杭州2018年12月1日電 /美通社/ -- 美國時間2018年11月28日消息，杭州艾森醫藥研究有限公司宣布，美國首例系統性紅斑狼瘡（SLE）患者正式入組AC0058在美國西南大學（Southwestern University）臨床研究中心開展的II期臨床試驗。這意味著系統性紅斑狼瘡藥物治療領域迎來了重要的里程碑。一旦開發成功，AC0058將成為首個治療系統性紅斑狼瘡的小分子BTK靶向創新藥，患者急需有望得到極大的滿足。
AC0058是由艾森自主研發的一種全新不可逆的布魯頓酪氨酸蛋白激酶（BTK）的小分子抑制劑，用于治療系統性紅斑狼瘡和類風濕性關節炎等B細胞相關的自身免疫性疾病。該II期臨床試驗將針對系統性紅斑狼瘡患者，開展雙盲、隨機、安慰劑對照的研究，進一步評估藥物的安全性及靶點有效性，探索有效的劑量，篩選療效相關的生物標記物。
一直以來，系統性紅斑狼瘡被視為“不治之癥”，是一種嚴重的、致死性的自身免疫性疾病，屬于醫學領域的世界性難題。在我國，患病率高達1‰，人數達百萬之多。由于自身免疫性疾病的發病機制復雜、病程漫長等特點，尤其在藥物療效、安全性方面極具挑戰性，藥物開發難度巨大，導致治療SLE有效方案長期嚴重缺乏。全球56年以來沒有一個小分子藥物誕生，只有一種生物制劑獲美國FDA批準上市，患者需求一直未能得到滿足。
目前，多項研究表明，B細胞與系統性紅斑狼瘡和類風濕等自身免疫性疾病具有密切相關性。基于領先的創新藥物研發平臺技術，艾森于2012年正式啟動AC0058臨床前研究項目。 2015年12月，AC0058獲美國FDA臨床批準，2016年12月獲中國CFDA臨床批準，2017年獲得“十三五”重大新藥創制國家科技重大專項支持。
“當前，自身免疫性疾病治療手段十分有限，全世界范圍內無不期待著SLE治療藥物領域的突破。艾森國際化研發團隊通過潛心研究，先后攻克了一系列技術難題，我們很高興地看到AC0058在臨床研究推進中取了良好的結果。作為該領域內首個口服的BTK小分子抑制劑，AC0058的開發對滿足大量SLE患者急需，具有著劃時代的意義，將開創我國乃至全球在系統性紅斑狼瘡創新藥領域的新局面。”杭州艾森醫藥研究有限公司董事長、CEO徐曉博士表示。
值得一提的是，AC0058也是我國首個在美國開展臨床試驗的非腫瘤治療類創新藥。此前，艾森自主研發的國內首個第三代EGFR抑制劑艾維替尼已先后在美國7個腫瘤中心和法國、西班牙啟動臨床研究，而此次AC0058臨床項目的進一步推進，標志著除了在抗癌藥領域，中國創新藥的國際臨床研究首次在自身免疫性疾病這一重要領域實現了突破。徐曉博士表示：“從艾維替尼到AC0058，我們一直致力于為全球未被滿足的臨床急需開發創新藥物。未來，我們還將全面布局腫瘤靶向治療、免疫治療、細胞治療產品研發，加快在中國、美國和歐洲的市場化和國際化進程。”
