中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)百澤安^®（替雷利珠單抗）聯(lián)合化療用于一線治療PD-L1高表達(dá)的晚期或轉(zhuǎn)移性胃或胃食管結(jié)合部腺癌

中國(guó)北京、美國(guó)麻省劍橋和瑞士巴塞爾2023年2月24日 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球性生物科技公司，公司今日宣布其PD-1抑制劑百澤安^®（替雷利珠單抗）正式獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，聯(lián)合氟尿嘧啶類和鉑類藥物化療用于PD-L1高表達(dá)的局部晚期不可切除的或轉(zhuǎn)移性的胃或胃食管結(jié)合部腺癌（G/GEJ）的一線治療。

胃癌（GC）已成為中國(guó)第三大常見(jiàn)惡性腫瘤^[i]，腺癌是其主要組織學(xué)亞型，占全球胃癌病例的90%^[ii]。在中國(guó)新發(fā)胃癌患者中，70%以上在確診時(shí)已處于進(jìn)展期或晚期^[iii]，化療既往作為一線標(biāo)準(zhǔn)治療效果有限，患者中位總生存期（OS）僅為一年^[iv]。包括免疫療法在內(nèi)的多種新治療方案正持續(xù)提升中國(guó)晚期胃癌患者的生存預(yù)后^[v]。

百濟(jì)神州全球研發(fā)負(fù)責(zé)人汪來(lái)博士表示："晚期胃癌仍是中國(guó)癌癥患者死亡的主要原因。我們很高興在RATIONALE 305研究中看到，替雷利珠單抗聯(lián)合化療可以為表達(dá)PD-L1的胃癌患者帶來(lái)具有臨床意義的生存獲益。在此，我們由衷地感謝全球參加RATIONALE 305研究的受試者、研究者和專家們。我們期待這一免疫治療選擇能惠及更多中國(guó)患者。"

本次獲批是基于RATIONALE 305試驗(yàn)（NCT03777657）的期中分析數(shù)據(jù)。該試驗(yàn)旨在評(píng)估替雷利珠單抗聯(lián)合化療用于一線治療，是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的全球臨床試驗(yàn)。該試驗(yàn)共入組13個(gè)國(guó)家和地區(qū)的997例局部晚期不可切除或轉(zhuǎn)移性的G/GEJ患者，按1:1的比例隨機(jī)分組，分別接受替雷利珠單抗聯(lián)合化療或安慰劑聯(lián)合化療的治療；其中，546例為PD-L1高表達(dá)患者。

中山大學(xué)腫瘤防治中心主任、RATIONALE 305試驗(yàn)全球主要研究者徐瑞華教授指出："接受傳統(tǒng)化療的晚期G/GEJ患者通常預(yù)后較差。因此，我們開(kāi)展了RATIONALE 305全球3期試驗(yàn)以期改善相關(guān)患者的治療結(jié)果。本次獲批后，我們的治療選擇又多了一個(gè)；我也期待替雷利珠單抗聯(lián)合化療在不久的將來(lái)在中國(guó)成為新標(biāo)準(zhǔn)治療。"

此前，RATIONALE 305試驗(yàn)的期中分析結(jié)果已在2023年美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）胃腸癌專題研討會(huì)上進(jìn)行了口頭報(bào)告。在PD-L1高表達(dá)的局部晚期不可切除的或轉(zhuǎn)移性的胃或胃食管結(jié)合部腺癌患者中，與安慰劑聯(lián)合化療治療相比，替雷利珠單抗聯(lián)合化療在患者總生存期（OS）改善方面具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性和臨床意義，中位總生存期（OS）為17.2 vs 12.6個(gè)月；風(fēng)險(xiǎn)比（HR）為 0.74（95% CI 0.59，0.94）；P= 0.0056，具有可控的安全性特征，未發(fā)現(xiàn)新安全性信號(hào)^[vi]。該試驗(yàn)?zāi)壳叭员３蛛p盲狀態(tài)，以評(píng)估意向治療患者人群（ITT）的總生存期獲益。

美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）和歐洲藥品管理局（EMA）已受理并正審評(píng)替雷利珠單抗用于治療既往接受化療后的晚期或轉(zhuǎn)移性食管鱗狀細(xì)胞癌的新藥上市申請(qǐng)。此外，EMA也受理了并正在審評(píng)替雷利珠單抗用于治療既往接受化療后的晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC），以及聯(lián)合化療治療既往未經(jīng)治療的晚期或轉(zhuǎn)移性NSCLC的申請(qǐng)。替雷利珠單抗在中國(guó)以外的國(guó)家或地區(qū)尚未獲批。

關(guān)于RATIONALE 305（NCT03777657）

RATIONALE 305是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的全球3期臨床試驗(yàn)，旨在對(duì)比替雷利珠單抗聯(lián)合鉑類和氟尿嘧啶類藥物化療與安慰劑聯(lián)合鉑類和氟尿嘧啶類藥物化療作為局部晚期不可切除的或轉(zhuǎn)移性的G/GEJ腺癌一線治療的療效和安全性。該試驗(yàn)主要終點(diǎn)為PD-L1高表達(dá)人群和意向治療患者人群（ITT）的總生存期，次要終點(diǎn)包括無(wú)進(jìn)展生存期、客觀緩解率、緩解持續(xù)時(shí)間和安全性。

