北京2023年12月21日 /美通社/ -- 全球獨立制藥集團施維雅（Servier）今日宣布與基石藥業（CStone）達成一項協議。根據協議，施維雅從基石藥業獲得在大中華區（中國內地、香港、澳門及臺灣地區）和新加坡開發和商業化拓舒沃^®（艾伏尼布片）的獨家權利。在中國，拓舒沃^®已獲批上市，用于治療攜帶IDH1易感突變的復發或難治性急性髓系白血病（AML）成人患者。

拓舒沃^®是目前首個且唯一獲批治療攜帶IDH1易感突變的復發或難治性AML成人患者的靶向療法。拓舒沃^®于2013年12月獲得FDA快速通道認定，2015年6月獲得孤兒藥資格認定（ODD），2018年7月首次獲得FDA批準。[1]在中國，基于迫切的臨床需求，拓舒沃^®被納入"臨床急需境外新藥名單（第三批）"。2022年1月，拓舒沃^®通過優先審評審批程序附條件獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準。

AML是一種進展迅速的血液和骨髓癌癥。在全球臨床實踐中，老年和復發或難治性患者的預后較差，且治療方案有限。伴隨著人口老齡化，中國AML發病率呈逐年上升趨勢。據估計，中國每年有4.5萬AML新發病例。[2]AML在每年癌癥新發病例中的占比為1%，在白血病新發病例中的占比約為一半，每年導致2.2萬人死亡。[3]

天津血液學研究所王建祥教授表示："急性髓系白血病患者容易復發，且對后續其他線的治療反應欠佳，因此改善預后已成為當務之急。我欣喜地看到，拓舒沃^®在AML治療領域實現重大突破，且已被證實是一種能夠滿足臨床迫切需求的出色治療方案。我們有理由相信，未來幾年內，拓舒沃^®將惠及更多中國AML患者。"

拓舒沃^®的療效評估基于一項單臂臨床試驗中174名攜帶IDH1突變的復發或難治性AML成人患者的數據。該試驗評估中位隨訪時間為8.3個月，其中，32.8%的患者在8.2個月的中位持續時間達到了完全緩解或伴部分血液學恢復的完全緩解（CR或CRh）。在試驗開始時因罹患AML而需要輸血或血小板的110名患者中，37%的患者在接受拓舒沃^®治療后至少56天不再依賴輸血。[4]

作為一種新型靶向療法，拓舒沃^®的作用機制與傳統化療不同，它為患者提供了一種創新治療選擇，可延長患者生存期并改善患者生活質量。自2022年獲批在中國大陸上市以來，拓舒沃^®已面向全國近80家醫院和院外DTP藥房供藥，并已被納入約100個城市的商業保險計劃。此外，拓舒沃^®指定患者藥物使用計劃（NPP）已在中國香港特別行政區、中國臺灣地區和新加坡實施。

施維雅中國區總經理Manuel RUIZ表示："我們對于將拓舒沃^®納入施維雅中國的產品管線感到驕傲和興奮。作為首個且唯一獲批的靶向療法，拓舒沃^®將為攜帶IDH1突變的復發或難治性急性髓系白血病（AML）患者帶來新的解決方案，強化施維雅在IDH1突變方面的領先優勢，并進一步夯實我們為中國難治性癌癥患者提供創新治療方案的承諾。"