中山2023年11月2日 /美通社/ -- 近日，由廣東瑞順生物技術有限公司（以下簡稱"瑞順生物"）在研免疫細胞產品RJMty19注射液用于治療復發/難治性自身免疫性疾病（r/r AID）的新藥注冊臨床研究申請獲國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）正式受理（受理號：CXSL2300661）。RJMty19注射液的主要活性成分為CD19-CAR-DNT細胞。

DNT細胞是一種天然存在于人外周血的T細胞亞群，因不表達CD4和CD8分子而被稱為雙陰性T細胞（DNT）。 

據瑞順生物董事長兼首席科學官楊黎明博士介紹，DNT細胞具有強大的抗急性髓系白血病（AML）細胞活性， 并且具有殺瘤活性強、體外擴增能力強等優勢。

2020年11月，RC1012 注射液（從健康人外周血提取并在體外擴增的異體 DNT 細胞）獲CDE批準開展注冊Ⅰ期臨床試驗， 用于治療復發/難治性急性髓系白血病，是國內首個開展新藥注冊臨床試驗的異體 T 細胞產品，計劃今年完成Ⅰ期臨床試驗患者入組。

2023年1月，RC1012 注射液用于預防急性髓系白血病異基因造血干細胞移植后復發的 Ⅰ/ⅠⅠ期臨床試驗也獲CDE批準，Ⅰ期臨床試驗患者入組將在今年完成，并開始ⅠⅠ期臨床試驗的患者入組。

2023年10月24日，RJMty19注射液用于治療復發/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤（r/r NHL）的新藥注冊臨床研究申請獲CDE正式受理。RJMty19注射液是瑞順生物第二款基于DNT開發的二代DNT細胞療法，其主要活性成分為CD19-CAR-DNT細胞，是由瑞順生物基于人源化CD19-CAR結構域全球專利開發的一款全球創新現貨通用型CAR-DNT細胞治療產品。

當前全球已有9款自體的CAR-T細胞產品獲批治療血液腫瘤，包括3款在中國獲批的自體CAR-T細胞產品。 楊黎明博士指出， 自體CAR-T細胞產品必須1對1制備， 即一個患者一個CAR-T細胞產品, 所以無法通用， 因而導致目前的CAR-T細胞療法價格昂貴，高達100多萬人民幣，目前多數國內血液腫瘤患者用不起，痛失重生的機會。

"唯有通用，方能簡化治療流程，從而降低CAR-T療法的價格，而DNT/CAR-DNT療法在這方面具有天然優勢，" 楊黎明博士認為， "當前已有大量臨床研究數據證明，異體DNT細胞治療不會引起移植物抗宿主病和其它嚴重的毒副作用，所以從健康供體外周血提取并在體外大量擴增的DNT細胞可用于所有患者，具備通用性。"

自身免疫性疾病（簡稱自免疾病）是指機體對自身抗原發生免疫反應而導致自身組織損害造成的疾病，在國內患病率約2-3%，患病群體巨大，且目前對自免疾病的治療尚存在大量未滿足的臨床需求。

近年來，國外的小樣本臨床研究結果顯示自體CAR-T細胞用于治療系統性紅斑狼瘡，抗合成酶抗體綜合征等自身免疫性疾病的臨床效果令人鼓舞，無需持續用藥就可以獲得疾病緩解。

目前國際上尚未有自體CAR-T細胞產品獲批上市用于自身免疫性疾病的治療。國內也僅有兩款自體CAR-T細胞產品獲批開展I期臨床研究，分別評估治療中重度難治性系統性紅斑狼瘡和視神經脊髓炎譜系疾病的安全性和療效。

若RJMty19治療r/r AID的新藥注冊臨床研究申請獲批準，CD-19 CAR-DNT將與國內外的CAR-T和NK細胞產品在自免疾病領域的臨床開發基本同步。

楊黎明博士認為，現貨通用型CD19-CAR-DNT細胞產品較自體CAR-T細胞產品在價格、可及性和臨床方便性上具有顯著優勢，因此，對于治療患病人群多和廣的自身免疫性疾病具有巨大的臨床價值和社會意義。