中國蘇州和美國馬里蘭州羅克維爾市2023年7月6日 /美通社/ -- 致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關疾病等治療領域開發創新藥物的領先的生物醫藥企業 -- 亞盛醫藥（6855.HK）今日宣布，公司核心品種奧雷巴替尼（商品名：耐立克^®）獲得國家藥品監督管理局（NMPA）藥物審評中心（CDE）臨床試驗許可，將開展聯合化療對比伊馬替尼聯合化療治療新診斷的費城染色體陽性（Ph+）急性淋巴細胞白血病（ALL）患者的關鍵注冊性Ⅲ期研究。這意味著耐立克^®有望成為國內首個獲批用于一線治療Ph+ ALL的酪氨酸激酶抑制劑（TKI）藥物，是該產品在這一領域開發的重大里程碑。

Ph+ ALL在成人ALL患者中，約占20%-30%，具有復發率高、無病生存期短、預后差等特點。在小分子靶向藥物TKI問世之前，經化療達完全緩解（CR）后行異體造血干細胞移植（allo-HSCT）被認為是Ph+ ALL 患者的一線治療方法，但移植前復發和缺乏移植機會的患者約占總體70%以上，5年總生存率不到30%^[1]。TKI的應用顯著改變了Ph+ ALL的治療前景，但一代以及二代TKI治療存在一定局限性，復發率較高以及遠期生存率依然不夠滿意，3-5 年總生存率約50%左右^[2]，主要與其較低的完全分子學緩解（CMR）率和T315I激酶結構域突變有關，因此Ph+ ALL 的治療尚有相當大的提升空間。目前國內尚沒有TKI 被批準用于一線治療Ph+ ALL 患者，使用更強效的三代TKI或許可以通過誘導更高的CMR率和抑制T315I突變進一步改善Ph+ ALL患者的預后。

耐立克^®是亞盛醫藥原創1類新藥，為口服第三代TKI，是中國首個且唯一獲批上市的第三代BCR-ABL抑制劑。耐立克^®在中國的商業化推廣由亞盛醫藥和信達生物共同負責。其治療任何TKI耐藥、并伴有T315I突變的慢性髓細胞白血病（CML）慢性期（CP）或加速期（AP）成年患者的適應癥已于2021年11月獲國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）批準上市。此前，該藥物已獲《CSCO惡性血液病診療指南》推薦，用于治療Ph+ ALL患者。

亞盛醫藥首席醫學官翟一帆博士表示："這一針對Ph+ ALL初治患者的關鍵注冊性Ⅲ期研究獲批，是耐立克^®在Ph+ ALL領域的重大突破。TKI聯合化療是公認的Ph+ ALL標準治療，但是迄今還沒有一個TKI藥物獲批一線治療。耐立克^®有望成為首個用于一線治療Ph+  ALL的TKI藥物。秉承‘解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求'這一使命，我們將積極推進耐立克^®在該適應癥的臨床開發，以期早日獲批，從而造福患者。

參考文獻

1.  Fielding A K, Rowe JM, Richards SM, et a1. Prospective outcome data on 267 unselected adult patients with Philadelphia chromosome positive acute lymphoblastic leukemia confirms superiority of allogeneic transplantation over chemo therapy in the pre imatinib era results from the International ALL Trim MRCUKALIXII/ECOG 2993. Blood, 2009,113: 4489- 4496.

2.  Elias Jabbour et. Treatment of Adults With Philadelphia Chromosome Positive Acute Lymphoblastic Leukemia-From Intensive Chemotherapy Combinations to Chemotherapy-Free Regimens: A Review. JAMA Oncol. 2022 Sep 1;8(9):1340-1348.

