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美國馬里蘭州羅克維爾市和中國蘇州2025年12月7日 /美通社/ -- 致力于在腫瘤等領(lǐng)域開發(fā)創(chuàng)新藥物的領(lǐng)先的生物醫(yī)藥企業(yè)——亞盛醫(yī)藥（納斯達(dá)克代碼：AAPG；香港聯(lián)交所代碼：6855）宣布，公司已在美國佛羅里達(dá)州奧蘭多市舉辦的第67屆美國血液學(xué)會（American Society of Hematology，ASH）年會上，口頭報告了核心產(chǎn)品Bcl-2抑制劑利生妥®（通用名：利沙托克拉；研發(fā)代號：APG-2575） 單藥治療布魯頓酪氨酸激酶抑制劑（BTKi）失敗的復(fù)發(fā)/難治性（R/R）慢性淋巴細(xì)胞白血病/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者的注冊II期中國臨床研究最新結(jié)果。此項關(guān)鍵研究支持了利生妥®于2025年7月獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)上市。
ASH年會是全球血液學(xué)領(lǐng)域規(guī)模最大的國際學(xué)術(shù)盛會之一，匯集了最前沿的研究進(jìn)展及最新的藥物研發(fā)數(shù)據(jù)，展示全球血液學(xué)領(lǐng)域的最高學(xué)術(shù)水平。在此次會議上，亞盛醫(yī)藥的多個創(chuàng)新成果再度獲得國際學(xué)術(shù)界的關(guān)注， 三個品種（耐立克®、利生妥®、APG-5918）有多項臨床和臨床前進(jìn)展入選展示及報告，其中一項獲口頭報告。
此次口頭報告的研究數(shù)據(jù)表明，利生妥®單藥在對BTKi耐藥的重度經(jīng)治R/R CLL/SLL患者中展現(xiàn)了顯著且持久的療效，且安全性可控，未觀察到任何腫瘤溶解綜合征（TLS）病例。值得一提的是，該研究共入組77例患者，其中33例（42.9%）伴染色體復(fù)雜核型，30例（39%）攜帶del(17p)/TP53突變，41例（53.2%）為未突變IGHV。這些高危因素的比例遠(yuǎn)遠(yuǎn)高于既往同類型研究，尤其在攜帶復(fù)雜核型的患者中，63.6%的患者還同時合并del(17p)/TP53突變，且63.6%的患者為高度復(fù)雜核型（>=5個染色體異常）。而利生妥®在全部可評估患者中的客觀緩解率（ORR）達(dá)62.5%，充分體現(xiàn)了治療優(yōu)勢。
利生妥®是亞盛醫(yī)藥自主研發(fā)的新型口服Bcl-2選擇性抑制劑，通過選擇性抑制Bcl-2蛋白，恢復(fù)癌細(xì)胞的正常凋亡過程，從而達(dá)到治療腫瘤的目的。目前，該藥物已在中國獲批上市，用于既往經(jīng)過至少包含BTKi在內(nèi)的一種系統(tǒng)治療的成人CLL/SLL患者。目前，亞盛醫(yī)藥正在開展該藥物四項全球注冊III期臨床研究，涉及CLL/SLL、急性髓系白血病（AML）、和骨髓增生異常綜合征（MDS）幾大適應(yīng)癥。
此項研究的報告人，鄭州大學(xué)附屬腫瘤醫(yī)院、河南省腫瘤醫(yī)院周可樹教授表示： "隨著治療手段的進(jìn)步，如del(17p)/TP53突變等部分傳統(tǒng)高危因素已在一定程度上得以應(yīng)對，然而，如同時再合并復(fù)雜核型或者存在高度復(fù)雜核型這些非常高危的因素，目前已成為CLL/SLL患者最嚴(yán)峻的治療困境與預(yù)后不良因素，臨床亟需能有效應(yīng)對此類患者的突破性治療方案。本研究入組了近半數(shù)攜帶復(fù)雜核型的患者，且這些高危患者中近2/3還同時合并del(17p)/TP53突變，或者為高度復(fù)雜核型，是一類極高危、預(yù)后非常不好的人群。總體研究結(jié)果顯示，利生妥®單藥在重度經(jīng)治、既往多線治療的患者，尤其是具有復(fù)雜核型等極高危因素的患者中，展現(xiàn)了令人鼓舞的深度和持久緩解，并且具有‘高效、便捷、安全'的特性。這為我們攻克這一臨床難點(diǎn)提供了新的強(qiáng)有力的武器，也為患者帶來了新的希望。"
