美國麻省劍橋和北京2020年5月12日 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160）是一家處于商業(yè)階段的生物科技公司，專注于用于癌癥治療的創(chuàng)新型分子靶向和免疫腫瘤藥物的開發(fā)和商業(yè)化。公司今天公布近期業(yè)務(wù)亮點、預(yù)計里程碑事件，以及2020年第一季度財務(wù)業(yè)績。

百濟(jì)神州創(chuàng)始人、首席執(zhí)行官兼董事長歐雷強(qiáng)先生表示：“近期，公司達(dá)到了多項關(guān)鍵里程碑事件——百澤安^®在中國獲批用于治療既往接受過治療的局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌患者，同時兩項百澤安^®用于治療一線非小細(xì)胞肺癌患者的3期臨床試驗均在中期分析中達(dá)到了主要終點。這些成就都證明我們不斷朝著目標(biāo)發(fā)展，在全球范圍內(nèi)為更多的癌癥患者創(chuàng)造有意義且可及的藥物。面對新冠肺炎全球大流行造成的困難，我們的團(tuán)隊積極應(yīng)對，盡可能降低疫情帶來的影響，為患者以及前線抗疫醫(yī)護(hù)人員提供支持。同時，我們也將努力保持現(xiàn)有廣泛開發(fā)項目的發(fā)展勢頭，并參與全球抵抗新冠疫情的工作。除了這一季度在中國成功商業(yè)上市的百澤安^®以外，我們將繼續(xù)擴(kuò)展公司的商業(yè)組合，有望在明年年底之前達(dá)到多至11款產(chǎn)品，也期待在ASCO上公布澤布替尼和百澤安^®的3期臨床試驗數(shù)據(jù)，以及在接下來12個月中公布多項3期或潛在的注冊性臨床試驗的結(jié)果。”

近期業(yè)務(wù)亮點及預(yù)計里程碑事件

商業(yè)運(yùn)營

• 于2020年3月完成了百澤安^®（替雷利珠單抗注射液）用于治療至少經(jīng)過二線系統(tǒng)化療的經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤（cHL）患者在中國的商業(yè)化上市
• 百澤安^®獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)用于治療既往接受過治療的局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌（UC）患者
• 截至2020年3月31日的三個月的產(chǎn)品收入為5206萬美元
• 如先前宣布，NMPA已決定暫停進(jìn)口、銷售和使用由美國新基公司（現(xiàn)隸屬百時美施貴寶）向中國供應(yīng)的ABRAXANE^®注射用紫杉醇（白蛋白結(jié)合型）產(chǎn)品。新基公司就此已對中國大陸的ABRAXANE^®實施自愿召回
• 百澤安^®針對復(fù)發(fā)/難治性（R/R）cHL適應(yīng)癥已被納入珠海市商業(yè)醫(yī)療保險目錄

安進(jìn)合作

• 針對三款安進(jìn)商業(yè)階段抗腫瘤藥物——安加維^®（XGEVA^®）地舒單抗注射液、KYPROLIS^®注射用卡非佐米以及BLINCYTO^®注射用倍林妥莫雙抗——在中國的移交活動正在按照計劃開展。百濟(jì)神州預(yù)計將于2020年第三季度開啟安加維^®針對骨巨細(xì)胞瘤適應(yīng)癥的推廣宣傳。關(guān)于KYPROLIS^®以及BLINCYTO^®的產(chǎn)品注冊正在進(jìn)行中，新藥上市申請（NDA）已于2019年第四季度遞交完畢。此外，NMPA已受理一項安加維^®用于治療骨相關(guān)事件拓展適應(yīng)癥的新適應(yīng)癥上市申請（sNDA）
• 百濟(jì)神州與安進(jìn)公司正一同推進(jìn)合作中涵蓋的臨床階段抗腫瘤候選藥物的開發(fā)，以實現(xiàn)先前制定的全球發(fā)展計劃

EUSA 合作

• SYLVANT^®（司妥昔單抗）以及QARZIBA^®（dinutuximab beta）的上市申請（BLA）正在討論過程中，預(yù)計于2020年遞交

臨床項目

BRUKINSA?（澤布替尼），一款設(shè)計旨在最大化布魯頓酪氨酸激酶（BTK）占有率、最小化脫靶效應(yīng)的小分子抑制劑；在美國已獲批

• 啟動了一項多中心的2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT04382586），用于評估澤布替尼治療因新冠肺炎出現(xiàn)肺部窘迫的住院患者。該試驗計劃招募42例患者；患者將隨機(jī)接受澤布替尼（每日一次320 mg口服給藥，共28天）聯(lián)合維持療法，或安慰劑聯(lián)合維持療法的治療。此外，將有一組由4到10例正在接受機(jī)械式通氣輔助治療患者組成的亞組，該亞組患者將接受澤布替尼聯(lián)合維持療法的治療。該試驗的主要終點為隨機(jī)分組中第28天的無障礙呼吸生存率

