在本次MHRA授予上市許可前，百悅澤®已獲歐盟委員會批準多項適應癥
百悅澤®是目前唯一在大不列顛獲批用于MZL治療的藥物
中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾2023年1月19日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球性生物技術公司。公司今日宣布，英國藥品與健康產品管理局（MHRA）已授予百悅澤®（澤布替尼）用于治療慢性淋巴細胞白血病（CLL）成人患者和用于治療既往接受過至少一種抗CD20療法的邊緣區淋巴瘤（MZL）成人患者在大不列顛的上市許可。
英國伯恩茅斯多塞特大學醫院血液科Renata Walewska博士表示："百悅澤®是一種高選擇性BTK抑制劑。與第一代BTK抑制劑相比，百悅澤®在用于復發性CLL治療時呈現出具有臨床意義的改善。本次百悅澤®在大不列顛獲得治療MZL 和CLL的上市許可，對于符合治療標準的患者和他們的醫生而言意義重大。MZL患者此前除免疫化療外并無已獲批的靶向治療藥物；而對于CLL患者而言，百悅澤® 是可替代現有BTK抑制劑的新治療選擇。"
本次百悅澤®用于CLL治療的MHRA批準，是基于兩項全球3期臨床試驗：SEQUOIA（NCT03336333）研究[1]，即在既往未經治療的CLL患者中對比百悅澤®和苯達莫司汀聯合利妥昔單抗（BR）的治療；ALPINE（NCT03734016）研究[2]，即在復發/難治性（R/R）CLL患者中對比百悅澤®和億珂®（伊布替尼）的治療。
本次百悅澤®用于 MZL治療的MHRA批準，是基于一項全球多中心、單臂、開放性的2期試驗 MAGNOLIA研究[3]，該試驗在既往接受過至少一種抗CD20療法的R/R MZL患者中開展。
百濟神州血液學首席醫學官Mehrdad Mobasher醫學博士及公共衛生碩士表示："百悅澤®經特殊設計，是一款旨在最大化BTK占有率、最小化脫靶效應的BTK抑制劑。我們相信百悅澤®將為符合治療標準的MZL和CLL患者帶來一項極具潛力的治療選擇。"
百濟神州英國及愛爾蘭總經理Robert Mulrooney博士表示："百濟神州致力于以更快的速度為全球更多患者帶來抗腫瘤藥物。對于本次重要的批準以及我們已取得的進展，我們感到非常欣喜，并且有信心讓百悅澤®惠及更多大不列顛符合治療標準的血液腫瘤患者。"
今年早些時候，英國國家衛生與臨床優化研究所 (NICE) 推薦百悅澤®用于治療既往接受過至少一種治療，且適用于苯達莫司汀聯合利妥昔單抗的華氏巨球蛋白血癥（WM）成人患者。蘇格蘭藥品聯盟也已推薦百悅澤®用于治療既往接受過至少一種治療的WM成人患者，或用于不適合免疫化療患者的一線治療。
百悅澤®目前已在歐盟及北愛爾蘭（依據《北愛爾蘭協定書》相關條款）獲批用于治療既往接受過至少一種治療的WM成人患者，或作為不適合接受免疫化療的WM患者的一線治療；用于治療CLL成人患者，以及既往接受過至少一種抗CD20療法的MZL成人患者。
關于慢性淋巴細胞白血病
CLL是一種危及生命的成人癌癥，是原發于骨髓的異常白血病B淋巴細胞（一種白細胞）蓄積于外周血、骨髓和淋巴組織的一種成熟B細胞惡性腫瘤[4],[5]。CLL是成人白血病最常見的類型，約占白血病新發病例的四分之一[6]。歐洲地區的CLL發病率預估為每年4.92例/10萬人[7],[8]。
關于邊緣區淋巴瘤
邊緣區淋巴瘤（MZL）是一組極為罕見的、原發于淋巴組織邊緣區且生長緩慢的B細胞惡性腫瘤[9]。MZL在歐洲的流行病學數據有限，但其發病率約為每年20 ~ 30例/百萬人[10],[11],[12]。MZL有三種不同的亞型：其中以結外邊緣區B細胞淋巴瘤或粘膜相關淋巴組織（MALT）亞型最為常見；以發生于淋巴結中的淋巴結邊緣區B細胞淋巴瘤亞型較為罕見；而發生于脾臟、骨髓或兩者兼有的脾臟邊緣區B細胞淋巴瘤是該疾病最為罕見的亞型[13]。
關于百悅澤®
百悅澤®（澤布替尼）是一款由百濟神州科學家自主研發的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進行廣泛的臨床試驗項目，作為單藥和與其他療法進行聯合用藥治療多種B細胞惡性腫瘤。百悅澤®的設計通過優化生物利用度、半衰期和選擇性，實現對BTK蛋白靶向、持續的抑制。憑借與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動力學特征，百悅澤®已被證明能在多個疾病相關組織中抑制惡性B細胞增殖。
百悅澤®已經開展了廣泛的全球臨床開發項目，目前已在全球超過30個地區開展了35項試驗，總入組受試者超過4,700人。迄今為止，百悅澤®已在包括美國、中國、歐盟和大不列顛、加拿大、澳大利亞、韓國、冰島、挪威和瑞士在內的超過60個市場獲批。
關于百濟神州
百濟神州是一家全球性生物科技公司，專注于開發和商業化創新、可負擔的抗腫瘤藥物，旨在為全球患者改善治療效果，提高藥物可及性。通過強大的自主研發能力和外部戰略合作，我們不斷加速開發多元、創新的藥物管線。我們致力于為全球更多患者全面改善藥物可及性。百濟神州在全球五大洲打造了一支超過9,000人的團隊，并在中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾設立了主要辦事處。欲了解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn。
前瞻性聲明