亞盛醫(yī)藥首席醫(yī)學(xué)官翟一帆博士表示： "我們非常自豪利生妥®的這項注冊研究數(shù)據(jù)能在ASH這一國際頂級血液學(xué)盛會上進(jìn)行口頭報告。該研究成果不僅支持了利生妥®在中國成功獲批上市，其顯示的利生妥®在療效和安全性方面的顯著差異化優(yōu)勢還有望解決全球CLL/SLL治療領(lǐng)域未被滿足的臨床需求。我們將繼續(xù)秉持初心，堅守‘解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求'這一使命，加快臨床開發(fā)，讓更多安全有效的藥物盡快上市，早日惠及患者。"
此項研究在2025 ASH年會上展示的核心要點(diǎn)如下：
Results of a registrational phase 2 study of lisaftoclax monotherapy for treatment of patients (pts) with relapsed/refractory chronic lymphocytic leukemia/small lymphocytic lymphoma (CLL/SLL) who had failed Bruton's tyrosine kinase inhibitors (BTKis)
利沙托克拉單藥治療布魯頓酪氨酸激酶抑制劑（BTKi）治療失敗的復(fù)發(fā)/難治性慢性淋巴細(xì)胞白血病/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者的注冊性II期研究結(jié)果
展示形式：口頭報告
摘要編號：88
分會場：642. 慢性淋巴細(xì)胞白血病：臨床及流行病學(xué)研究：復(fù)發(fā)性CLL及Richter轉(zhuǎn)化的治療
報告時間：
2025年12月6日，星期六，上午10:15 – 10:30（美國東部時間）
2025年12月6日，星期六，晚上11:15 – 11:30（北京時間）
第一作者：鄭州大學(xué)附屬腫瘤醫(yī)院、河南省腫瘤醫(yī)院 周可樹教授
報告人：鄭州大學(xué)附屬腫瘤醫(yī)院、河南省腫瘤醫(yī)院 周可樹教授
核心要點(diǎn)：
研究背景：
Bcl-2 抑制劑在治療CLL/SLL中起著重要作用。盡管2016年維奈克拉單藥在美國獲批用于治療具有 17p 缺失 [del(17p)] 的 CLL/SLL 患者1，但對于接受過 BTKi治療失敗的CLL/SLL患者，尤其是那些曾接受過基于抗CD20單抗的免疫化療（ICT）或具有高危（HR）因素的患者，目前尚存在著較大的仍未滿足的臨床需求。
研究介紹：
該研究（NCT05147467）是一項針對復(fù)發(fā)/難治性CLL/SLL患者的關(guān)鍵注冊II期臨床試驗。研究主要終點(diǎn)為客觀緩解率（ORR）。入組患者為BTK抑制劑和免疫化療均難治、復(fù)發(fā)或不耐受；或一線使用BTK抑制劑治療失敗且不適合免疫化療的患者。
基線患者：
療效數(shù)據(jù)：截至2025年7月25日，在72例可評估R/R CLL/SLL患者中，經(jīng)獨(dú)立評審委員會（IRC）評估確認(rèn)的ORR為62.5%。中位無進(jìn)展生存期（mPFS）為23.89個月（中位隨訪22.01個月）。在高危患者群體（攜帶如del(17p)/TP53突變、復(fù)雜核型、IGHV未突變等不良預(yù)后因素）中，治療顯示出有臨床意義的深度緩解。21.8%達(dá)到外周血微小殘留病灶（MRD）陰性。在11例可評估骨髓MRD的患者中，54.5%達(dá)到骨髓MRD陰性。
安全性數(shù)據(jù)：利沙托克拉在BTKi經(jīng)治的患者中顯示出可控的安全性特征。最常見的≥3級治療相關(guān)不良事件為血液學(xué)毒性，包括中性粒細(xì)胞減少、血小板減少和貧血等。未觀察到任何腫瘤溶解綜合征（TLS）病例，且無藥物相關(guān)死亡事件發(fā)生。
結(jié)論：利沙托克拉單藥療法在BTK抑制劑耐藥的、重度經(jīng)治的R/R CLL/SLL患者中，展現(xiàn)出顯著且持久的臨床療效以及可控的安全性，表明其是一種極具潛力的治療新選擇。
參考文獻(xiàn)：
1. Davids MS. Targeting BCL-2 in B-cell lymphomas. Blood. 2017 Aug 31;130(9):1081-1088. doi: 10.1182/blood-2017-04-737338.
