上海2020年1月7日 /美通社/ -- 1月6日，諾華多發(fā)性硬化創(chuàng)新藥物捷靈亞®（芬戈莫德）在全國開出首張?zhí)幏?。繼2019年7月12日獲批用于10歲及以上患者復發(fā)型多發(fā)性硬化（RMS）的治療，捷靈亞®第一批藥品已在北京、上海、廣州、成都、重慶、杭州等6個城市10家醫(yī)院全面落地，這也標志著這一全球第一個，也是目前唯一一個覆蓋10歲及以上患者的多發(fā)性硬化口服疾病修正治療（DMT）藥物已正式登陸中國，惠及中國3萬余名患者[I]，助其重獲高質量的靈動人生。
諾華制藥（中國）總裁張穎女士表示，“我們很自豪能將捷靈亞®帶入中國，為中國多發(fā)性硬化患者帶來更卓越的DMT治療方案。捷靈亞®能這么快惠及中國患者，離不開政府加速創(chuàng)新藥物引入的決心與行動力。諾華在多發(fā)性硬化治療領域擁有豐富的后續(xù)產(chǎn)品線，我們會致力于為中國的患者帶來更多創(chuàng)新產(chǎn)品和治療選擇。同時，我們將繼續(xù)積極與政府、醫(yī)院、患者和行業(yè)伙伴通力合作，以期讓更多中國多發(fā)性硬化患者能及早獲益于全球領先的創(chuàng)新藥物?！?/p>
多發(fā)性硬化診療不容樂觀，近九成患者尚未獲得DMT
多發(fā)性硬化（MS）是一種中樞神經(jīng)系統(tǒng)慢性炎性脫髓鞘性疾病，好發(fā)于20-40歲的中青年人群，女性患者發(fā)病率更高。多發(fā)性硬化易導致患者出現(xiàn)視力下降、復視、肢體感覺障礙、肢體運動障礙、共濟失調、膀胱或直腸功能障礙等癥狀。在中國，多發(fā)性硬化屬于罕見病，并在2018年5月被納入《第一批罕見病目錄》，目前約有超過3萬名患者深受其困[I]。
中國免疫學會神經(jīng)免疫分會主任委員，中山大學附屬第三醫(yī)院神經(jīng)病學科胡學強教授介紹，“多發(fā)性硬化患者經(jīng)常與疾病共存幾十年，影響職業(yè)、尋找伴侶、生育子女，嚴重影響患者的生活質量。由于大部分多發(fā)性硬化患者的臨床表征的多樣性，約三分之二的患者確診時間耗費1-5年，12%患者確診時間耗費超過6年，目前只有不到10%的患者接受疾病修正治療[I]?？梢哉f，目前中國多發(fā)性硬化診療現(xiàn)狀令人堪憂。”
據(jù)悉，多發(fā)性硬化被分為多個臨床亞型，其中超過80%[I]的患者屬于復發(fā)緩解型多發(fā)性硬化。此類患者的病程會經(jīng)歷明顯的復發(fā)和緩解過程。DMT是國內外指南及共識推薦的緩解期標準治療藥物，能有效控制復發(fā)次數(shù)和嚴重程度，延緩殘疾進展。然而，DMT藥物的國內使用情況卻不容樂觀。相比歐美地區(qū)高達86%的使用率，DMT藥物在中國的使用率僅為10%[I]。
復旦大學附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內科主任董強教授表示，“目前階段，多發(fā)性硬化不能被治愈，患者需要接受長期治療。作為緩解期的一線療法，DMT藥物能通過調節(jié)免疫炎癥反應的作用，幫助患者有效減少疾病復發(fā)和控制疾病進展。中國《第一批罕見病目錄》帶動了一批藥物加速審批進入中國市場，其中就有2019年7月獲批的多發(fā)性硬化的治療藥物芬戈莫德，期待更多國外的產(chǎn)品進入中國，提供更多治療方案的選擇?！?/p>
獨有機制改寫治療格局，六地患者率先獲益
捷靈亞®具備獨有的免疫調節(jié)及中樞神經(jīng)保護雙重機制[ii]，強效改善患者長期預后，有望實現(xiàn)多發(fā)性硬化治療的四重目標[iii]，包括“無復發(fā)、無磁共振成像（MRI）病變、無腦萎縮和無殘疾進展”[iv]。
在多項關鍵研究與真實世界研究中，捷靈亞®都顯示出卓越的療效[v-vii]，在一項1292名患者參與的與干擾素頭對頭對比的TRANSFORMS研究中，捷靈亞®可以顯著延長服藥后的首次復發(fā)時間，直到研究的第12個月，仍有82.6%的受試患者無復發(fā)[vi]。另一項包括214名10-17歲受試者的PARADIGMS研究結果顯示，服用捷靈亞®后，85.7%的受試患者在治療24個月后疾病仍未復發(fā)[vii]。
為了能夠盡早地造福患者，捷靈亞®獲批后全力加速布局全國各大城市的醫(yī)院。北京醫(yī)院神經(jīng)內科著名專家許賢豪教授表示：“在中國，多發(fā)性硬化的診療始終面臨著缺少治療方案的困境，還有龐大的患者治療需求未能得到充分滿足。近兩年來，政府高度關注罕見病領域，先后發(fā)布了《第一批罕見病目錄》、批準建立中國罕見病聯(lián)盟、全力支持罕見病藥物加速上市，持續(xù)以實際行動普惠患者。我們很高興看到全球領先的多發(fā)性硬化DMT藥物被加速引進中國，它不僅有望改寫中國多發(fā)性硬化治療的整體策略，更能讓患者顯著改善生存質量，重獲靈動新生?！?/p>
