中國北京和美國麻省劍橋2018年9月20日電 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼: BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160），是一家處于商業(yè)階段的生物醫(yī)藥公司，專注于用于癌癥治療的創(chuàng)新型分子靶向和腫瘤免疫藥物的開發(fā)和商業(yè)化。百濟神州今天在中國廈門舉行的第21屆中國臨床腫瘤學(xué)會（CSCO）年會上公布在研抗PD-1抗體替雷利珠單抗正在進行的1/2期臨床研究治療中國高微衛(wèi)星不穩(wěn)定（MSI-H）或錯配修復(fù)缺陷型（dMMR）實體瘤患者的初步臨床數(shù)據(jù)。
百濟神州免疫腫瘤學(xué)首席醫(yī)學(xué)官 Amy Peterson 醫(yī)學(xué)博士表示：“替雷利珠單抗目前正在廣泛開展的臨床項目中作為單藥或與其他療法聯(lián)合治療一系列潛在臨床適應(yīng)癥進行開發(fā)。今天所展示的替雷利珠單抗治療 MSI-H 或 dMMR 實體瘤患者的初步結(jié)果讓我們備受鼓舞。我們?yōu)榧磳㈤_展的一項替雷利珠單抗治療中國晚期MSI-H或dMMR實體瘤患者的2期臨床研究感到興奮。這項臨床研究將驗證我們認(rèn)為這類腫瘤對免疫檢查點抑制劑敏感的想法。我們希望能進一步為患者提供新的治療選擇。這樣的醫(yī)療需求十分迫切 ，尤其是在中國。”
北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院副院長、本次研究報告人沈琳醫(yī)學(xué)博士表示：“這是我們第一次公布替雷利珠單抗治療MSI-H或dMMR實體瘤患者群體的數(shù)據(jù)。替雷利珠單抗在難治患者群體中達到29%的客觀緩解率讓我們感到鼓舞。同時替雷利珠單抗在這些患者中總體而言有良好的耐受性。我們希望替雷利珠單抗的進一步臨床研究能為這類腫瘤患者帶來新的治療方案。”
關(guān)于MSI-H和dMMR患者群體的1/2期臨床研究結(jié)果概要
這項多中心、開放的替雷利珠單抗作為單藥治療中國晚期實體瘤患者的1/2期臨床研究（CTR20160872）由臨床1期劑量驗證部分和臨床2期適應(yīng)癥擴展部分組成。其中適應(yīng)癥擴展部分的特定疾病亞組中包括 MSI-H 和 dMMR 實體瘤。
今天在 CSCO 上公布的數(shù)據(jù)來自22位在亞組中入組的患者，其中根據(jù) RECIST v1.1 標(biāo)準(zhǔn)，14位中心確認(rèn)為 MSI-H/dMMR 腫瘤的患者符合抗腫瘤活性評估條件。患者接受劑量為每次200mg、每三周一次的替雷利珠單抗治療。結(jié)直腸癌是最常見的原發(fā)性腫瘤類型，研究中82%的患者群體之前接受過一次或多次全身治療。截至2018年5月11日數(shù)據(jù)截點為止，中位治療持續(xù)時間為2.2個月（0.69至11.1個月），中位隨訪時間為4.4個月（0.10至10.7個月），十位患者仍繼續(xù)接受治療。
根據(jù)研究者評估與治療相關(guān)的不良事件（AE）在18位患者（82%）中出現(xiàn)。其中最常見的與治療相關(guān)的 AE（TRAEs）（在多于15%的患者中出現(xiàn)）為膽紅素升高（36%），轉(zhuǎn)氨酶升高（27%），血肌酸激酶升高（23%），貧血（23%）和白細(xì)胞及/或中性粒細(xì)胞減少（18%）。所有 TRAEs 均為一或二級。免疫相關(guān)的 AE（irAEs）在13位患者（59%）中出現(xiàn)，大部分與TRAE病例重合。所有 irAEs 也均為一或二級。
截至數(shù)據(jù)截點為止，療效評估仍為早期，14位中心確認(rèn)為 MSI-H/dMMR 腫瘤的患者，其中包括12位結(jié)直腸癌患者可進行療效評估。客觀緩解率為29%（在四位直腸癌患者中），中位緩解持續(xù)時間仍在成熟中。此外，三位中心確認(rèn)為 MSI-H/dMMR 陰性的實體瘤患者也符合療效評估。在這三位患者中，較佳應(yīng)答均為疾病進展。
除了這項1/2期臨床研究外，替雷利珠單抗還在兩項中國關(guān)鍵性2期臨床研究分別治療復(fù)發(fā)/難治性（R/R）經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤患者和尿路上皮癌患者進行評估。全球和中國的3期臨床研究針對治療一系列惡性腫瘤，包括非小細(xì)胞肺癌、肝細(xì)胞癌和食管鱗狀細(xì)胞癌，以及兩項全球2期臨床研究分別治療經(jīng)治肝細(xì)胞癌和R/R成熟T細(xì)胞及NK細(xì)胞淋巴瘤。