關(guān)于亞盛醫(yī)藥
亞盛醫(yī)藥是一家綜合性的全球生物醫(yī)藥企業(yè)，致力于研發(fā)創(chuàng)新藥，以解決腫瘤等領(lǐng)域全球患者尚未滿足的臨床需求。2019年10月28日，公司在香港聯(lián)交所主板掛牌上市，股票代碼：6855.HK；2025年1月24日，公司在美國納斯達(dá)克證券交易所掛牌上市，股票代碼：AAPG。
亞盛醫(yī)藥已建立豐富的創(chuàng)新藥產(chǎn)品管線，包括抑制Bcl-2和 MDM2-p53 等細(xì)胞凋亡通路關(guān)鍵蛋白的抑制劑；新一代針對癌癥治療中出現(xiàn)的激酶突變體的抑制劑等。
公司核心品種耐立克®是中國首個獲批上市的第三代BCR-ABL抑制劑，且獲批適應(yīng)癥均被成功納入國家醫(yī)保藥品目錄，目前，亞盛醫(yī)藥正在開展耐立克®一項獲美國FDA許可的全球注冊III期臨床研究（POLARIS-2），用于治療既往接受過治療的慢性髓細(xì)胞白血病慢性期（CML-CP）成年患者。此外，耐立克®聯(lián)合治療新診斷費(fèi)城染色體陽性急性淋巴細(xì)胞白血病（Ph+ ALL）患者和治療琥珀酸脫氫酶（SDH）缺陷型胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）患者的全球注冊III期研究正在開展中。
公司另一重磅品種利生妥®是中國首個獲批上市的國產(chǎn)原創(chuàng)Bcl-2抑制劑，已獲批用于既往經(jīng)過至少包含布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑在內(nèi)的一種系統(tǒng)治療的成人慢性淋巴細(xì)胞白血病/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者。目前，亞盛醫(yī)藥正在開展利生妥®四項全球注冊III期臨床研究，分別為獲美國FDA許可的治療經(jīng)治CLL/SLL患者的GLORA研究；治療初治CLL/SLL患者的GLORA-2研究；治療新診斷老年或體弱急性髓系白血病（AML）的GLORA-3研究；以及獲美國FDA、歐洲EMA與中國CDE同步批準(zhǔn)開展的治療新診斷中高危骨髓增生異常綜合征（MDS）患者的GLORA-4研究。
截至目前，公司4個在研新藥共獲16項FDA和1項歐盟孤兒藥資格認(rèn)定，2項FDA快速通道資格以及2項FDA兒童罕見病資格認(rèn)證。憑借強(qiáng)大的研發(fā)能力，亞盛醫(yī)藥已在全球范圍內(nèi)進(jìn)行知識產(chǎn)權(quán)布局，并與武田、默沙東、阿斯利康、輝瑞、信達(dá)等領(lǐng)先的生物制藥公司，以及梅奧醫(yī)學(xué)中心（Mayo Clinic）、丹娜法伯癌癥研究院（Dana-Farber Cancer Institute）、美國國家癌癥研究所（NCI）和密西根大學(xué)等學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)達(dá)成全球合作關(guān)系。
亞盛醫(yī)藥已在原創(chuàng)新藥研發(fā)與臨床開發(fā)領(lǐng)域建立經(jīng)驗豐富的國際化人才團(tuán)隊，以及成熟的商業(yè)化生產(chǎn)與市場營銷團(tuán)隊。亞盛醫(yī)藥將不斷提高研發(fā)能力，加速推進(jìn)公司產(chǎn)品管線的臨床開發(fā)進(jìn)度，真正踐行"解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求"的使命，以造福更多患者。
前瞻性聲明
本新聞稿包含根據(jù)美國《1995年私人證券訴訟改革法案》，以及經(jīng)修訂的《1933年證券法》第27A條和《1934年證券交易法》第21E條所界定的前瞻性陳述。除歷史事實陳述外，本新聞稿中的所有內(nèi)容均可能構(gòu)成前瞻性陳述，包括亞盛醫(yī)藥對未來事件、經(jīng)營成果或財務(wù)狀況所發(fā)表的意見、預(yù)期、信念、計劃、目標(biāo)、假設(shè)或預(yù)測。
這些前瞻性陳述受到諸多風(fēng)險和不確定性的影響，具體內(nèi)容已在亞盛醫(yī)藥向美國證券交易委員會（SEC）提交的文件中詳細(xì)說明，包括2025年1月21日提交的經(jīng)修訂的F-1表格注冊說明書和2025年4月16日提交的20-F表格中的"風(fēng)險因素"和"關(guān)于前瞻性陳述及行業(yè)數(shù)據(jù)的特別說明"章節(jié)、2019年10月16日提交的首次發(fā)行上市招股書中的"前瞻性聲明"、"風(fēng)險因素"章節(jié)，以及我們不時向SEC或HKEX提交的其他文件。這些因素可能導(dǎo)致實際業(yè)績、運(yùn)營水平、經(jīng)營成果或成就與前瞻性陳述中明示或暗示的信息存在重大差異。本前瞻性聲明中的陳述不構(gòu)成公司管理層的利潤預(yù)測。
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