中國蘇州2022年4月22日 /美通社/ -- 基石藥業（香港聯交所代碼：2616）合作伙伴施維雅今日宣布，《新英格蘭醫學雜志》發表了拓舒沃®（艾伏尼布片）AGILE III期臨床研究結果。AGILE研究是一項全球III期、多中心、雙盲、隨機、安慰劑對照的臨床試驗，旨在評估拓舒沃®聯合阿扎胞苷相較于安慰劑聯合阿扎胞苷在先前未經治療的IDH1突變急性髓系白血病（AML）患者中的療效和安全性。AGILE研究達到了主要研究終點和包括總生存期在內的所有關鍵次要終點。施維雅公司正在積極與包括美國食品藥品監督管理局（FDA）在內的多個國家和地區的藥品監督管理部門就拓舒沃®該新適應癥上市申請展開溝通。基石藥業計劃在中國遞交拓舒沃®該適應癥的新藥上市申請。
AML是一種進展迅速的血液和骨髓癌癥，是成人白血病中最常見的類型。在美國，每年約有20,000例新發病例。[1,2]在中國，每年約有7.53萬白血病新發病例，其中AML患者的占比約為59%。大多數AML患者最終會復發。復發或難治性AML患者的預后通常較差。[3]患者五年生存率約29.5%。[1]在被診斷為急性髓細胞白血病的患者中，約6～10%攜帶IDH1突變。[4]
基石藥業首席醫學官楊建新博士表示：“我們非常高興地看到AGILE III期AML研究優異數據在《新英格蘭醫學雜志》發表，這充分彰顯了全球權威學術期刊對該研究結果和學術價值的高度認可。IDH1突變AML患者的預后差，尤其是IDH1突變的未經強化化療的初治AML患者。拓舒沃®聯合阿扎胞苷療法將有望為這部分患者帶來新的治療選擇。我們計劃與中國國家藥品監督管理局（NMPA）展開溝通，期待盡快將這一創新療法帶給更多中國患者。”
全球III期AGILE研究數據顯示，與阿扎胞苷聯合安慰劑相比，拓舒沃®是首個證實了與阿扎胞苷聯用可提高患者無事件生存期（EFS）和總生存期的靶向療法。拓舒沃®與阿扎胞苷聯合治療患者的無事件生存期獲得統計學意義的改善（風險比[HR]=0.33，[95% CI: 0.16，0.69]，單側P值 = 0.0011）。[5,6] 拓舒沃®聯合阿扎胞苷治療組患者的總生存期（OS）同樣獲得具有統計學意義的改善（HR = 0.44，[95% CI: 0.27, 0.73], 單側P 值= 0.0005），中位OS為24.0個月，安慰劑聯合阿扎胞苷組為7.9個月。
此外，拓舒沃®聯合阿扎胞苷的完全緩解（CR）率為47.2%（n=34/72），而安慰劑聯合阿扎胞苷為14.9%（n=11/74）（P＜0.0001）。拓舒沃®聯合阿扎胞苷的完全緩解加完全緩解伴部分血液學恢復的緩解率（CR+CRh）為52.8%（n=38/72），而安慰劑聯合阿扎胞苷組為17.6%（n=13/74）（p <0.0001）。拓舒沃®聯合阿扎胞苷的客觀緩解率（ORR）為62.5%（n=45/72），而安慰劑聯合阿扎胞苷組為18.9%（n=14/74）（p < 0.0001）。
2019年7月19日，基石藥業宣布全球III期注冊試驗AGILE在中國完成首例患者給藥。中國共有16家研究中心參與了AGILE研究。
拓舒沃®所屬權為施維雅所有。根據和施維雅達成的獨家授權許可協議，基石藥業就拓舒沃®在包括中國大陸、香港、臺灣及澳門地區在內的大中華地區以及新加坡地區進行臨床開發與商業化。目前，拓舒沃®已在中國大陸獲批，用于治療攜帶IDH1易感突變的成人復發或難治性急性髓系白血病（R/R AML）患者。
關于AGILE III期AML研究 （NCT03173248）
