中國(guó)北京、美國(guó)麻省劍橋和瑞士巴塞爾2022年8月9日 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家專注于開(kāi)發(fā)、商業(yè)化創(chuàng)新抗腫瘤藥物的全球性生物科技公司，旨在為全球患者改善治療效果，提高藥物可及性。公司今日宣布，替雷利珠單抗（中文商品名：百澤安®）全球3期臨床試驗(yàn)RATIONALE 301研究達(dá)到主要終點(diǎn)，在治療一線不可切除的肝細(xì)胞癌（HCC）成人患者中，替雷利珠單抗與索拉非尼相比，展示出在總生存期（OS）上的非劣效性，其安全性特征與既往研究一致，未報(bào)告新的安全性警示。該研究入組了來(lái)自美國(guó)、歐洲和亞洲的600余名患者。
HCC是全球第六大常見(jiàn)癌癥類型，2020年i新發(fā)病例超過(guò)900,000例，盡管在篩查、監(jiān)測(cè)方法和影像學(xué)方面均已取得進(jìn)步，仍有超過(guò)三分之二的HCC患者在診斷時(shí)已處于疾病晚期ii。
"不可切除的肝細(xì)胞癌患者預(yù)后極為不理想，中位預(yù)期生存期僅為一年。如果患者對(duì)TKI治療不耐受或病情發(fā)生進(jìn)展，則目前的治療選擇所剩無(wú)幾。"百濟(jì)神州實(shí)體瘤首席醫(yī)學(xué)官M(fèi)ark Lanasa醫(yī)學(xué)博士表示，"RATIONALE 301試驗(yàn)的這一結(jié)果讓我們備受鼓舞，我們期待在即將召開(kāi)的學(xué)術(shù)會(huì)議上分享完整的安全性和有效性數(shù)據(jù)。"
RATIONALE 301（NCT03412773）是一項(xiàng)隨機(jī)、開(kāi)放性的全球3期臨床研究，旨在評(píng)估替雷利珠單抗對(duì)比索拉非尼，作為一線治療不可切除的HCC成人患者的效果。此研究的主要終點(diǎn)是兩個(gè)治療組總生存期（OS）的非劣效性比較。關(guān)鍵次要終點(diǎn)是盲態(tài)獨(dú)立審查委員會(huì)（BIRC）根據(jù)RECIST 1.1版評(píng)估的總緩解率（ORR）。其他次要終點(diǎn)包括有效性評(píng)估（如根據(jù)BIRC評(píng)估的無(wú)進(jìn)展生存期、緩解持續(xù)時(shí)間和至疾病進(jìn)展時(shí)間）和健康相關(guān)生活質(zhì)量指標(biāo)，以及安全性與耐受性。
關(guān)于替雷利珠單抗
替雷利珠單抗（中文商品名：百澤安®）是一款人源化IgG4抗程序性死亡受體-1（PD-1）單克隆抗體，其結(jié)構(gòu)經(jīng)特殊改造，可最大限度減少與巨噬細(xì)胞上Fcγ受體的結(jié)合，幫助人體免疫細(xì)胞識(shí)別并殺傷腫瘤。臨床前研究表明，抗體與巨噬細(xì)胞上Fcγ受體結(jié)合會(huì)激活抗體依賴細(xì)胞介導(dǎo)的吞噬作用，殺傷效應(yīng)T細(xì)胞，從而降低PD-1抗體的抗腫瘤活性。
替雷利珠單抗是百濟(jì)神州免疫腫瘤生物藥平臺(tái)的第一款研發(fā)藥物，目前正進(jìn)行單藥及聯(lián)合療法臨床試驗(yàn)，以開(kāi)發(fā)一系列針對(duì)實(shí)體瘤和血液腫瘤的廣泛適應(yīng)癥。
替雷利珠單抗全球臨床開(kāi)發(fā)項(xiàng)目已在30個(gè)國(guó)家和地區(qū)入組超過(guò)11,000例受試者。百濟(jì)神州已開(kāi)展或完成了超過(guò)22項(xiàng)替雷利珠單抗的潛在注冊(cè)性臨床試驗(yàn)。
關(guān)于百濟(jì)神州腫瘤學(xué)
百濟(jì)神州通過(guò)自主研發(fā)或與志同道合的合作伙伴攜手，不斷推動(dòng)同類最佳和同類第一的臨床候選藥物研發(fā)，致力于為全球患者提供有效、可及且可負(fù)擔(dān)的藥物。公司全球臨床研發(fā)和醫(yī)學(xué)事務(wù)團(tuán)隊(duì)已有約3,300人且仍在不斷壯大，目前正在全球范圍支持100多項(xiàng)臨床試驗(yàn)的開(kāi)展，已招募受試者超過(guò)16,000人。公司產(chǎn)品管線深厚、試驗(yàn)布局廣泛，試驗(yàn)已覆蓋全球超過(guò)45個(gè)國(guó)家/地區(qū)，且均由公司內(nèi)部團(tuán)隊(duì)牽頭。公司深耕于血液腫瘤和實(shí)體腫瘤的靶向治療及腫瘤免疫治療的開(kāi)發(fā)，同時(shí)專注于單藥療法和聯(lián)合療法的探索。目前，百濟(jì)神州自主研發(fā)的三款藥物已獲批上市：百悅澤®（澤布替尼，BTK抑制劑，已在美國(guó)、中國(guó)、歐盟、英國(guó)、加拿大、澳大利亞及其他國(guó)際市場(chǎng)獲批上市）、百澤安®（替雷利珠單抗，可有效避免Fc-γ受體結(jié)合的抗PD-1抗體，已在中國(guó)獲批上市）及百匯澤®（帕米帕利，PARP抑制劑，已在中國(guó)獲批上市）。
