填補移植后難治性CMV臨床治療空白
北京2024年2月8日 /美通社/ -- 今天，北京大學人民醫院的黃曉軍院士團隊、南方醫科大學的劉啟發主任團隊分別在北京和廣州開出創新抗巨細胞病毒（CMV）藥物馬立巴韋片的首張處方，標志著這一創新藥物在中國投入臨床使用，為我國難治性CMV感染或疾病的成人移植受者帶來治療新選擇。
中國工程院院士、北京大學人民醫院血液科主任黃曉軍表示："經過骨髓移植手術的患者，一旦發現存在難治性的CMV感染并得不到及時有效的治療，很可能引發移植失敗甚至危及患者生命安全的后果。馬立巴韋的出現，讓我們臨床醫生有了新的武器來應對移植后的CMV反復感染。期待患者在接受馬立巴韋后，能夠有良好的預后。"
南方醫科大學血液病研究院院長、血液科主任劉啟發表示："在移植手術的每一個環節，我們都要強調精準化、個體化，追求更高的患者獲益。作為創新靶向藥物，馬立巴韋可高效清除CMV血癥并控制相關癥狀，且治療限制性毒性更低。期待患者用藥后能夠平穩度過術后的危險期，逐步康復。"
CMV是一種常見的β-皰疹病毒，可在40%-100%的人群中發現感染的血清學證據[1]。在全球每年20萬例成人移植病例中，CMV是移植受者最常見的病毒感染之一，在實體器官移植受者中的發生率為16-56%，在造血干細胞移植受者中的發生率為30-70%[2],[3],[4]。對于免疫功能低下的患者，CMV感染可能會危及生命。在經歷造血干細胞移植或實體器官移植后，患者不可避免會因應用免疫抑制劑而導致免疫系統受損。此時，如果發生了CMV感染可能會導致移植失敗等嚴重后果，在極端情況下甚至會導致患者死亡，因此CMV也被稱為'移植的巨魔'。
馬立巴韋片是一種全新的口服抗病毒藥物來對抗CMV感染和疾病，它靶向抑制CMV UL97蛋白激酶，抑制病毒DNA的復制、衣殼化和核逃逸, 從而清除CMV血癥并控制相關癥狀[5]。在一項多中心、隨機、開放標簽、陽性藥物對照的Ⅲ期優效性研究（TAK-620-303）中，結果顯示有55.7% (n=131/235) 接受馬立巴韋片治療的患者在第8周達到了CMV血癥的清除（即根據中心實驗室結果，間隔至少5天的2個連續基線后樣本的血漿CMV DNA濃度低于定量下限），而接受常規治療的患者為 23.9%(n=28/117)（校正后的差異 [95% 置信區間(CI)]：32.8% [22.80–42.74]；P <0.001）。同時，馬立巴韋片與常規抗病毒治療相比，治療限制性毒性更低。研究結果顯示，有25%(n=14/56)接受纈更昔洛韋/更昔洛韋治療的患者發生治療相關的中性粒細胞減少，而接受馬立巴韋治療的患者僅為1.7% (n=4/234)。同時，有19.1%(n=9/47) 接受膦甲酸鈉治療的患者發生了治療相關的急性腎損傷，而接受馬立巴韋治療的患者僅為1.7% (n=4/234)[6]。
2023年12月，馬立巴韋片經優先審評審批通道，獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批準，適用于治療造血干細胞移植或實體器官移植后巨細胞病毒 (CMV) 感染和/或疾病，且對一種或多種既往治療（更昔洛韋、纈更昔洛韋、西多福韋或膦甲酸鈉）難治（伴或不伴基因型耐藥）的成人患者。目前，馬立巴韋片已在美國、歐洲、韓國和澳大利亞獲得孤兒藥資格認定，分別于2021年11月被美國食品藥品監督管理局（FDA）認定為First-in-class藥物且批準上市，于2022年11月，獲得歐盟委員會（EC）批準上市。
[1] Krech U. Complement-fixing antibodies against cytomegalovirus in different parts of the world. Bull WHO 1973;49:103/6. |
[2] Azevedo L, Pierrotti L, Abdala E, et al. Cytomegalovirus infection in transplant recipients. Clinics. 2015;70(7):515-523. doi:10.6061/clinics/2015(07)09. |
[3] Styczynski J. Who Is the Patient at Risk of CMV Recurrence: A Review of the Current Scientific Evidence with a Focus on Hematopoietic Cell Transplantation. Infect Ther. 2017;7:1-16 |
[4] Shannon-Lowe & Emery. The effects of Maribavir on the autophosphorylation of ganciclovir resistant mutants of the cytomegalovirus UL97 protein. Herpesviridae 2010, 1:4. |
[5] 馬立巴韋片說明書 |
[6] Avery RK, Alain S, Alexander BD, et al. Maribavir for Refractory Cytomegalovirus Infections With or Without Resistance Post-Transplant: Results From a Phase 3 Randomized Clinical Trial [published correction appears in Clin Infect Dis. 2023 Feb 8;76(3):560]. Clin Infect Dis. 2022;75(4):690-701. doi:10.1093/cid/ciab988 |
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