此為百悅澤®在FDA獲得的第二項批準，也是其在全球范圍華氏巨球蛋白血癥中第三項獲批
此項批準基于百悅澤®對比伊布替尼的3期ASPEN臨床試驗結果
美國麻省劍橋和中國北京2021年9月2日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160）是一家全球性的生物制藥公司，專注于在世界范圍內開發和商業化創新藥物。公司今日宣布，百悅澤®（BRUKINSA®，澤布替尼）獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批準用于治療成年華氏巨球蛋白血癥（WM）患者。
百濟神州血液學首席醫學官黃蔚娟博士表示：“我們十分高興FDA今天批準了百悅澤®在美國的第二項適應癥。此次獲批使得百悅澤®能夠為華氏巨球蛋白血癥患者帶來一種安全、有效的治療新選擇。正如我們從ASPEN試驗中所看到的，百悅澤®能夠提升這些患者的治療效果，改善他們的生活。”
黃蔚娟博士繼續評論道：“不到兩年的時間，百悅澤®在已在全球范圍取得11項監管機構的批準，其中包括2項在美國的批準，這表明百悅澤®正逐漸成為針對B細胞惡性腫瘤的一項卓有成效的治療選擇，并拓展其全球足跡，將有望惠及更多患者。我們將繼續通過廣泛的臨床開發項目對百悅澤®進行評估，以獲取更多臨床證據，進一步確立其潛在的‘同類最優’地位。”
美國丹娜法博癌癥研究院（Dana-Farber Cancer Institute）華氏巨球蛋白血癥研究Bing中心主任、哈佛醫學院醫學教授Steven Treon博士評論道：“ASPEN試驗充分表明，百悅澤®是用于治療華氏巨球蛋白血癥患者的一款具有高度活性的抑制劑，相較第一代BTK抑制劑，在一系列具有臨床重要性的副作用中顯示出了更佳的耐受性。百悅澤®獲批能為華氏巨球蛋白血癥患者帶來一款全新的重要靶向治療選擇。”
國際華氏巨球蛋白血癥基金會（IWMF）主席Pete DeNardis表示：“百悅澤®獲批用于治療華氏巨球蛋白血癥，為這種罕見類型的淋巴瘤帶來了第二款獲批的治療藥物，對患者來說是一個福音，這意味著華氏巨球蛋白血癥患者有了更多治療選擇，特別是百悅澤®這類藥物可通過口服給藥、采用單藥治療，從而能夠改善患者的治療體驗。”
此次FDA對百悅澤®在WM中的批準主要是基于對比百悅澤®和伊布替尼治療WM患者的多中心、開放性的3期ASPEN試驗（NCT03053440）的有效性結果。該研究的隊列1隨機入組了201例攜帶MYD88突變（MYD88MUT）的患者。
ASPEN試驗的主要有效性終點是獨立審查委員會（IRC）在總體意向性治療（ITT）人群中評估的非常好的部分緩解（VGPR）率。根據修訂版第六屆華氏巨球蛋白血癥國際工作組（IWWM-6）緩解標準（Treon 2015），百悅澤®組中非常好的部分緩解（VGPR）率為28%，而伊布替尼組則為19%。根據IWWM-6緩解標準（Owen et al 2013），百悅澤®組VGPR率為16%，而伊布替尼組則為7%。
在FDA批準的百悅澤®說明書中，主要有效性結果體現為IRC評估的部分緩解（PR）或更佳緩解率。而基于任一版本的IWWM-6緩解標準，百悅澤®組的部分緩解（PR）或更佳緩解率達到了78%（95% CI: 68, 85），伊布替尼組的數據為78%（95% CI: 68, 86）；在12個月時，百悅澤®組有94%的患者仍在進行無事件持續緩解（95% CI: 86, 98），伊布替尼組為88%（95% CI: 77, 94）。
百悅澤®最常見（見于≥20%的患者）的不良反應是基于779例患者的安全性數據，包括中性粒細胞減少、上呼吸道感染、血小板減少、皮疹、出血、肌肉骨骼疼痛、血紅蛋白降低、瘀青、腹瀉、感染性肺炎和咳嗽。
百悅澤®的推薦使用劑量為160 mg每日兩次或320 mg每日一次，空腹或飯后服用均可。可根據不良反應調整劑量，存在重度肝損害和正服用可能與百悅澤®產生相互作用的特定藥物的患者，可降低劑量。
