jù)顯示，1型糖尿病2期5年內(nèi)進(jìn)展為1型糖尿病3期的風(fēng)險高達(dá)75%，終身風(fēng)險接近100%8。早期篩查能將酮癥酸中毒（DKA）的發(fā)生率降低90%^[11]。"

在主治醫(yī)生的建議下，琳琳做了胰島素抗體篩查和血糖監(jiān)測，去年初檢測出兩個抗體陽性，今年復(fù)測仍呈兩個陽性且出現(xiàn)了血糖異常，不到一年就從1型糖尿病1期進(jìn)展至2期。琳琳媽媽感慨道："進(jìn)展之快出乎我的意料，但我們是幸運的。因為做了早期篩查琳琳可以避免因不知道發(fā)病而導(dǎo)致的DKA入院。不僅如此，先行先試的政策，讓女兒能用上尚未在國內(nèi)獲批的全球新藥。期待這個希望之城，能延緩發(fā)病，逆轉(zhuǎn)琳琳的人生。我們也相信，隨著科技的飛速發(fā)展，延緩幾年的時間里，會出現(xiàn)有更多的創(chuàng)新療法。"

與時間賽跑， 1 型糖尿病從 " 被動治療 " 到 " 主動干預(yù) "

Teplizumab是一種CD3靶向的單克隆抗體，通過調(diào)節(jié)人體免疫T細(xì)胞的活性，減少免疫系統(tǒng)對自身胰島β細(xì)胞的攻擊，從而減緩胰島功能的下降趨勢，實現(xiàn)延緩發(fā)病。TN-10研究及其延長隨訪結(jié)果顯示，持續(xù)14天使用Teplizumab治療，與安慰劑組相比，患者能獲得近兩倍的無癥狀時間，延緩1型糖尿病3期發(fā)病近3年。^[12],[13]

作為博鰲樂城開出新藥處方的醫(yī)生，海南省人民醫(yī)院內(nèi)分泌科主任醫(yī)師方團(tuán)育教授表示："琳琳通過早篩抓住了‘干預(yù)窗口期'，并且得益于‘先行先試'政策，以全球領(lǐng)先速度用上新藥，Teplizumab為患者家庭按下了‘疾病暫停鍵'，拿回了人生主動權(quán)。對兒童和青少年而言，贏得了成長發(fā)育、中高考的‘關(guān)鍵期'；對青年而言，守護(hù)了工作、婚育規(guī)劃的‘黃金期'。"