澤布替尼預(yù)計里程碑事件

• 于2020年上半年在中國獲批用于治療R/R 套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者以及R/R 慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）或小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）患者
• 最早于2020年下半年公布澤布替尼對比苯達(dá)莫司汀聯(lián)合利妥昔單抗用于治療初治（TN） CLL或SLL患者的SEQUOIA臨床試驗的主要數(shù)據(jù)
• 于2020年在中國遞交用于治療華氏巨球蛋白血癥患者（WM）患者的sNDA
• 于2020年與美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）和歐洲藥品管理局（EMA）討論澤布替尼對比伊布替尼用于治療WM患者的ASPEN 3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03053440）數(shù)據(jù)
• 于2020年完成澤布替尼對比伊布替尼用于治療R/R CLL或SLL患者的ALPINE 3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03734016）擴(kuò)展后的患者入組
• 在美國臨床腫瘤學(xué)會（ASCO）2020年網(wǎng)絡(luò)虛擬科學(xué)會議上以口頭報告的形式公布澤布替尼對比伊布替尼用于治療WM患者的ASPEN 3期臨床試驗結(jié)果，在一項海報中公布澤布替尼用于治療初治（TN）和既往接受過治療的WM患者的三年隨訪數(shù)據(jù)。該會議將在2020年5月29日至31日舉辦

百澤安^®（替雷利珠單抗注射液），一款設(shè)計旨在避免與巨噬細(xì)胞中Fc受體結(jié)合、針對免疫檢查點受體PD-1的人源化IgG4單克隆抗體；在中國已獲批

• 宣布了國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）已受理百澤安^®聯(lián)合兩項化療方案用于治療一線晚期鱗狀非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者的sNDA
• 公布了用于治療一線晚期非鱗狀NSCLC患者的關(guān)鍵3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號： NCT03663205）在計劃的中期分析中達(dá)到主要終點，即百澤安^®聯(lián)合培美曲塞和鉑類化療藥物與僅用培美曲塞和鉑類藥物相比，無進(jìn)展生存期（PFS）經(jīng)獨(dú)立評審委員會（IRC）評估取得了統(tǒng)計顯著性的提高。百澤安^®與培美曲塞以及鉑類藥物聯(lián)合用藥的安全性數(shù)據(jù)與每項試驗用藥的已知風(fēng)險相符，未出現(xiàn)新的安全警示
• 完成了百澤安^®對比多西他賽用于治療二或三線NSCLC患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03358875）的患者入組
• 完成了百澤安^®對比化療用于治療二線晚期食管鱗狀細(xì)胞癌（ESCC）患者的全球3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03430843）的患者入組

百澤安^®預(yù)計里程碑事件

• 于2020年在中國遞交用于治療一線晚期非鱗狀NSCLC患者的sNDA并于一場未來的醫(yī)學(xué)會議上公布數(shù)據(jù)
• 于2020年就百澤安^®用于治療二或三線肝細(xì)胞癌（HCC）患者的全球2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03419897）初步結(jié)果與藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)進(jìn)行溝通
• 在ASCO 2020年網(wǎng)絡(luò)虛擬科學(xué)會議上公布用于治療一線晚期鱗狀NSCLC患者的3期臨床試驗數(shù)據(jù)
• 于2020年或2021年初公布百澤安^®對比多西他賽用于治療二或三線NSCLC患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03358875）以及百澤安^®對比化療用于治療二線晚期ESCC患者的全球3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03430843）的主要結(jié)果
•  在中國啟動一項用于治療可切除II或IIIA期NSCLC患者的3期臨床試驗
• 于2020年完成在中國開展的用于治療錯配修復(fù)缺陷（dMMR）或高微衛(wèi)星不穩(wěn)定（MSI-H）實體瘤患者的關(guān)鍵性2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03736889）的患者入組

Pamiparib，一款在研高選擇性PARP1和PARP2小分子抑制劑

• 完成了在中國開展的用于治療經(jīng)過標(biāo)準(zhǔn)治療后出現(xiàn)疾病進(jìn)展或不適用標(biāo)準(zhǔn)治療、攜帶BRCA突變的轉(zhuǎn)移性HER2陰性乳腺癌患者的2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03575065）患者入組