關于捷靈亞®（芬戈莫德）
捷靈亞®（芬戈莫德）于2018年被國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心納入第一批《臨床急需境外新藥名單》[viii]，并于2019年7月12日在中國正式獲批用于治療10歲及以上患者的復發(fā)型多發(fā)性硬化（RMS）的治療。捷靈亞®（芬戈莫德）是第一種，也是目前唯一一種覆蓋10歲及以上患者的疾病修正治療（DMT）的一線治療藥物[ix]。迄今，捷靈亞®已在全球80多個國家獲批，使近30萬患者獲益[x]。同時，捷靈亞®（芬戈莫德）安全性與耐受性在長達15年的臨床試驗及真實世界中均得到了廣泛的驗證[xi]，捷靈亞® （芬戈莫德） 獨有的免疫調節(jié)及中樞神經(jīng)保護作用機制成為眾多醫(yī)生和患者信賴的治療方案。
欲了解更多有關捷靈亞®（芬戈莫德）產(chǎn)品信息及安全性數(shù)據(jù)，請點擊https://www.novartis.com.cn/jie-ling-ya-%28yan-suan-fen-ge-mo-de-xiao-nang-%29jian-duan-chu-fang-xin-xi獲取處方信息。
[i] 中華醫(yī)學會神經(jīng)病學分會.(2018).中國多發(fā)性硬化患者生存報告 |
[ii] Chaudhry BZ, Cohen JA, Conway DS. Sphingosine 1-Phosphate Receptor Modulators for the Treatment of Multiple Sclerosis. Neurotherapeutics. 2017 Oct;14(4):859-873. |
[iii] De Stefano N et al. Effect of Fingolimod on Brain Volume Loss in Patients with Multiple Sclerosis. CNS Drugs. 2017; 31(4): 289-305. |
[iv] Giovannoni G et al. "No evident disease activity": The use of combined assessments in the management of patients with multiple sclerosis. Mult Scler. 2017. Doi 10.1177/1352458517703193. |
[v] Kalincik T, Havrdova K, Horakova D, et al. Comparison of fingolimod, dimethyl fumarate and teriflunomide for multiple sclerosis. J Neurol Neurosurg Psychiatry 2019;90:458-468. |
[vi] Khatri B et al. Comparison of fingolimod with interferon beta-1a in relapsing-remitting multiple sclerosis: a randomised extension of the TRANSFORMS study. Lancet Neurol. 2011; 10(6): 520-529. |
[vii] Chritnis T, Arnold D, Banwell B et al. Trial of Fingolimod versus Interferon Beta-1a in Pediatric Multiple Sclerosis. N Engl J Med 2018;379:1017-27. |
[viii] 關于發(fā)布第一批臨床急需境外新藥名單的通知，Retrieved November 1, 2018, from http://www.cde.org.cn/news.do?method=viewInfoCommon&id=313990 |
[x] Data on file. GILENYA exposure: August 2019 cutoff. Novartis Pharmaceuticals Corp |
[xi] Cohen JA1, Tenenbaum N2, Bhatt A3 Ther Adv Neurol Disord. 2019 Sep 25;12:1756286419878324. |