AGILE研究是一項全球III期、多中心、雙盲、隨機、安慰劑對照臨床試驗，旨在評估艾伏尼布聯合阿扎胞苷與安慰劑聯合阿扎胞苷，在不符合強烈化療條件的新診斷AML患者中的療效和安全性。該研究的主要終點是EFS，定義為從隨機到治療失敗、緩解后復發或任何原因引起的死亡(以先發生者為準)的時間。治療失敗的定義為直到第24周患者仍未能達到CR。
關鍵次要終點包括： CR率，定義為達到CR的受試者比例； OS，定義為從隨機日期到任何原因的死亡日期的時間；CR和CR伴部分血液學恢復的緩解（CRh）率，定義為達到CR或CRh的受試者比例；ORR，定義為達到CR、CR伴不完全血液學恢復(CRi/CRp)、部分緩解(PR)或形態學無白血病狀態(MLFS)的受試者比例。
關于急性髓系白血病(AML)
急性髓系白血病(AML)是一種進展迅速的血液和骨髓癌癥，是成人白血病中最常見的類型。在美國，每年約有2萬新發病例，歐洲每年新增4.3萬例。[1,2,7]在中國，每年約有7.53萬白血病新發病例，其中AML患者的占比約為59%。AML的發病率隨著年齡的增長而顯著增加，診斷的中位年齡約為68歲。[1]大多數患者對化療無反應會進展成復發或難治性AML[3]，患者五年生存率約29.5%。[1]對于6～10%AML的患者，IDH1酶突變會阻斷正常的血液干細胞分化，從而導致急性白血病的發生。[4]
關于拓舒沃®（艾伏尼布片）
拓舒沃®是一種針對IDH1突變酶的口服靶向抑制劑。拓舒沃® 已經獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準，用于治療攜帶IDH1易感突變的成人復發或難治性急性髓系白血病（R/R AML）患者。
2020年，拓舒沃被中國國家藥品監督管理局藥品審評中心納入“臨床急需境外新藥名單（第三批）”，獲得快速通道審評審批資格。同時，作為全球同類首創的強效、高選擇性口服IDH1抑制劑，拓舒沃以其明確的臨床優勢，入選了2020版《CSCO惡性血液病診療指南》。
拓舒沃®獲美國食品藥品監督管理局（FDA）批準，用于單藥治療經FDA批準的檢測方法確診的攜帶IDH1易感突變的成人復發或難治性急性髓系白血病患者，以及年齡≥75歲或因為其它合并癥無法使用強化化療的攜帶IDH1易感突變的新診斷AML成人患者。2021年，拓舒沃®獲批準作為首個且唯一的靶向療法，用于治療經FDA批準的檢測方法確診的先前經過治療的IDH1突變的局部晚期或轉移性膽管癌患者。
美國FDA先后授予拓舒沃®聯合阿扎胞苷方案“突破性療法”認定，用于治療新診斷的年齡至少75歲或因其它合并癥而無法使用強化化療的攜帶IDH1易感突變的AML成人患者，以及艾伏尼布“突破性療法”認定，用于治療攜帶IDH1易感突變的復發/難治性骨髓增生異常綜合征的成人患者（MDS）。
關于基石藥業
基石藥業（香港聯交所代碼: 2616）是一家生物制藥公司，專注于研究開發及商業化創新腫瘤免疫治療及精準治療藥物，以滿足中國和全球癌癥患者的殷切醫療需求。成立于2015年底，基石藥業已集結了一支在新藥研發、臨床研究以及商業運營方面擁有豐富經驗的世界級管理團隊。公司以腫瘤免疫治療聯合療法為核心，建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產品管線。目前，基石藥業已經獲得了四款創新藥的七個新藥上市申請的批準。多款后期候選藥物正處于關鍵性臨床試驗或注冊階段。基石藥業的愿景是成為享譽全球的生物制藥公司，引領攻克癌癥之路。
如需了解有關基石藥業的更多信息，請訪問：www.cstonepharma.com。
前瞻性聲明
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