針對可能引發猝死的"隱藏殺手" — 成人梗阻性肥厚型心肌病

上海2025年12月18日 /美通社/ -- 賽諾菲今日宣布，第二代心肌肌球蛋白抑制劑（CMI）星舒平^®（阿夫凱泰片）正式獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準，用于治療紐約心臟協會（NYHA）心功能分級II-III級的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善運動能力和癥狀。阿夫凱泰片是肥厚型心肌病領域潛在"同類最佳"的治療藥物。

此次獲批標志著阿夫凱泰片是在中國實現"全球首發"的創新藥，中國的批準早于美國與歐盟等全球其他國家與地區。這一里程碑是中國政府支持創新，監管法規全面改革的成果，見證中國對創新藥批準從跟跑、并跑到領跑的發展轉變，開創"全球首發"從新適應癥拓展到全新分子藥物的新格局。

賽諾菲大中華區總裁施旺表示："賽諾菲始終秉持在中國心血管領域的長期承諾，本次阿夫凱泰片的獲批是又一里程碑式的創新突破。基于療法創新價值，阿夫凱泰片獲國家藥品監督管理局突破性療法認證，并得益于中國藥政改革，實現快速獲批，讓中國梗阻性HCM患者能夠早于全球其他國家實現獲益。未來，賽諾菲還將繼續聚焦心血管領域患者未盡之需，推動多元模式下更多創新產品落地，守護國人心血管健康，共筑健康中國2030。"

近年來，國家藥品監督管理局大力推動創新藥審評審批全面提速，大幅加快"全球新"創新藥在中國的上市，加快滿足臨床用藥急需。阿夫凱泰片成為有力例證，以"中國速度"滿足梗阻性HCM患者實現快速控制的緊迫需求。

中華醫學會心血管病學分會主任委員、首都醫科大學附屬北京安貞醫院心臟內科中心主任、SEQUOIA-HCM中國主要研究者馬長生教授指出："猝死、心衰、血栓栓塞是懸在梗阻性HCM患者頭上的'利劍'，他們面臨著突然死亡的風險和心理壓力。當前梗阻性HCM的治療核心在于降低梗阻壓差、改善癥狀、降低風險，因此快速降低左心室流出道壓差（LVOT-G）并改善癥狀是首要任務。本次獲批的阿夫凱泰片在3期臨床研究中顯示其2周即可上調劑量、6周即可完成劑量滴定；針對梗阻壓差，其2周降低LVOT-G 20mmHg，12周降低48mmHg，24周降低50mmHg；同時阿夫凱泰片也顯示出能夠快速改善癥狀和提升心功能，且安全性良好^[1]。其快速滴定并且快速獲得臨床療效的特性與安全性填補了臨床未被滿足的治療需求。"

肥厚型心肌病作為最常見的遺傳性心臟疾病^[2]，可能引發猝死、心力衰竭、血栓栓塞等致命風險^[3]。該疾病是青少年和運動員發生心臟性猝死最常見的病因之一^[3]，43.5%的HCM患者會進展為射血分數保留的心力衰竭^[4]。20%左右的患者會發生房顫，而房顫是HCM患者血栓栓塞的最常見原因^[4]。值得關注的是，在所有肥厚型心肌病患者中，約三分之二屬于預后更差的梗阻性HCM^[2]。對于這部分患者來說，LVOT-G升高是疾病進展的關鍵因素，會進一步加劇心功能損傷，相較于非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）患者死亡率翻倍^[5]。此外，在治療方面，傳統藥物僅能緩解部分癥狀^[5,6]，無法干預疾病病因，也難以延緩疾病進展。而侵入式治療對于對專業技術及經驗要求高，可及性較差，且普遍存在手術并發癥^[7]，再干預風險較高^[8]，患者普遍的接受度較低。

賽諾菲與箕星藥業于2024年12月簽訂協議，收購箕星在大中華區獨家開發和商業化阿夫凱泰片的權益，用于治療梗阻性及非梗阻性肥厚型心肌病患者。此次阿夫凱泰片的獲批主要基于關鍵性全球3期臨床研究SEQUOIA-HCM所取得的積極結果。研究達成通過心肺運動試驗（CPET）測得的峰值攝氧量（pVO?）主要研究終點以及LVOT-G變化、紐約心臟病協會（NYHA）心功能分級改善等十項次要終點^[9]。其中相較于安慰劑組，經阿夫凱泰片治療24周后，pVO₂ 水平較基線升高1.7mL/kg/min。同時相較于安慰劑組，使用阿夫凱泰片的受試者12周LVOT-G平均降幅達48mmHg，24周平均降幅達50mmHg，且2周LVOT-G便快速降低，平均降幅20mmHg^[9]。治療12周NYHA心功能改善≥1級患者比例達48.6%，24周該比例達58.5%^[9]，治療24周后基線符合室間隔減容術 (SRT) 的患者中更有88%不再符合SRT指征^[10]。此外，阿夫凱泰片耐受性良好，不良事件發生率與安慰劑相當。

作為第二代心肌肌球蛋白抑制劑，阿夫凱泰片能夠精準靶向心肌肌球蛋白，直接抑制產力橫橋的形成，減輕心肌過度收縮。同時，該療法藥理學特性使其半衰期更短^[4]，僅3-4天^[11,12]，可在8周達最優劑量^[9]。目前，該療法已經獲得《中國心肌病綜合管理指南2025》等多個國內外指南的推薦^[1,4,10]。