Pamiparib預(yù)計里程碑事件

• 于2020年就在中國開展的用于治療既往接受過治療的三線或以上攜帶BRCA1/2突變的晚期卵巢癌（OC）患者的關(guān)鍵性2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03333915）初步結(jié)果與藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)進(jìn)行溝通，并可能在中國遞交一項針對該適應(yīng)癥的NDA
• 于2020年或2021年上半年公布pamiparib作為鉑敏感復(fù)發(fā)性O(shè)C患者維持治療的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03519230）主要結(jié)果
• 于2020年公布pamiparib聯(lián)合百澤安^®用于治療晚期實體瘤患者的1期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT02660034）更新結(jié)果

Lifirafenib，一款在研RAF二聚體抑制劑

• 在《臨床腫瘤學(xué)》（Journal of Clinical Oncology）期刊上發(fā)表了1期數(shù)據(jù)

BGB-A1217，一款在研TIGIT單克隆抗體

BGB-A1217預(yù)計里程碑事件

• 于2020年或2021年初公布一項1期臨床試驗數(shù)據(jù)

BGB-11417，一款在研Bcl-2小分子抑制劑

• 啟動了BGB-11417用于治療成熟B細(xì)胞惡性腫瘤患者的1期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT04277637）患者入組，并計劃將其作為單藥以及聯(lián)合澤布替尼進(jìn)行開發(fā)

合作項目

Sitravatinib，一款在研的酪氨酸激酶抑制劑，可有效抑制受體酪氨酸激酶（RTKs），其中包括 TAM 家族受體（TYRO3、Axl、MER）和 split 家族受體（VEGFR2、KIT）及 RET，由 Mirati Therapeutics 授權(quán)在亞洲（日本除外）、澳大利亞和新西蘭的開發(fā)

Sitravatinib預(yù)計里程碑事件

• 于2020年在一場醫(yī)學(xué)會議上公布sitravatinib聯(lián)合百澤安^®的1期臨床試驗數(shù)據(jù)

ZW25，一款在研Azymetric?雙特異性抗體，與Zymeworks合作開展2期臨床開發(fā)

• 啟動了一項ZW25聯(lián)合化療用于治療一線轉(zhuǎn)移性HER2陽性乳腺癌患者以及聯(lián)合化療與百澤安^®用于治療一線轉(zhuǎn)移性HER2陽性胃食管腺癌（GEA）患者的雙臂1b/2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT04276493）的患者入組

ZW25預(yù)計里程碑事件

• 為計劃中的針對難治性HER2陽性膽道癌（2020年）以及針對一線HER2陽性胃食管腺癌（2020年末和2021年初）的注冊性試驗的臨床開發(fā)和患者入組提供支持

BGB-3245，一款在臨床前研究中展示了對抗單聚體和二聚體RAF突變型活性的在研B-RAF抑制劑，目前由百濟(jì)神州和SpringWorks Therapeutics共同持有的MapKure進(jìn)行開發(fā)

• 宣布用于治療晚期或難治性實體瘤患者的1期臨床試驗在澳大利亞實現(xiàn)了首例患者給藥（clinicaltrials.gov登記號：NCT04249843）。BGB-3245的新藥研究申請（IND）獲得FDA許可，能夠擴(kuò)展試驗至美國的臨床研究機(jī)構(gòu)

生產(chǎn)基地

• 完成了廣州生物藥品生產(chǎn)基地一期工程的設(shè)備驗證以及生產(chǎn)流程驗證
• 開啟了廣州生物藥品生產(chǎn)基地二期工程以擴(kuò)大生產(chǎn)能力，預(yù)計于2020年底之前完成

新冠肺炎疫情影響

• 公司預(yù)計新冠肺炎（COVID-19）引起的世界衛(wèi)生危機(jī)將對其業(yè)務(wù)造成一定的負(fù)面影響，包括商業(yè)銷售、藥政溝通和檢查、臨床試驗的患者招募以及患者參與。隨著全國各地陸續(xù)復(fù)工返工，之前遭受疫情影響的中國業(yè)務(wù)也有所好轉(zhuǎn)。公司正在努力減少疫情導(dǎo)致的工作延遲和中斷，并繼續(xù)按照在全球范圍內(nèi)制定的商業(yè)化、藥政事物以及臨床開發(fā)目標(biāo)開展工作
• 除澤布替尼在新冠肺炎患者中開展的臨床試驗之外，公司還宣布了與Atreca以及IGM Biosciences合作，計劃利用現(xiàn)有的技術(shù)與專業(yè)知識，研究、開發(fā)及生產(chǎn)抵御SARS-CoV-2新冠病毒的新型IgM或IgA抗體，用于新冠肺炎潛在的治療