關(guān)于高微衛(wèi)星不穩(wěn)定或錯配修復(fù)缺陷型實體瘤
高微衛(wèi)星不穩(wěn)定（MSI-H）癌細(xì)胞擁有比正常細(xì)胞更多的遺傳標(biāo)記物，被稱之為“微衛(wèi)星”。它們是短的重復(fù)性 DNA 序列。通常當(dāng)細(xì)胞復(fù)制 DNA 時會修復(fù)錯配的 DNA，擁有大量微衛(wèi)星的癌細(xì)胞可能在這一功能上有缺陷（也被稱之為錯配修復(fù)缺陷，或 dMMR）。MSI-H 及 dMMR 腫瘤最常見于結(jié)直腸癌、其他類型的胃腸癌和子宮內(nèi)膜癌。然而也可能出現(xiàn)在乳腺癌、前列腺癌、膀胱癌及胸腺癌患者中。
關(guān)于替雷利珠單抗
替雷利珠單抗（BGB-A317）是一種在研的人源性單克隆抗體，它屬于一類被稱為免疫檢查點抑制劑的腫瘤免疫藥物。替雷利珠單抗由百濟神州位于中國北京的研發(fā)中心自主研發(fā)，本品能與細(xì)胞表面 PD-1 受體結(jié)合,該受體通過防止 T-細(xì)胞激活而在下調(diào)免疫系統(tǒng)中起到重要作用。替雷利珠單抗展示出了對 PD-1的高親和性和特異性，通過 Fc 段改造而與目前已獲批的 PD-1 抗體存在潛在的區(qū)別。根據(jù)臨床前數(shù)據(jù)，此項針對 Fc 段的改造可較大限度地減少與其他免疫細(xì)胞潛在的負(fù)面相互作用。替雷利珠單抗正作為單藥療法及聯(lián)合療法開發(fā)針對一系列實體瘤和血液腫瘤治療適應(yīng)癥。百濟神州與新基公司達成全球戰(zhàn)略合作關(guān)系，在亞洲（除日本）以外開發(fā)替雷利珠單抗治療實體瘤。替雷利珠單抗作為治療復(fù)發(fā)/難治性經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤（R/R cHL）患者的新藥上市申請（NDA）已獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）受理并正在審評中。
關(guān)于百濟神州
百濟神州是一家全球性的、商業(yè)階段的、以研發(fā)為基礎(chǔ)的生物科技公司，專注于分子靶向和免疫腫瘤療法的研發(fā)。百濟神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞和瑞士擁有超過1,300名員工，在研產(chǎn)品線包括新型口服小分子類和單克隆抗體類抗癌藥物。百濟神州目前也正在打造抗癌治療的藥物組合方案，旨在為癌癥患者的生活帶來持續(xù)、深遠的影響。在新基公司的授權(quán)下，百濟神州在華銷售ABRAXANE®注射用紫杉醇（納米白蛋白顆粒結(jié)合型）、瑞復(fù)美®（來那度胺）和維達莎®（注射用阿扎胞苷） [1] 。
[1] ABRAXANE®、瑞復(fù)美®和維達莎®為新基醫(yī)藥公司的注冊商標(biāo)。
前瞻性聲明
根據(jù)《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律要求，該新聞稿包含前瞻性聲明，包括有關(guān)百濟神州對替雷利珠單抗相關(guān)的進展計劃、預(yù)期的臨床開發(fā)計劃、藥政注冊里程碑等。由于各種重要因素的影響，實際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項的風(fēng)險：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及產(chǎn)品上市審批；百濟神州的上市產(chǎn)品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟神州對其技術(shù)和藥物知識產(chǎn)權(quán)保護獲得和維護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟神州有限的營運歷史和獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發(fā)和商業(yè)化的能力；以及百濟神州在最近季度報告的10-Q表格中“風(fēng)險因素”章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關(guān)于潛在風(fēng)險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟神州并無責(zé)任更新該些信息。
