美國麻省劍橋和中國北京2018年3月1日電 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE）是一家處于商業階段的生物醫藥公司，專注于用于癌癥治療的創新型分子靶向和免疫腫瘤藥物的開發和商業化。公司今日公布了近期的業務亮點、預期的2018年的重要里程碑事件以及2017年第四季度和全年的財務業績。

百濟神州創始人、首席執行官兼董事長歐雷強先生表示：“2017年是具有轉折性意義的一年，我們與新基公司就我們的PD-1抗體tislelizumab達成合作，擴大了中國商業團隊，執行了一系列臨床開發計劃，我們相信這些計劃對于實現我們產品組合在全球和中國范圍內的潛在價值具有重要意義。截至2018年1月底，全球范圍內已有超過2,300名患者和健康受試者入組了我們在研藥物的臨床試驗，并且我們計劃于今年晚些時候在中國遞交我們的首個新藥上市申請。”

歐雷強先生進一步評論“今年1月份公開募股獲得的8億美元資金也強化了我們的資產負債表。這一成功的融資將支持我們近期進一步的臨床開發和在研項目，以及不斷提升我們的臨床開發和商業能力，以幫助較大化我們在迅速變革發展的中國腫瘤市場中所獲得的機會。”

2017年第四季度及近期的業務亮點

臨床項目：

Zanubrutinib (BGB-3111)，在研小分子布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑

• 于亞特蘭大舉行的第59屆美國血液學協會（ASH）年會上以口頭報告的形式公布了zanubrutinib在非霍奇金淋巴瘤患者中的1期臨床試驗的初步數據；
• 在ASH年會上公布了zanubrutinib與GAZYVA^®（奧比妥珠單抗）聯合用藥治療慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞性淋巴瘤（CLL/SLL）和濾泡性淋巴瘤（FL）患者的1b期臨床試驗更新數據；
• 在ASH年會上公布了zanubrutinib和本公司在研PD-1抗體tislelizumab（BGB-A317）聯合用于B細胞惡性腫瘤患者的1b期臨床試驗的初始數據；
• 完成了在中國CLL/SLL患者中的關鍵性2期臨床試驗的患者入組；以及
• 在中國啟動了zanubrutinib聯合利妥昔單抗治療彌漫性大B細胞淋巴瘤、FL和邊緣區淋巴瘤患者的1b/2期臨床試驗。

Tislelizumab (BGB-A317)，在研免疫檢查點受體PD-1人源化單克隆抗體，與新基公司達成合作

• 在2018年泌尿生殖系統癌癥會議上公布了tislelizumab治療尿路上皮癌患者的1期臨床試驗初期數據；
• 在ASH年會上發布了zanubrutinib和tislelizumab聯合治療B細胞惡性腫瘤患者的1b期臨床試驗的初始數據；
• 啟動了以下試驗：
• Tislelizumab在先前未經治療的晚期肝細胞癌（HCC）患者中的全球3期臨床試驗；以及
• Tislelizumab在晚期不可切除或轉移的食道鱗狀細胞癌患者中全球3期臨床試驗。

Pamiparib (BGB-290)，在研小分子PARP抑制劑

• 在中國啟動了pamiparib在晚期卵巢癌患者中的關鍵性2期試驗。

BGB-A333，在研免疫檢查點受體配體PD-L1人源化單克隆抗體

• 啟動了BGB-A333單藥及與tislelizumab聯合用藥在晚期實體瘤患者中的全球性1/2期臨床試驗。

已上市產品

• REVLIMID^®（來那度胺）在中國獲得批準治療新的適應癥，與地塞米松聯合治療先前未經治療的不能進行骨髓移植的多發性骨髓瘤成人患者；以及
• 開始在中國商業化維達莎^®（阿扎胞苷）。

公司發展

• 與Mirati Therapeutics簽署獨家授權協議，在亞洲（日本除外）、澳大利亞和新西蘭開發、生產和商業化sitravatinib，一種靶向TAM家族受體（TYRO3、Axl、MER）、split家族受體（VEGFR2和KIT）以及RET的在研酪氨酸激酶抑制劑；以及
• 與勃林格殷格翰公司就tislelizumab簽署了商業供應協議。

預計2018年將發生的里程碑事件

Zanubrutinib

• 公布1期臨床試驗更新數據及中國關鍵性試驗數據；
• 在中國針對套細胞淋巴瘤適應癥遞交第一項新藥上市申請；
• 2018年第三季度完成針對華氏巨球蛋白血癥的全球3期臨床試驗患者入組；以及
• 啟動在復發/難治性CLL患者中與伊布替尼頭對頭對比的全球性3期臨床試驗。

Tislelizumab

• 公布1期臨床試驗更新數據及中國關鍵性試驗數據；
• 在中國針對霍奇金淋巴瘤適應癥遞交第一項新藥上市申請；
• 完成在中國尿路上皮癌患者中的關鍵性2期試驗的患者入組；以及
• 啟動更多全球范圍和專注中國范圍內的關鍵性試驗。

Pamiparib

• 公布1期臨床試驗更新數據；
• 在2018年上半年啟動在胃癌患者中的全球3期臨床試驗；以及
• 在中國啟動在對鉑類敏感的復發性卵巢癌患者中作為維持療法的3期臨床試驗。

