• Spesolimab (BI 655130)獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心(CDE)認定為突破性治療藥物，用于治療泛發性膿皰型銀屑病(Generalized Pustular Psoriasis，GPP)
• Spesolimab是一款IL-36R（白細胞介素-36受體）單克隆抗體，可阻斷IL-36R受體的作用，是同類首個在研的治療手段。研究證實，其可顯著改善泛發性膿皰型銀屑病癥狀

上海2021年6月25日 /美通社/ -- 今日，勃林格殷格翰宣布，其在研免疫新藥Spesolimab已獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心(CDE)認定為突破性治療藥物，用于治療泛發性膿皰型銀屑病(GPP)。

突破性治療藥物資格認定是為了加快開發針對嚴重疾病、且已在前期臨床試驗中顯示療效或安全性方面顯著優于現有治療手段的新藥而設置的，此次CDE對于 Spesolimab突破性治療藥物資格認定是基于其在I期和II期臨床試驗中的優越表現。

GPP不是普通銀屑病那么簡單

• GPP是一種罕見的、可危及生命的系統性炎癥性疾病。臨床表現為紅斑基礎上急性發作的多發無菌性膿皰，分布密集廣泛，膿皰融合形成片狀膿湖，同時伴有發熱、肌痛、白細胞增多等中毒癥狀。GPP可反復復發急性發作，也可呈持續性發病。可伴發肝腎損害，也可因繼發感染、器官功能衰竭而危及生命。^[1]
• 根據我國過往流調報告顯示：中國銀屑病患者患病率為0.123%，銀屑病患者中膿皰型占0.69%^[2]。基于城鎮醫保數據庫進行的流行病學研究顯示：2016年GPP的粗患病率為1.40/100000人-年^[3] 。目前GPP的治療方案極為有限，患者對快速、強效且持久的治療方案有著迫切需求。
• 在我國，公眾對GPP的認知嚴重不足，不僅耽誤許多患者的早期診療，也導致這類疾病在罕見病目錄中缺席，患者及其家庭在疾病的陰影下負重前行，承受著巨大的精神和經濟壓力。 

Spesolimab鋒芒初顯

• Spesolimab是一款IL-36R單克隆抗體，可阻斷白細胞介素-36受體(IL-36R)的作用，是同類首個在研的治療手段。白細胞介素-36受體是免疫系統內的一種信號通路，可在包括GPP在內的許多炎癥性疾病中發揮作用。
• Spesolimab的I期臨床試驗結果2019年3月發布在《新英格蘭醫學雜志》(NEJM)上。數據表明，Spesolimab可顯著改善泛發性膿皰型銀屑病癥狀：7位中重度急性發作的GPP患者在使用Spesolimab后，癥狀得到了快速改善。
• 基于Spesolimab在GPP適應癥I期臨床試驗的積極結果，全球關鍵性II期臨床試驗于2020年5月啟動。該II期臨床在中國的試驗由復旦大學附屬華山醫院牽頭，評估Spesolimab治療出現中重度急性發作的GPP患者的有效性和安全性。該臨床試驗的結果將在近期公布。同期開展的 IIb期中國臨床試驗，由浙江大學附屬第二醫院牽頭，評估Spesolimab在預防有GPP病史的患者發作的有效性和安全性。
• 目前勃林格殷格翰正在開發該藥物用于治療多種免疫性疾病適應癥，皮膚病方面除了GPP還包括掌跖膿皰病(Palmoplantar Pustulosis, PPP)，化膿性汗腺炎 (Hidradenitis Suppurativa, HS) 和特應性皮炎(atopic dermatitis, AtD)，其中GPP是研發進展最快的一款適應癥。

勃林格殷格翰大中華區醫學及臨床研發負責人張維博士表示：“此次獲得突破性治療藥物資格認定是Spesolimab開發過程中的重要里程碑，它代表了國家藥品監管總局對這款在研新藥治療泛發性膿皰型銀屑病(GPP)的肯定。值得一提的是，得益于‘中國關鍵’戰略的實施，中國參與了全球II期臨床試驗，并成為該試驗的關鍵站點，這使得Spesolimab在中國的開發速度與全球同步。我們計劃今年10月在中國與全球同步遞交上市申請，期待它能早日在中國獲批上市，造福GPP患者！”

^[1] 《中國銀屑病診療指南》，中華皮膚科雜志2019年第52卷第10期
^[2] 《全國1984年銀屑病流行病學調查報告》，中華皮膚科雜志2018年第19卷第5期
^[3] 《我國泛發性膿皰型銀屑病的患病率和疾病負擔調查：一項基于全國2012-2016年城鎮醫療保險數據的估算》，中華醫學會第二十七次全國皮膚性病學學術年會，2021年6月