2020年第一季度財務(wù)業(yè)績

現(xiàn)金、現(xiàn)金等價物、受限資金和短期投資 截至2020年3月31日為33.8億美元，相比較，2019年12月31日的持有額為9.855億美元

• 截至2020年3月31日的三個月的現(xiàn)金和短期投資總額增加了23.9億美元，主要?dú)w因于2020年1月2日正式生效的安進(jìn)合作協(xié)議中向其出售美國存托股（ADS）所獲得的27.8億美元現(xiàn)金。截至2020年3月31日的三個月的經(jīng)營活動所用現(xiàn)金為3.4194億美元，資本支出為2153萬美元，用于授權(quán)協(xié)議預(yù)付款的現(xiàn)金為4300萬美元

收入 截至2020年3月31日的三個月收入為5206萬美元，相比較，2019年同期收入為7783萬美元。季度同比有所減少，主要?dú)w因于與新基公司關(guān)于百澤安^®合作協(xié)議終止后缺少合作收入，以及ABRAXANE^®、瑞復(fù)美^®（來那度胺）和維達(dá)莎^®（注射用阿扎胞苷）在華產(chǎn)品收入有所下降，其中部分與百澤安^®在華的初步銷售產(chǎn)品收入以及BRUKINSA?（澤布替尼）在美的產(chǎn)品收入相抵消

• 截至2020年3月31日的三個月的產(chǎn)品收入為5206萬美元，相比較，2019年同期產(chǎn)品收入為5742萬美元。產(chǎn)品收入包括：
• 百澤安^®自2020年3月在中國商業(yè)發(fā)布以來的產(chǎn)品收入為2053萬美元，其中包括用于分銷商創(chuàng)建庫存的數(shù)量。百濟(jì)神州中國商業(yè)化團(tuán)隊在新冠肺炎疫情中仍舊按計劃在第一季度通過多種方式包括網(wǎng)絡(luò)推廣來開展百澤安^®的商業(yè)化上市
• ABRAXANE^®、瑞復(fù)美^®和維達(dá)莎^®在中國的產(chǎn)品收入為3082萬美元，相比較，2019同期收入為5742萬美元。產(chǎn)品收入減少主要?dú)w因于新冠肺炎全球大流帶來行的負(fù)面影響、仿制藥競爭加劇，以及NMPA于2020年3月在中國暫停銷售ABRAXANE^®的決定
• 澤布替尼在美國的產(chǎn)品收入為72萬美元。在包括新增用藥患者，保險覆蓋以及在醫(yī)生群體中的品牌認(rèn)知度等早期上市指標(biāo)中的進(jìn)展令人鼓舞
• 截至2020年3月31日的三個月的合作收入為零，相比較，2019年同期合作收入為2041萬美元

費(fèi)用 截至2020年3月31日的三個月的費(fèi)用為4.2582億美元，相比較，2019年同期的費(fèi)用為2.5159億美元

• 銷售成本 截至2020年3月31日的三個月的銷售成本為1415萬美元，相比較，2019年同期的銷售成本為1526萬美元。銷售成本主要包括購買ABRAXANE^®、瑞復(fù)美^®和維達(dá)莎^®用于中國分銷以及經(jīng)批準(zhǔn)的百澤安^®與澤布替尼分銷
• 研發(fā)（R&D）費(fèi)用 截至2020年3月31日的三個月的研發(fā)費(fèi)用為3.043億美元，相比較，2019年同期的研發(fā)費(fèi)用為1.7835億美元。研發(fā)費(fèi)用的增加主要?dú)w因于正在進(jìn)行以及新啟動的后期關(guān)鍵性臨床試驗持續(xù)增長的費(fèi)用，與安進(jìn)公司合作相關(guān)的開發(fā)成本，新增的藥物注冊登記準(zhǔn)備，以及與商業(yè)化前活動和供應(yīng)相關(guān)的生產(chǎn)成本。截至2020年3月31日的三個月的研發(fā)費(fèi)用還包括用于授權(quán)協(xié)議預(yù)付款的4300萬美元，相比較，2019年同期授權(quán)協(xié)議預(yù)付款為1000萬美元。截至2020年3月31日的三個月，履行安進(jìn)合作中共同開發(fā)義務(wù)的費(fèi)用為5600萬美元，其中包括研發(fā)費(fèi)用2837萬美元，其余2763萬美元計為攤銷的研發(fā)費(fèi)用。截至2020年3月31日的三個月的研發(fā)相關(guān)股權(quán)獎勵支出為2040萬美元，相比較，2019年同期的研發(fā)相關(guān)股權(quán)獎勵支出為1577萬美元
• 銷售、一般及行政管理（SG&A）費(fèi)用 截至2020年3月31日的三個月的銷售、一般及行政管理費(fèi)用分別為1.0708億美元，相比較，2019年同期的銷售、一般及行政管理費(fèi)用分別為5765萬美元。銷售、一般及行政管理費(fèi)用的增加主要?dú)w因于員工人數(shù)的增加，包括擴(kuò)大商業(yè)團(tuán)隊規(guī)模以支持在華和在美上市產(chǎn)品的分銷，以及提高的專業(yè)服務(wù)費(fèi)和運(yùn)營活動發(fā)展所需成本的增加。截至2020年3月31日的三個月的銷售、一般及行政管理相關(guān)的股權(quán)獎勵支出為1786萬美元，相比較，2019年同期的銷售、一般及行政管理相關(guān)的股權(quán)獎勵支出為1062萬美元
• 凈虧損 截至2020年3月31日的三個月的凈虧損分別為3.6374億美元，或每股0.36美元，或每股ADS 4.7美元；相比較，2019年同期的凈虧損為1.6764億美元，或每股0.22美元，或每股ADS 2.81美元
  