同時(shí)，百濟(jì)神州還與其他創(chuàng)新公司合作，共同攜手推進(jìn)創(chuàng)新療法的研發(fā)，以滿足全球健康需求。在中國(guó)，百濟(jì)神州正在銷售多款由安進(jìn)、百時(shí)美施貴寶、EUSA Pharma和百奧泰授權(quán)的腫瘤藥物。公司也通過(guò)與包括Mirati Therapeutics、Seagen以及Zymeworks在內(nèi)的多家公司合作，更大程度滿足當(dāng)前全球范圍尚未被滿足的醫(yī)療需求。
2021年1月，百濟(jì)神州和諾華宣布達(dá)成合作，授予諾華在北美、歐洲和日本開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化百濟(jì)神州的抗PD-1抗體替雷利珠單抗?；谶@一卓有成效的合作，包括FDA正在評(píng)審的新藥上市許可申請(qǐng)（BLA），百濟(jì)神州和諾華于2021年12月宣布了關(guān)于正在3期開(kāi)發(fā)的百濟(jì)神州TIGIT抑制劑歐司珀利單抗（Ociperlimab）的選擇權(quán)、合作和許可協(xié)議。諾華和百濟(jì)神州還簽訂了一項(xiàng)戰(zhàn)略商業(yè)協(xié)議，通過(guò)該協(xié)議，百濟(jì)神州將在中國(guó)境內(nèi)指定區(qū)域推廣5款已獲批的諾華抗腫瘤藥物。
關(guān)于百濟(jì)神州
百濟(jì)神州是一家全球性生物科技公司，專注于開(kāi)發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新、可負(fù)擔(dān)的抗腫瘤藥物，旨在為全球患者改善治療效果、提高藥物可及性。通過(guò)強(qiáng)大的自主研發(fā)能力與外部戰(zhàn)略合作，我們不斷加速開(kāi)發(fā)多元、創(chuàng)新的藥物管線，打造廣泛的候選藥物和產(chǎn)品組合。我們致力于為全球更多患者全面改善藥物可及性。百濟(jì)神州在全球五大洲打造了一支超過(guò) 8,500人的團(tuán)隊(duì)，并在中國(guó)北京、美國(guó)麻省劍橋和瑞士巴塞爾設(shè)立了主要辦事處。欲了解更多信息，請(qǐng)?jiān)L問(wèn) www.beigene.com.cn。
前瞻性聲明
本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法案》和其他聯(lián)邦證券法所定義的前瞻性聲明，包括關(guān)于替雷利珠單抗治療不可切除的HCC患者的可能性、替雷利珠單抗治療HCC的臨床開(kāi)發(fā)計(jì)劃、百濟(jì)神州預(yù)期的臨床開(kāi)發(fā)進(jìn)展、藥政里程碑和商業(yè)化進(jìn)程，以及在"關(guān)于百濟(jì)神州腫瘤學(xué)"和"關(guān)于百濟(jì)神州"標(biāo)題下提及的百濟(jì)神州的計(jì)劃、承諾、愿景和目標(biāo)。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括：百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開(kāi)發(fā)或上市審批；藥政部門的行動(dòng)可能會(huì)影響到臨床試驗(yàn)的啟動(dòng)、時(shí)間表和進(jìn)展以及藥物上市審批；百濟(jì)神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州獲得和維護(hù)對(duì)其藥物和技術(shù)的知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴第三方進(jìn)行藥物開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州取得監(jiān)管審批和商業(yè)化醫(yī)藥產(chǎn)品的有限經(jīng)驗(yàn)，及其獲得進(jìn)一步的營(yíng)運(yùn)資金以完成候選藥物開(kāi)發(fā)以及實(shí)現(xiàn)并保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行對(duì)百濟(jì)神州的臨床開(kāi)發(fā)、監(jiān)管、商業(yè)化運(yùn)營(yíng)、生產(chǎn)以及其他業(yè)務(wù)帶來(lái)的影響；百濟(jì)神州在最近季度報(bào)告的10-Q表格中"風(fēng)險(xiǎn)因素"章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險(xiǎn)；以及百濟(jì)神州向美國(guó)證券交易委員會(huì)期后呈報(bào)中關(guān)于潛在風(fēng)險(xiǎn)、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無(wú)責(zé)任更新該等信息。
參考文獻(xiàn) |
i. GLOBOCAN 2020 |
ii. Kim DY, Han KH. Epidemiology and surveillance of hepatocellular carcinoma. Liver Cancer 1(1), 2–14 (2012) |