關(guān)于百澤安^® 

百澤安^®（替雷利珠單抗）是一款人源化IgG4抗PD-1單克隆抗體，設(shè)計(jì)目的旨在最大限度地減少與巨噬細(xì)胞中的Fcγ受體結(jié)合，幫助人體免疫細(xì)胞識(shí)別并殺傷腫瘤細(xì)胞。臨床前數(shù)據(jù)表明，巨噬細(xì)胞中的Fcγ受體結(jié)合之后會(huì)激活抗體依賴細(xì)胞介導(dǎo)殺傷T細(xì)胞，從而降低了PD-1抗體的抗腫瘤活性。

百濟(jì)神州已在35個(gè)國(guó)家和地區(qū)開(kāi)展了超過(guò)20項(xiàng)替雷利珠單抗注冊(cè)相關(guān)的臨床試驗(yàn)，其中包括17項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)和4項(xiàng)關(guān)鍵性2期臨床試驗(yàn)。

關(guān)于百濟(jì)神州

百濟(jì)神州是一家全球性生物科技公司，專注于為全球患者開(kāi)發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新、可負(fù)擔(dān)的抗腫瘤藥物，改善患者的治療效果，提高藥物可及性。通過(guò)強(qiáng)大的自主研發(fā)能力和外部戰(zhàn)略合作，我們不斷加速開(kāi)發(fā)多元、創(chuàng)新的藥物管線。我們致力于為全球更多患者全面改善藥物可及性。百濟(jì)神州在全球五大洲打造了一支超過(guò)9,000人的團(tuán)隊(duì)，并在中國(guó)北京、美國(guó)麻省劍橋和瑞士巴塞爾設(shè)立了主要辦事處。欲了解更多信息，請(qǐng)?jiān)L問(wèn) www.beigene.com.cn。

前瞻性聲明 

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法案》和其他聯(lián)邦證券法所定義的前瞻性聲明，包括替雷利珠單抗聯(lián)合化療為腫瘤PD-L1表達(dá)的患者帶來(lái)的生存獲益、百濟(jì)神州致力于提高替雷利珠單抗在中國(guó)的可及性的相關(guān)計(jì)劃、替雷利珠單抗聯(lián)合化療成為PD-L1高表達(dá)的局部晚期不可切除的或轉(zhuǎn)移性的胃或胃食管結(jié)合部腺癌患者新的標(biāo)準(zhǔn)治療的潛力以及為這些患者帶來(lái)的相關(guān)獲益、替雷利珠單抗未來(lái)在其他市場(chǎng)的臨床開(kāi)發(fā)、藥政申請(qǐng)和獲批進(jìn)程，以及在"關(guān)于百濟(jì)神州"的標(biāo)題下提及的百濟(jì)神州的計(jì)劃、承諾、抱負(fù)和目標(biāo)。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明中的結(jié)果存在實(shí)質(zhì)性差異。這些因素包括：百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開(kāi)發(fā)或上市審批；藥政部門的行動(dòng)可能會(huì)影響到臨床試驗(yàn)的啟動(dòng)、時(shí)間表和進(jìn)展以及藥物上市審批；百濟(jì)神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州獲得和維護(hù)對(duì)其藥物和技術(shù)的知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴第三方進(jìn)行藥物開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州取得監(jiān)管審批和商業(yè)化醫(yī)藥產(chǎn)品的有限經(jīng)驗(yàn)，及其獲得進(jìn)一步的營(yíng)運(yùn)資金以完成候選藥物開(kāi)發(fā)、商業(yè)化及實(shí)現(xiàn)并保持盈利的能力；新冠肺炎全球疫情對(duì)百濟(jì)神州的臨床開(kāi)發(fā)、監(jiān)管、商業(yè)化運(yùn)營(yíng)、生產(chǎn)以及其他業(yè)務(wù)帶來(lái)的影響；以及百濟(jì)神州在最近季度報(bào)告的10-Q表格中"風(fēng)險(xiǎn)因素"章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險(xiǎn)；以及百濟(jì)神州向美國(guó)證券交易委員會(huì)期后呈報(bào)中關(guān)于潛在風(fēng)險(xiǎn)、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無(wú)責(zé)任更新該等信息。

^{[i] Zheng, Rongshou, et al. "Cancer incidence and mortality in China, 2016." Journal of the National Cancer Center 2.1 (2022): 1-9.
[ii] Zheng X, Xie Y. Current status of advanced gastric cancer treatment in China. Oncology Progress, Jan 2019:17(1).
[iii] Song, Zheyu, et al. "Progress in the treatment of advanced gastric cancer." Tumor Biology 39.7 (2017): 1010428317714626.
[iv] Nakamura, Yoshiaki, et al. "Biomarker-targeted therapies for advanced-stage gastric and gastro-oesophageal junction cancers: an emerging paradigm." Nature Reviews Clinical Oncology 18.8 (2021): 473-487.
[v] CDE,https://www.cde.org.cn/main/xxgk/postmarketpage?acceptidCODE=f1a61b9035381b8816fc888421252aae; https://www.cde.org.cn/main/xxgk/postmarketpage?acceptidCODE=457d62d01a141c8fca2e536b49f16296
[vi] Moehler, Markus H., et al. "Rationale 305: Phase 3 study of tislelizumab plus chemotherapy vs placebo plus chemotherapy as first-line treatment (1L) of advanced gastric or gastroesophageal junction adenocarcinoma (GC/GEJC)." Journal of Clinical Oncology 41, no. 4_suppl (February 01, 2023) 286-286  DOI: 10.1200/JCO.2023.41.4_suppl.286}