已上市產品

• 擴大ABRAXANE^®（納米白蛋白結合型紫杉醇）在中國地方級的報銷范圍。

2017年第四季度及全年的財務數據

現金、現金等價物和短期投資 截至2017年12月31日，公司持有現金，現金等價物和短期投資額為83,752萬美元，對比2017年9月30日持有額為75,744萬美元，2016年12月31日為36,817萬美元。其中合資企業百濟神州生物藥業有限公司持有現金、現金等價物和短期投資約13,950萬美元，用于建立中國廣州商業化規模的生物藥生產工廠，并資助其生物藥候選物在中國的研發。截至2017年12月31日的現金和現金等價物不包括2018年1月公開募股所獲得的凈收入。

• 2017年第四季度增加的8,008萬美元，主要來自與新基公司就tislelizumab合作從新基公司收到的部分授權許可首付款17,095萬美元，并抵減了隨著不斷推進產品線而提高的研發費用和資本支出。
• 較去年全年同期增加46,935萬美元，主要由于在tislelizumab合作中從新基公司收到的現金，其中包括26,300萬美元的授權許可首付款和15,000萬美元的股權投資，以及于2017年8月的后續公開發行股票獲得的凈收入約為18,852萬美元。上述現金流入被增加的用于營運活動及資本性支出的現金流出部分抵消。
• 2017年第四季度及截至2017年12月31日的年度資本性支出分別為1,893萬美元及5,873萬美元，2016年同期金額分別為806萬美元及2,350萬美元。該增加主要由于對廣州及蘇州的生產設施投資的投入增加。

收入 2017年第四季度和截至2017年12月31日的年度收入分別為1,817萬美元和23,839萬美元，2016年同期分別為無收入和107萬美元。該增長來源于與新基公司合作帶來的產品收入和合作收入。

• 2017年第四季度和2017年8月31日（與新基公司交易結束時）至2017年12月31日期間的ABRAXANE和瑞復美在中國的銷售收入分別為1,561萬美元和2,443萬美元。
• 2017年第四季度和截至2017年12月31日的年度的合作收入分別為257萬美元和21,396萬美元，來自于第三季度確認的新基公司的授權許可首付款以及第四季度確認的遞延首付款。

費用 2017年第四季度和截至2017年12月31日的年度的費用分別為12,197萬美元和33,684萬美元，2016年同期分別為3,727萬美元和11,813萬美元。

• 銷售成本 2017年第四季度以及從8月31日到12月31日期間的銷售成本分別為303萬美元和497萬美元。銷售成本與收購ABRAXANE和瑞復美用于中國分銷有關。
• 研發（R&D）費用 2017年第四季度和截至2017年12月31日的年度的研發費用分別為9,134萬美元和26,902萬美元，2016年同期分別為2,893萬美元和9,803萬美元。研發費用的增加主要是由于臨床試驗進展到后期帶來的支出增加、進展中臨床項目的擴大帶來的藥物候選物生產支出的增加，以及由于支持我們臨床項目的人員增加導致雇員報酬支出的增加。此外，2017年第四季度和截至2017年12月31日年度期間，與研發相關的股票期權費用分別為1,095萬美元和3,061萬美元，2016年同期分別為290萬美元和808萬美元，這是由于員工人數增加和股票價格的上漲。
• 銷售，一般及行政管理（SG&A）費用 2017年第四季度和截至2017年12月31日的年度的銷售，一般及行政管理費用分別為2,742萬美元和6,260萬美元，2016年同期分別為834萬美元和2,010萬美元。銷售、一般及行政管理費用的增加主要是由于員工人數增加，包括新基公司在中國的商業產品的許可協議簽訂后，將新基公司中國的員工納入，以及與新基公司交易和專利審查活動相關的更高的專業服務費用，以及為了支持日益增長的運營活動而導致的成本增加。此外，2017年第四季度和截至2017年12月31日的年度的銷售、一般及行政管理費用相關的股票期權費用分別為551萬美元和1,225萬美元，2016年同期分別為105萬美元和255萬美元。

凈虧損 2017年第四季度和截至2017年12月31日的年度凈虧損分別為9,928萬美元和9,330萬美元，2016年同期的凈虧損分別為3,760萬美元和11,922萬美元。

財務摘要

關于百濟神州

百濟神州是一家全球性的、商業階段的、以研發為基礎的生物科技公司，專注于分子靶向和免疫腫瘤療法的研發和商業化。百濟神州目前在中國、美國、澳大利亞地區擁有超過900名員工，在研產品線包括新型口服小分子類和單克隆抗體類抗癌藥物。百濟神州目前也正在打造抗癌治療的藥物組合方案，旨在為癌癥患者的生活帶來持續、深遠的影響。在新基公司的授權下，百濟神州在華銷售ABRAXANE^®注射用紫杉醇（納米白蛋白顆粒結合型）、瑞復美^®（來那度胺）和維達莎^®（注射用阿扎胞苷）。[i]

前瞻性聲明

根據《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律要求，該新聞稿包含前瞻性聲明，包括有關百濟神州的藥物和藥物候選物的進展、預期的臨床開發計劃、藥政注冊里程碑和商業化進程、公司藥物和藥物候選物的潛力以及“預期2018年將發生的里程碑事件”標題下的預期的里程碑事件。由于各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項的風險：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步的研究；藥政部門的行動可能會影響到臨床試試驗的啟動、時間表和進展；百濟神州的上市產品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州對技術和藥物知識產權保護獲得和維護的能力；百濟神州依賴于第三方進行臨床開發、生產和其他服務的情況；百濟神州有限的營運歷史和獲得進一步的營運資金以完成候選藥物的研究和商業化的能力；以及百濟神州在最近季度的 10-Q 表格的“風險因素”章節中全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證監會期后呈報中關于潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發布之日，除非法律要求，百濟神州并無責任更新該些信息。

[i] ABRAXANE®、瑞復美®和維達莎®是新基公司的注冊商標。