中國蘇州2019年12月11日 /美通社/ -- 基石藥業(yè)（蘇州）有限公司（以下簡稱“基石藥業(yè)”或“公司”，香港聯(lián)交所代碼：2616）宣布，由公司合作伙伴Blueprint Medicines開發(fā)的在研產(chǎn)品avapritinib，在一項(xiàng)正在進(jìn)行的全球III期臨床研究VOYAGER中完成了中國患者入組目標(biāo)。此外，其全球患者入組目標(biāo)也已達(dá)成。VOYAGER研究旨在評(píng)估相較目前的標(biāo)準(zhǔn)三線治療藥物瑞戈非尼，avapritinib用于三線或四線晚期胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）患者的療效和安全性。中國研究中心的首例患者用藥于2019年7月10日實(shí)現(xiàn)。
Blueprint Medicines 預(yù)計(jì)將于2020年第二季度公布VOYAGER研究的主要臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。2019年8月，美國FDA已接受Blueprint Medicines關(guān)于avapritinib用于無論之前是否接受過治療的、攜帶PDGFRA外顯子18突變的GIST，及用于四線GIST的新藥上市申請(qǐng)。根據(jù)初步審批情況，Blueprint Medicines預(yù)計(jì)于2020年下半年向FDA遞交新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)，用于三線GIST治療。基石藥業(yè)也計(jì)劃在2020年下半年同步向國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）遞交avapritnib用于三線GIST治療的新藥上市申請(qǐng)。
GIST為發(fā)生于胃壁或小腸中的肉瘤，高發(fā)年齡為50-80歲。大約90％的GIST的發(fā)生與KIT或PDGFRA基因的突變導(dǎo)致的細(xì)胞生長失調(diào)有關(guān)。現(xiàn)有研究數(shù)據(jù)顯示，目前GIST的三線標(biāo)準(zhǔn)治療藥物瑞戈非尼的中位無進(jìn)展生存期為4.8個(gè)月，客觀緩解率僅5%左右，而經(jīng)三線治療失敗的GIST患者目前尚無已獲批的治療。因此對(duì)于三線及以后的GIST患者仍存在極大的未滿足臨床需求。
Avapritinib是一種在研的口服、強(qiáng)效、高選擇性的KIT和PDGFRA抑制劑。已公布的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，avapritinib在PDGFRA外顯子18突變（包括D842V突變）GIST和四線GIST患者中均顯示出令人鼓舞的抗腫瘤活性和良好的耐受性，目前針對(duì)這兩類患者尚無有效治療方法。
根據(jù)2019年11月在結(jié)締組織腫瘤學(xué)會(huì)（Connective Tissue Oncology Society ）年會(huì)上發(fā)布的正在進(jìn)行的I期NAVIGATOR試驗(yàn)數(shù)據(jù)，截止至2018年11月16日：
基石藥業(yè)董事長兼首席執(zhí)行官江寧軍博士表示：“很高興看到VOYAGER全球III期研究中國患者入組比我們預(yù)期更快完成，這也讓我們感受到了中國GIST患者急切的臨床需求。隨著趙萍女士正式加盟基石藥業(yè)，出任大中華區(qū)總經(jīng)理兼商業(yè)化負(fù)責(zé)人，相信這位曾主導(dǎo)過多款知名藥物上市的資深醫(yī)藥行業(yè)經(jīng)理人將進(jìn)一步助推公司商業(yè)化進(jìn)程。我對(duì)包括avapritinib在內(nèi)的多款藥物在中國成功上市充滿了信心。”
基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新博士表示：“GIST是一種罕見病，能夠在不到4個(gè)月的時(shí)間內(nèi)完成中國研究中心全部患者入組，離不開公司、研究者及合作伙伴等多方的通力合作。作為一款針對(duì)KIT及PDGFRA的高選擇性抑制劑，目前公布的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)已顯示出它的治療潛力。目前，avapritinib還有一項(xiàng)針對(duì)晚期GIST患者的I/II期橋接注冊(cè)性試驗(yàn)也正在中國開展。”
關(guān)于avapritinib
Avapritinib是一款在研的口服精準(zhǔn)療法，可選擇性地有效抑制KIT和PDGFRA突變激酶。它是一種靶向于激酶活化構(gòu)象的I型抑制劑。Avapritinib在KIT和PDGFRA突變的胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）中顯示了廣泛的抑制作用，并對(duì)激活環(huán)突變活性最強(qiáng)，而目前批準(zhǔn)的GIST療法不能抑制激活環(huán)的突變。與現(xiàn)有的其他酪氨酸激酶抑制劑相比，avapritinib對(duì)KIT和PDGFRA的選擇性明顯高于其他激酶抑制劑。
Blueprint Medicines率先開發(fā)avapritinib，用于治療晚期GIST、晚期系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥（SM）以及惰性和冒煙型SM。美國FDA已經(jīng)授予avapritinib兩個(gè)突破性療法認(rèn)證，一個(gè)用于治療PDGFRA D842V基因驅(qū)動(dòng)的GIST，一個(gè)治療晚期SM，包括侵襲性SM亞型、伴隨相關(guān)血液腫瘤的SM和肥大細(xì)胞白血病。
基石藥業(yè)與Blueprint Medicines達(dá)成獨(dú)家合作和授權(quán)，獲得了包括avapritinib在內(nèi)的三種藥物在大中華區(qū)的獨(dú)家開發(fā)和商業(yè)化授權(quán)。Blueprint保留在世界其他地區(qū)開發(fā)及商業(yè)化avapritinib的權(quán)利。
關(guān)于基石藥業(yè)
基石藥業(yè)（HKEX: 2616）是一家生物制藥公司，專注于開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準(zhǔn)治療藥物，以滿足中國和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求。成立于2015年底，基石藥業(yè)已集結(jié)了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)化方面擁有豐富經(jīng)驗(yàn)的世界級(jí)管理團(tuán)隊(duì)。公司以腫瘤免疫治療聯(lián)合療法為核心，建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產(chǎn)品管線。目前5款后期候選藥物正處于關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)。憑借經(jīng)驗(yàn)豐富的管理團(tuán)隊(duì)、豐富的管線、專注于臨床開發(fā)的業(yè)務(wù)模式和充裕資金，基石藥業(yè)的愿景是通過為全球癌癥患者帶來創(chuàng)新腫瘤療法，成為全球知名的中國領(lǐng)先生物制藥公司。
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前瞻性申明
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