蘇州2021年6月30日 /美通社/ -- 康寧杰瑞生物制藥（股票代碼：9966.HK）宣布，公司自主研發的重組人源化PD-L1單域抗體恩沃利單抗注射液（研發代號：KN035）獲美國食品藥品監督管理局（FDA）授予孤兒藥資格（Orphan Drug Designation，ODD），用于治療軟組織肉瘤。這是恩沃利單抗繼晚期膽道癌之后，獲得的第2項孤兒藥資格認定。截至目前康寧杰瑞共獲得4項FDA孤兒藥資格認定。
美國 FDA“孤兒藥資格認定”源自《孤兒藥法案》（Orphan Drug Act，ODA），是FDA鼓勵開發用于治療在美國患病人數低于20萬的疾病的創新藥措施。凡獲得孤兒藥資格認定的新藥，有機會獲得7年市場獨占權。除此之外，FDA對孤兒藥還有一系列的配套支持政策：包括臨床研究費用享受50%稅收減免、生物制品許可證（BLA）申報費減免、處方藥用戶費用減免等，獲得孤兒藥認定對新藥加速研發和上市進程具有重要意義。2020年FDA批準的53種新藥中58%是獲得孤兒藥認定的創新藥。
目前恩沃利單抗注射液用于治療既往非免疫檢查點抑制劑治療失敗的多形性肉瘤（UPS）/纖維組織細胞肉瘤（MFS）患者的注冊臨床試驗正在進行中，臨床試驗設計已由美國合作伙伴TRACON Pharmaceuticals（以下簡稱“TRACON”，納斯達克股票代碼：TCON）在ASCO 2021年會上以壁報形式公布。
康寧杰瑞董事長兼總裁徐霆博士表示：“繼2020年初獲得美國FDA孤兒藥資格認定，用于治療晚期膽道癌之后，恩沃利單抗再次獲得孤兒藥資格認定，這是對康寧杰瑞首個申報上市產品的差異化優勢的認可。目前恩沃利單抗在中國的上市申請已獲中國國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）納入優先審評，預計今年下半年上市。我們期待此次孤兒藥資格認定能夠加速恩沃利單抗在美國的開發進程，早日造福全球有需要的腫瘤患者。”
TRACON總裁兼首席執行官Charles Theuer博士表示：“獲得FDA孤兒藥資格是恩沃利單抗臨床開發中的重要里程碑之一，此外我們預期將在今年看到更多的里程碑進展，包括2021年下半年獲得ENVASARC關鍵性試驗的中期療效數據。目前恩沃利單抗在罕見軟組織肉瘤（ASPS）患者中顯示出40%的緩解率，與美國國家腫瘤研究所報告的PD-L1阿替利珠單抗（Tecentriq）治療罕見軟組織肉瘤患者42%的緩解率相近，與MSI-H結直腸癌的數據一致。”
關于恩沃利單抗注射液（KN035）
恩沃利單抗注射液（研發代號：KN035）是康寧杰瑞自主研發的PD-L1單域抗體Fc融合蛋白，基于其獨特設計，在安全性、便利性、依從性方面具有優勢，患者無需進行靜脈滴注，同時具有較低的醫療成本。2019年12月20日，康寧杰瑞、思路迪醫藥、TRACON Pharmaceuticals三方達成戰略合作，康寧杰瑞作為原研方負責生產和質量，TRACON負責KN035在北美地區治療軟組織肉瘤的臨床開發和商業化。
目前恩沃利單抗注射液（KN035）已在中國、美國和日本針對多個腫瘤適應癥同步開展臨床試驗，多個適應癥已進入注冊/Ⅲ期臨床。恩沃利單抗注射液（KN035）已被美國FDA授予晚期膽道癌孤兒藥資格。其在中國的上市申請已獲國家藥品監督管理局（NMPA）正式受理，并納入優先審評。
關于康寧杰瑞
康寧杰瑞生物制藥專注于研發、生產和商業化創新抗腫瘤藥物。2019年12月12日，公司在香港聯合交易所主板上市，股票代碼：9966。
康寧杰瑞生物制藥在雙特異性抗體及蛋白質工程方面擁有全產業鏈的發現、研發和制造平臺。公司產品管線包括具有自主知識產權的、高度差異化的15種以雙抗為主的抗腫瘤候選藥物，和一種Covid-19的多功能抗體，其中四個產品在中國、美國、日本、澳大利亞處于Ⅰ-Ⅲ期臨床。恩沃利單抗注射液（KN035）上市申請已獲國家藥品監督管理局（NMPA）正式受理并納入優先審評。
公司擁有異二聚體及混合抗體等多個具有自主知識產權的技術平臺，和符合中國、美國和歐盟cGMP標準的大規模生產能力，并且通過包括歐盟QP在內多次審計的完整的質量體系。公司致力于建設國際領先的、多維度的藥物開發和產業化平臺，聚焦多功能生物大分子新藥，惠及中國和全球的患者。
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