財務(wù)摘要

簡要合并資產(chǎn)負(fù)債表摘要數(shù)據(jù)（美國一般公認(rèn)會計準(zhǔn)則）
（單位為1,000美元）

簡要合并營運(yùn)報表（美國一般公認(rèn)會計準(zhǔn)則）
（除普通股數(shù)量、ADS 數(shù)量、每股普通股和每股ADS 數(shù)據(jù)外，單位為1,000 美元）

關(guān)于百濟(jì)神州

百濟(jì)神州是一家全球性、商業(yè)階段的生物科技公司，專注于研究、開發(fā)、生產(chǎn)以及商業(yè)化創(chuàng)新性 藥物以為全世界患者提高療效和藥品可及性。百濟(jì)神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞和歐洲 擁有 3800 多名員工，正在加速推動公司多元化的新型癌癥療法藥物管線。目前，百濟(jì)神州兩款 自主研發(fā)的藥物，BTK 抑制劑 BRUKINSA?（澤布替尼）和抗 PD1 抗體藥物百澤安^®（替雷利 珠單抗注射液）分別在美國和中國進(jìn)行銷售。此外，百濟(jì)神州在中國正在或計劃銷售多款由安進(jìn) 公司、新基物流有限公司（隸屬百時美施貴寶公司）以及 EUSA Pharma 授權(quán)的腫瘤藥物。欲了 解更多信息，請訪問 www.beigene.cn。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據(jù)《1995 年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律中定義的前瞻性聲明。包括有關(guān)百濟(jì)神州近期候選藥物的臨床數(shù)據(jù)以及產(chǎn)品批準(zhǔn)，后期臨床試驗的開展和預(yù)計數(shù)據(jù)公布，額外的產(chǎn)品商業(yè)發(fā)布，百濟(jì)神州產(chǎn)品和候選藥物預(yù)期的臨床開發(fā)計劃、藥政注冊里程碑和商業(yè)化進(jìn)程，以及百澤安^®和BRUKINSA?的產(chǎn)品上市成功。百濟(jì)神州為減少新冠肺炎全球大流行對公司業(yè)務(wù)帶來的影響以及為患者和醫(yī)護(hù)人員提供支持的工作，新冠肺炎全球大流行對公司臨床開發(fā)、商業(yè)化運(yùn)營以及其他業(yè)務(wù)帶來的影響，以及“近期業(yè)務(wù)亮點和預(yù)計里程碑事件”標(biāo)題下的本公司的計劃及預(yù)期的里程碑事件。由于各種重要因素的影響，實際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項的風(fēng)險：百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進(jìn)展以及產(chǎn)品上市審批；百濟(jì)神州的上市產(chǎn)品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州對其技術(shù)和藥物知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)獲得和維護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴第三方進(jìn)行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州有限的營運(yùn)歷史和獲得進(jìn)一步的營運(yùn)資金以完成候選藥物開發(fā)和商業(yè)化的能力；新冠肺炎全球大流行對公司臨床開發(fā)、商業(yè)化運(yùn)營以及其他業(yè)務(wù)帶來的影響；以及百濟(jì)神州在最近年度報告的10-K 表格中“風(fēng)險因素”章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險；以及百濟(jì)神州向美國證券交易委員會期后呈報中關(guān)于潛在風(fēng)險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無責(zé)任更新該些信息。