德國(guó)殷格翰2022年9月2日 /美通社/ -- 勃林格殷格翰今日宣布，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局成為首個(gè)批準(zhǔn) spesolimab 用于治療成人泛發(fā)性膿皰型銀屑病 (GPP) 發(fā)作的監(jiān)管機(jī)構(gòu)。Spesolimab是一種新型選擇性抗體，可阻斷白介素 36 受體 (IL-36R) 的激活，白細(xì)胞介素 36 (IL-36) 是一種免疫系統(tǒng)內(nèi)的信號(hào)通路，被證明與 GPP 的發(fā)病機(jī)制有關(guān)。
"GPP 的發(fā)作會(huì)極大地影響患者的生活，并導(dǎo)致嚴(yán)重的、危及生命的并發(fā)癥，"臨床試驗(yàn)首席研究者和出版物作者、美國(guó)紐約西奈山伊坎醫(yī)學(xué)院臨床治療學(xué)主任、Eric J沃爾德曼皮膚病學(xué)教授Mark Lebwohl 說(shuō)， "對(duì)皮膚科醫(yī)生和臨床醫(yī)生來(lái)說(shuō)，spesolimab 的獲批是一個(gè)轉(zhuǎn)折點(diǎn)。我們現(xiàn)在能有一種 FDA 獲批的療法，它可能給患者帶來(lái)改變，而在此之前，這些患者還沒(méi)有任何獲批的治療選擇來(lái)幫助他們控制 GPP 的發(fā)作。"
勃林格殷格翰董事會(huì)成員、人用藥品業(yè)務(wù)負(fù)責(zé)人Carinne Brouillon 表示："這一重要的獲批證明了我們?yōu)榧铀傺芯慷龀龅呐θ〉昧顺晒?，這些努力旨在更快地將創(chuàng)新療法帶給最需要幫助的人。我們認(rèn)識(shí)到這種罕見(jiàn)的皮膚病給患者及其家人和護(hù)理人員帶來(lái)了毀滅性的負(fù)擔(dān)。GPP 可能會(huì)危及生命，截至目前還沒(méi)有專門獲批的療法來(lái)治療GPP 的發(fā)作這一具有破壞性的疾病。讓我感到自豪的是，我們可以將首個(gè)在美國(guó)獲批的治療藥物spesolimab提供給有需要的患者。"
FDA對(duì)spesolimab的批準(zhǔn)基于其關(guān)鍵性EFFISAYIL® 1 II 期臨床試驗(yàn)結(jié)果。1在為期 12 周的臨床試驗(yàn)中， GPP 發(fā)作患者接受了 spesolimab 或安慰劑治療。在試驗(yàn)開(kāi)始時(shí)，大多數(shù)患者的膿皰密度很高或非常高，并且生活質(zhì)量受損。一周后，與安慰劑（6%）相比，54% 使用 spesolimab 治療的患者的皮膚無(wú)可見(jiàn)膿皰。1
除在美國(guó)獲批外，spesolimab 目前正在全球多個(gè)國(guó)家接受監(jiān)管機(jī)構(gòu)的評(píng)審。迄今為止，spesolimab用于治療GPP 的發(fā)作已在美國(guó)、中國(guó)大陸和臺(tái)灣地區(qū)獲得突破性治療藥物認(rèn)定，在美國(guó)和中國(guó)獲得優(yōu)先審評(píng)資格，在美國(guó)、韓國(guó)、瑞士和澳大利亞獲得孤兒藥認(rèn)定，在中國(guó)臺(tái)灣獲得快速評(píng)審?fù)ǖ狼褿PP在該地區(qū)被認(rèn)定為罕見(jiàn)病。2021年10月，歐洲藥品管理局已驗(yàn)證spesolimab 用于治療GPP的上市申請(qǐng)，目前該上市申請(qǐng)正在評(píng)審中。同年10月，勃林格殷格翰正式向中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）遞交了spesolimab的上市申請(qǐng)，用于治療GPP的發(fā)作，該適應(yīng)癥有望于今年在中國(guó)獲批。
與斑塊狀銀屑病不同，GPP 是一種罕見(jiàn)且可能危及生命的中性粒細(xì)胞性皮膚病，其特征是廣泛爆發(fā)的疼痛性無(wú)菌性膿皰。由于該疾病非常罕見(jiàn)，疾病癥狀的識(shí)別可能具有挑戰(zhàn)性，因此會(huì)導(dǎo)致確診延誤。
