上海2025年10月8日 /美通社/ -- 科濟藥業（股票代碼：2171.HK），一家專注于開發創新CAR-T細胞療法的生物制藥公司，宣布CT071（一種靶向GPRC5D的自體CAR-T細胞產品）用于治療復發/難治性多發性骨髓瘤（R/R MM）的研究者發起的臨床試驗（NCT05838131）的研究成果已發表于《柳葉刀-血液病學》（The Lancet Haematology），文章題為"靶向GPRC5D的CAR-T細胞療法（CT071）治療復發/難治性多發性骨髓瘤：一項首次用于人體、單中心、單臂的I期臨床試驗"("GPRC5D-targeted CAR T-cell therapy (CT071) in patients with relapsed or refractory multiple myeloma: a first-in-human, single-centre, single-arm, phase 1 trial")。

該試驗旨在評估CT071在R/R MM患者中的安全性和初步療效。共有20例患者接受CT071輸注。這些患者既往接受過中位5線治療（IQR 3.0-6.5）；19例（95%）為雙藥耐藥，13例（65%）為三藥耐藥，5例（25%）為五藥耐藥；10例（50%）接受過自體干細胞移植（ASCT），5例（25%）為既往接受靶向BCMA或BCMA/CD19的CAR-T細胞療法后復發的患者。4例（20%）基線存在髓外病變（EMD），14例（70%）伴有≥1種高危細胞遺傳學異常，19例（95%）R-ISS分期為II期或III期。

未觀察到劑量限制性毒性（DLT）。推薦II期劑量確定為0.1×10? CAR-T細胞/kg。12例（60%）患者發生細胞因子釋放綜合征（CRS），均為1-2級。未發生≥3級CRS。1例（5%）出現3級免疫效應細胞相關神經毒性綜合征（ICANS）。無治療相關死亡發生。

中位隨訪時間為10.71個月（IQR 6.13-12.02）時，客觀緩解率（ORR）達到100%（95%CI, 83.2-100）。10例（50%）達到嚴格意義的完全緩解（sCR），4例（20%）達到非常好的部分緩解（VGPR），6例（30%）達到部分緩解（PR）。1例髓外病灶較大（基線時大小為125 mm×99 mm）的患者在第10個月時病灶縮小67.6%，并且療效維持PR。所有5例既往接受過BCMA CAR-T（n=1）或BCMA/CD19 CAR-T（n=4）治療的患者均產生應答，其中2例達到PR，1例達到VGPR，2例達到sCR。在20例可評估患者中，18例（90%）在10??閾值達到微小殘留病（MRD）陰性，其中包括達到完全緩解（CR）或sCR的10例患者。達到MRD陰性的中位時間為29天（IQR 29-29）。中位緩解持續時間（DoR）、無進展生存期（PFS）和總生存期（OS）尚未達到。所有分析的數據截止日期為2024年12月9日。

關于CT071

CT071是一款基于CARcelerate^®專有平臺開發的靶向GPRC5D的CAR-T細胞治療候選產品，用于治療復發/難治性多發性骨髓瘤（R/R MM）或漿細胞白血病（PCL）。已開展的試驗包括在中國開展的針對R/R MM或PCL的研究者發起的臨床試驗（NCT05838131），以及在中國開展的針對新診斷的多發性骨髓瘤（NDMM）的研究者發起的臨床試驗（NCT06407947）。

關于科濟藥業

科濟藥業（股票代碼：2171.HK）是一家生物制藥公司，專注于開發創新CAR-T細胞療法，以滿足未滿足的臨床需求，包括但不限于血液惡性腫瘤、實體瘤及自身免疫性疾病。公司形成了從靶點發現、臨床前研究、產品臨床開發到商業規模生產的CAR-T細胞研究與開發的端到端能力。公司通過自主研發新技術以及擁有全球權益的產品管線，以解決現有CAR-T細胞療法的挑戰，比如提高安全性，提高實體瘤治療的療效和降低治療成本等。科濟藥業的使命是成為全球生物制藥領域的領導者，為全球癌癥及其他疾病的患者提供創新和差異化的細胞療法，使癌癥及其他疾病可治愈。

前瞻性聲明

本新聞稿中所有不屬于歷史事實或與當前事實或當前條件無關的陳述都是前瞻性陳述。此類前瞻性聲明表達了本集團截至本新聞稿發布之日對未來事件的當前觀點、預測、信念和預期。此類前瞻性聲明是基于本集團無法控制的一些假設和因素。因此，它們受到重大風險和不確定性的影響，實際事件或結果可能與這些前瞻性聲明有重大差異，本新聞稿中討論的前瞻性事件可能不會發生。這些風險和不確定性包括但不限于我們最近的年度報告和中期報告以及在我們公司網站https://www.carsgen.com上發布的其他公告和報告中「主要風險和不確定性」標題下的詳細內容。對于本新聞稿中的任何預測、目標、估計或預測的實現或合理性，我們不作任何陳述或保證，也不應依賴這些預測。

更多信息，請訪問公司網站：https://www.carsgen.com/