中國科學院院士、復旦大學附屬中山醫院心內科主任、MAPLE-HCM及ACACIA-HCM中國主要研究者葛均波教授表示："在《健康中國行動 — 心腦血管疾病防治行動實施方案（2023—2030年）》的全面推進下，我們正朝著控制心血管疾病危險因素水平、降低死亡率等關鍵目標不斷邁進。近年來，對于HCM這類有致死風險的心血管疾病的管理意識和能力不斷提升，而本次阿夫凱泰片的獲批將深化療法創新對梗阻性HCM管理的助益。同時，我們仍在探索這一療法的更多可能。阿夫凱泰片與梗阻性HCM一線用藥美托洛爾的頭對頭研究MAPLE-HCM研究已經完成并已取得陽性結果，該研究達成主要終點pVO?，有望為初始治療開始的管理帶來新選擇。阿夫凱泰片針對nHCM患者的3期臨床研究ACACIA-HCM也在進行中，有望滿足更廣泛的HCM患者的治療需求。"

關于阿夫凱泰片

阿夫凱泰片是一種選擇性小分子心肌肌球蛋白抑制劑，通過廣泛的化學優化篩選獲得，在優化過程中對治療指數和藥代動力學特性進行了嚴格控制。阿夫凱泰片的設計目的是通過減少每個心動周期中活躍的肌球蛋白–肌動蛋白產力橫橋數量，從而抑制與肥厚型心肌病相關的心肌過度收縮。在臨床前模型中，阿夫凱泰片通過直接結合于心肌肌球蛋白上的一個獨特且高度選擇性的別構結合位點，直接阻斷產力橫橋的形成。阿夫凱泰片的研究項目評估其在改善 HCM 患者運動能力（通過心肺運動試驗（CPET）測得的峰值攝氧量（pVO?））以及緩解HCM癥狀的潛力。

阿夫凱泰片已在SEQUOIA-HCM研究中取得陽性結果，這是一項在有癥狀的梗阻性HCM患者中開展的關鍵性3期臨床試驗。美國食品藥品監督管理局（FDA）已授予阿夫凱泰片"突破性療法"認定，用于治療有癥狀的HCM患者；中國國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）也授予阿夫凱泰片"突破性療法"認定，用于治療有癥狀的梗阻性HCM患者 ，并授予阿夫凱泰片優先審評資格。

目前，阿夫凱泰仍有多項研究正在進行，包括針對非梗阻性HCM患者的3期臨床研究ACACIA-HCM、針對兒童梗阻性HCM患者的臨床研究CEDAR-HCM以及針對HCM患者的開放標簽擴展臨床研究FOREST-HCM。

賽諾菲與箕星藥業于2024年簽訂協議，收購箕星在大中華區獨家開發和商業化阿夫凱泰片的權益，用于治療梗阻性及非梗阻性HCM患者。此前，箕星藥業依據Cytokinetics的全球注冊計劃，從Cytokinetics獲得了阿夫凱泰片在大中華區的開發與商業化權益。

關于賽諾菲中國

賽諾菲是一家研發驅動、AI 賦能的生物制藥公司，致力于煥發生命光彩并實現強勁增長。作為改革開放后首批進入中國的跨國企業之一，賽諾菲于1982年便在中國建立了辦公室，目前擁有從研發、生產制造到商業運營的端到端價值鏈，包括3家生產基地和4大研發基地，業務覆蓋制藥和疫苗。賽諾菲與中國同心同行，致力于將創新藥品和疫苗加速引進中國，造福更多中國百姓，也為合作伙伴、社區和員工創造更美好的生活。

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賽諾菲前瞻性聲明

本新聞稿包含1995年修訂的《私人證券訴訟改革法案》中定義的前瞻性聲明。前瞻性聲明并非對歷史事實的陳述。這些聲明包括這些聲明包括預測和估計以及其基礎假設，涉及未來財務結果、事件、運營、服務、產品開發和潛力的計劃、目標、意圖和期望的陳述，以及與未來業績相關的陳述。通常可以利用諸如"期望"、"預期"、"相信"、"打算"、"估計"、"計劃"等詞語，以及類似表達作為判定前瞻性聲明的依據。盡管賽諾菲管理層認為該篇前瞻性聲明中所反映的預期具有合理性，投資者仍需注意這些前瞻性信息和聲明受制于諸多風險和不確定性因素，其中許多難以預測且通常不被賽諾菲所控制，這可能導致實際結果和發展與前瞻性信息和陳述中所表達、暗示或預測的信息存在重大差異。這些風險和不確定因素包括但不限于：研究和開發中固有的不確定因素，未來的臨床數據和分析，包括產品上市后所獲取的數據和所進行的分析，美國食品和藥品監督管理局（FDA）或歐洲藥品管理局（EMA）等監管機構對任何藥物、器械或生物制品申請是否以及何時批準的決定，以及對標簽和其他可能影響該類候選產品可得性或商業潛力的事項的決定，批準的候選產品可能商業上不成功的事實，替代性療法的未來批準和商業成功，賽諾菲從外部增長機會中受益，完成相關交易和/或獲得監管批準的能力，續與知識產權相關的待決或未來訴訟和這種訴訟的最終結果有關的風險，匯率和利率的趨勢，以及波動的經濟和市場條件，成本控制措施及其后續變化，以及流行病或其他全球危機可能給我們、客戶、供應商和其他業務合作伙伴以及任何一方的財務狀況帶來的影響，也包括對我們的員工和全球經濟帶來的影響。這些風險和不確定性也包括賽諾菲在公開呈報給美國證券交易委員會（SEC）和法國金融市場管理局（AMF）的報告中已作討論或明確的部分，其中包括列于表20-F的賽諾菲年度報告（截止日期2024年12月31日）中的"風險因素"和"前瞻性聲明警示"。除非存在可適用的法律規定，賽諾菲不承擔更新和修改任何前瞻性信息和陳述的義務。