關于耐立克^®

耐立克^®是亞盛醫藥原創1類新藥，為口服第三代TKI，是中國首個且唯一獲批上市的第三代BCR-ABL靶向耐藥CML治療藥物，對BCR-ABL以及包括T315I突變在內的多種BCR-ABL突變體有突出效果，獲國家"重大新藥創制"專項支持。

2021年11月，NMPA通過優先審評審批程序附條件批準耐立克^®上市申請，用于治療用于任何酪氨酸激酶抑制劑耐藥，并采用經充分驗證的檢測方法診斷為伴有T315I 突變的慢性髓細胞白血病慢性期（CML-CP）或加速期（CML-AP）的成年患者；目前，耐立克^®的該適應癥已被成功納入《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2022年）》；2021年3月，該品種被CDE納入突破性治療品種，用于治療一代和二代TKIs耐藥和/或不耐受的CML-CP患者，2022年7月，該適應癥的上市申請獲NMPA受理并納入優先審評程序，其將支持耐立克^®獲得完全批準。

而在海外，該品種于2019年7月獲FDA臨床試驗許可，直接進入Ib期臨床研究；其臨床試驗進展自2018年開始，連續五年入選美國血液學會（ASH）年會口頭報告，并榮獲2019 ASH年會"最佳研究"的提名。目前，耐立克^®共獲1項美國食品藥品監督管理局（FDA）審評快速通道資格；4項美國FDA孤兒藥資格認定，適應癥分別為CML，急性淋巴細胞白血病（ALL）、急性髓系白血病（AML）和胃腸道間質瘤；還獲一項1項歐洲藥品管理局（EMA）的歐盟孤兒藥資格認定，適應癥為CML。

2021年7月，亞盛醫藥（6855.HK）與信達生物制藥集團（1801.HK）達成在中國市場就耐立克^®共同開發和共同商業化推廣的戰略合作。

*注 耐立克^®為亞盛醫藥的注冊商標

關于亞盛醫藥

亞盛醫藥是一家立足中國、面向全球的生物醫藥企業，致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關的疾病等治療領域開發創新藥物。2019年10月28日，亞盛醫藥在香港聯交所主板掛牌上市，股票代碼：6855.HK。

亞盛醫藥擁有自主構建的蛋白-蛋白相互作用靶向藥物設計平臺，處于細胞凋亡通路新藥研發的全球前沿。公司已建立擁有9個已進入臨床開發階段的1類小分子新藥產品管線，包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等細胞凋亡通路關鍵蛋白的抑制劑；新一代針對癌癥治療中出現的激酶突變體的抑制劑等，為全球唯一在細胞凋亡通路關鍵蛋白領域均有臨床開發品種的創新公司。目前公司正在中國、美國、澳大利亞及歐洲開展40多項I/II期臨床試驗。

用于治療慢性髓細胞白血病的核心品種奧雷巴替尼（商品名：耐立克^®）曾獲中國國家藥品監督管理局新藥審評中心（CDE）納入優先審評和突破性治療品種，并已在中國獲批，是公司的首個上市品種。目前，耐立克^®已被成功納入《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄(2022年)》。該品種還獲得了美國FDA快速通道資格、孤兒藥資格認定、以及歐盟孤兒藥資格認定。

截至目前，公司共有4個在研新藥獲得16項FDA和1項歐盟孤兒藥資格認定，2項FDA快速通道資格以及2項FDA兒童罕見病資格認證。公司先后承擔多項國家科技重大專項，其中"重大新藥創制"專項5項，包括1項"企業創新藥物孵化基地"及4項"創新藥物研發"，另外承擔"重大傳染病防治"專項1項。

憑借強大的研發能力，亞盛醫藥已在全球范圍內進行知識產權布局，并與UNITY、MD Anderson、梅奧醫學中心和Dana-Farber癌癥研究所、默沙東、阿斯利康、輝瑞等領先的生物技術及醫藥公司、學術機構達成全球合作關系。公司已建立一支具有豐富的原創新藥研發與臨床開發經驗的國際化人才團隊，同時，公司正在高標準打造后期的商業化生產及市場營銷團隊。亞盛醫藥將不斷提高研發能力，加速推進公司產品管線的臨床開發進度，真正踐行"解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求"的使命，以造福更多患者。

前瞻性聲明

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