中國蘇州2022年2月9日 /美通社/ -- 基石藥業(yè)（香港聯(lián)交所代碼：2616），一家專注于研究開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫療法及精準(zhǔn)治療藥物的領(lǐng)先生物制藥公司，今日宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已批準(zhǔn)同類首創(chuàng)藥物拓舒沃®（艾伏尼布片）的新藥上市申請，用于治療攜帶IDH1易感突變的成人復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血病（R/R AML），為該患者人群提供了新的精準(zhǔn)治療選擇。
急性髓系白血病(AML)是成人白血病中最常見的類型，疾病進展迅速，絕大多數(shù)為老年患者。在美國，每年約有2萬新發(fā)病例，患者五年生存率約29%。伴隨著人口老齡化，中國AML發(fā)病率呈逐年上升趨勢，其中尤以老年和復(fù)發(fā)或難治性患者預(yù)后較差。在中國，每年約有7.53萬白血病新發(fā)病例，其中AML患者的占比約為59%，而在這些患者中約6～10%攜帶IDH1突變。
基石藥業(yè)董事長兼首席執(zhí)行官江寧軍博士表示：“這是基石藥業(yè)發(fā)展進程中又一重要里程碑。拓舒沃®是基石藥業(yè)第四款成功獲批上市的創(chuàng)新藥物，從新藥上市申請獲得受理到成功獲批僅用了6個月的時間，這再一次體現(xiàn)了基石速度。此前，基石藥業(yè)已成功實現(xiàn)兩款同類首創(chuàng)精準(zhǔn)治療藥物和一款潛在同類最優(yōu)腫瘤免疫治療藥物獲批上市。我們將繼續(xù)推進豐富多元的創(chuàng)新產(chǎn)品管線，為全球患者提供更多的高品質(zhì)創(chuàng)新藥。”
拓舒沃®中國注冊橋接研究CS3010-101主要研究者、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院王建祥教授表示：“一直以來，現(xiàn)有的針對IDH1突變的AML患者的治療手段有限，5年生存率較低，患者生活質(zhì)量較差。作為國內(nèi)首個獲批的IDH1抑制劑，我們欣喜地看到拓舒沃®在針對IDH1突變的AML患者中展現(xiàn)了良好的療效與安全性。相信拓舒沃®的獲批將會為更多的AML患者帶來創(chuàng)新的精準(zhǔn)治療方案，幫助他們提高生活質(zhì)量并延長生命。”
基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新博士表示：“我們高興地看到拓舒沃®在中國大陸獲批用于治療R/R AML患者。作為國內(nèi)首個以及唯一獲批的IDH1抑制劑，拓舒沃®在攜帶易感IDH1突變的中國R/R AML患者中顯示了明確的療效和可控的安全性。另外在2021年第63屆美國血液學(xué)會年會上，我們看到拓舒沃®聯(lián)合阿扎胞苷顯著改善了先前未經(jīng)治療的IDH1突變AML患者的無事件生存期和總生存期。我們計劃與NMPA展開溝通，盡早將這一創(chuàng)新療法帶給更多中國患者。“
2020年，拓舒沃®被中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心納入“臨床急需境外新藥名單（第三批）”，獲得快速通道審評審批資格。同時，作為全球同類首創(chuàng)的強效、高選擇性口服IDH1抑制劑，拓舒沃®以其明確的臨床優(yōu)勢，入選了2020版《CSCO惡性血液病診療指南》。
拓舒沃®的獲批是基于一項中國注冊橋接研究CS3010-101，該研究旨在評估拓舒沃®口服治療攜帶IDH1易感突變的成人R/R AML中國患者的藥代動力學(xué)特征、藥效動力學(xué)特征、安全性和臨床療效。拓舒沃®在治療攜帶IDH1易感突變的成人R/R AML中國患者的研究中表現(xiàn)出優(yōu)異的臨床療效，及良好的耐受性。在30例可評估患者中，主要療效終點完全緩解和伴部分血液學(xué)恢復(fù)的完全緩解率（CR+CRh）為36.7% （11/30），其中11例患者均達到了CR。CR+CRh的中位緩解持續(xù)時間尚未達到，估計的12個月的CR+CRh的持續(xù)緩解率為90.9%。該研究成果于2021年歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會（ESMO）年會以優(yōu)選口頭報告形式公布。