本新聞稿包含根據《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括有關百悅澤®為CLL或R/R MZL患者提供臨床獲益的潛力、百悅澤®未來在大不列顛和其他市場開展的開發、藥政申報和批準、商業化和市場準入、百悅澤®潛在的商業機會、以及百濟神州在"關于百濟神州"標題下提及的計劃、承諾、抱負和目標。由于各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明中的結果存在實質性差異。這些因素包括：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步開發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術的知識產權保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發、生產和其他服務的情況；百濟神州取得監管審批和商業化醫藥產品的有限經驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發、商業化及實現并保持盈利的能力；新冠肺炎全球疫情對百濟神州的臨床開發、監管、商業化運營、生產以及其他業務帶來的影響；以及百濟神州在最近季度報告的10-Q表格中"風險因素"章節里更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關于潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發布之日，除非法律要求，百濟神州并無責任更新該等信息。
*億珂®是Pharmacyclics LLC和Janssen Biotech,Inc.的注冊商標。
References
[1] Tam CS, Robak T, Ghia P, et al. Zanubrutinib monotherapy for patients with treatment naive chronic lymphocytic leukemia and 17p deletion. Haematologica. 2020;106(9):2354-2363. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/33054121.
[2] A study of zanubrutinib (BGB-3111) versus ibrutinib in participants with relapsed/refractory chronic lymphocytic leukemia. ClinicalTrials.gov. Accessed September 25, 2022. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03734016
[3] Opat S, Tedeschi A, Linton K, et al. The MAGNOLIA Trial: Zanubrutinib, a next-generation bruton tyrosine kinase inhibitor, demonstrates safety and efficacy in relapsed/refractory marginal zone lymphoma. Clin Cancer Res. Published online September 15, 2021. doi: 10.1158/1078-0432. CCR-21-1704
[4] National Cancer Institute. Surveillance, Epidemiology, and End Results Program. Cancer Stat Facts: Leukemia —Chronic Lymphocytic Leukemia (CLL). Accessed December, 2022. https://seer.cancer.gov/statfacts/html/clyl.html
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[6] Yao Y, Lin X, Li F, Jin J, Wang H. The global burden and attributable risk factors of chronic lymphocytic leukemia in 204 countries and territories from 1990 to 2019: analysis based on the global burden of disease study 2019. Biomed Eng Online. 2022 Jan 11;21(1):4. doi:10.1186/s12938-021-00973-6. PMID: 35016695; PMCID: PMC8753864.
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[9] Annals of Oncology, Marginal Zone Lymphomas: ESMO Clinical Practice Guidelines for diagnosis, treatment and follow-up, January 6, 2020.
[10] Cerhan, J.R. and T.M. Habermann, Epidemiology of Marginal Zone Lymphoma. Ann Lymphoma, 2021.
[11] Smith, A., et al., Lymphoma incidence, survival and prevalence 2004-2014: sub-type analyses from the UK's Haematological Malignancy Research Network. Br J Cancer, 2015. 112(9): p. 1575-84.
[12] Maynadie, M., et al., Splenic Marginal Zone Lymphoma: French Registries Population-Based Treatment and Survival Analyses (2002-2014). Blood, 2020. 136.
[13] Leukemia & Lymphoma Society, Marginal Zone Lymphoma. Available at: https://www.lls.org/research/marginal-zone-lymphoma-mzl.
