上海2018年10月22日電 /美通社/ -- 繼創下罕見病藥物奧巴捷（特立氟胺片）58天在華上市“新速度”之后，中華醫學會神經病學分會、中國醫療保健國際交流促進會和賽諾菲中國于10月20日透露：中國首部多發性硬化患者生存報告年內即將出爐。根據報告熱點解讀：中國約有超過3萬名多發性硬化患者，發病高峰集中在20-40歲，女性多于男性；只有不到50%的患者能立即確診；由于該病反復復發，患者易致殘并發生“MS人格”，其中13.2%有自殺想法。

在10月20日同期舉行的國內首個治療多發性硬化的口服疾病修正治療藥物 -- 奧巴捷上市會上，中國初級衛生保健基金會聯合賽諾菲也公布“生命捷力”多發性硬化癥患者援助項目方案，符合條件的多發性硬化患者接受藥品援助后，年藥物治療費用可降低40%以上，低保患者甚至可獲得全免援助。

中華醫學會神經病學分會主任委員崔麗英教授發言

中華醫學會神經病學分會主任委員、北京協和醫院神經內科主任崔麗英教授指出，“我們非常欣喜的看到，中國的罕見病治療領域又引入了一種全新的治療方式。作為第一個在國內獲批的口服疾病修正治療藥物，奧巴捷將為醫生和患者提供了一種更為方便的治療選擇，可有效降低患者年復發率，延緩殘疾進展。”

中國多發性硬化患者生存報告熱點速遞

多發性硬化在我國屬于罕見病的一種，此前業界對這一疾病研究數據并不多。今年中華醫學會神經病學分會牽頭進行了首次大范圍的多發性硬化患者生存現狀調研，涉及全國50家醫院、58位醫務工作者和1362名患者，分布28個省、直轄市和自治區（安徽、新疆、西藏、寧夏及港澳臺除外）。

北京協和醫院神經內科徐雁教授就即將出爐的2018中國多發性硬化患者生存報告做了熱點速遞^[1]，其中包括：

疾病特點：發病高峰20-40歲，女性多于男性。最常見的臨床表現為感覺障礙、肢體運動障礙和疲勞。中位進展多發性硬化的病程為12年，提示我國患者進入進展階段時間可能較歐美患者早，這與我國缺乏復發治療可能有關。

診療現狀：確診周期長，僅有不到一半的患者就診后能被立即確診。緩解期規范治療僅占13.6%，而歐美患者高達83.4%，這與我國藥品缺乏以及患者負擔不起有關。歐美多發性硬化的治療藥物多達13種，可以分級治療，而我國目前僅有2種。

公眾對該病認知度低：94.7%的患者在確診前從未聽說過該病。84%的患者有負面情緒，13.2%患者有自殺想法。

對患者生活影響較大：14.5%-18%的患者患病后與家人和朋友的關系變差，產生所謂的“多發性硬化MS人格”。調研人群中僅有不到一半的患者還在工作，由于這些患者均為中青年，因此，給社會也帶來了巨大的負擔。85%以上的患者報告病情對正常工作有影響。

此外，由于該病反復復發，可能會引發殘疾，因此，給家人也帶來了巨大的負擔。每次復發住院，83.7%的患者需要家人陪護，時間中位（12年）誤工時間約為10天。18.3%的患者家人因照顧患者而放棄工作。每次復發住院治療費用，60.5%的患者花費超過1萬元。

“很多罕見病一旦發病，需要終身治療，對患者和家庭都是一種沉重的負擔。”崔麗英教授呼吁：“罕見病的治療，需要社會各界積極參與和共同行動。我們要共同推動罕見病相關知識的普及，提升公眾對罕見病的認知度，及早確診并進行相應治療，才能使患者獲得更好的預后。”

患者援助細則公布

為減輕患者經濟負擔，提高患者的生存機率和生活質量，中國初級衛生保健基金會設立了“生命捷力”多發性硬化癥患者援助項目，對符合奧巴捷適應癥的患者予以援助。

對于低保患者，獲得縣/區級民政部門認可并領取低保金滿一年的城鎮低保/農村特困復發型多發性硬化患者，可獲得本項目全免援助；對于低收入患者，首次申請：自費4盒后援助2盒；后續申請：繼續自費3盒后再援助3盒。

“生命捷力”多發性硬化癥患者援助項目

賽諾菲方面表示：“生命捷力”多發性硬化癥患者援助項目旨在幫助多發性硬化患者減輕疾病經濟負擔，提高藥物可及性。未來，賽諾菲還將與各方一起努力，攜手政府、學會及各方合作伙伴，合力提升中國罕見病的診療水平，探索多元化的救助模式，通過慈善項目和醫保覆蓋，提升罕見病患者的藥物可及性，幫助中國多發性硬化患者改善治療現狀。

中國免疫學會神經免疫分會主任委員胡學強教授發言

中國免疫學會神經免疫分會主任委員、中山大學附屬第三醫院神經內科胡學強教授強調：“作為一種新型治療選擇，奧巴捷在有效降低復發率的同時表現出了很好的耐受性，此外，便捷的服藥方式可有效提升患者的依從性，大大改善患者預后。今年即將更新的《2018年中國多發性硬化診療專家共識》中，將推薦奧巴捷為緩解期治療一線用藥，用于控制疾病進展。”研究顯示，與安慰劑相比，奧巴捷顯著降低了患者年復發率，延緩了殘疾進展，并且在擴展研究中療效維持長達10年^[2],[3] 。在TOWER研究中，奧巴捷14mg治療組中國亞組患者的年復發率相對風險降低了71.2%，同組的全球患者年復發率相對風險則降低了36.3%。

58天創罕見病新藥上市紀錄 25家藥房實現快速供貨

今年5月，國家公布《第一批罕見病目錄》，多發性硬化、戈謝病等121種罕見病被納入其中。7月23日，口服劑型疾病修正治療藥物奧巴捷在華獲批。9月19日，京滬廣三地地患者也拿到了這一期待中的新藥。從獲批到供藥, 奧巴捷僅僅用了58天，創下了近期國內罕見病創新藥物從獲批到上市的“較快速度”。

目前奧巴捷已在全國一、二線城市的25家藥房實現快速供貨。到今年年底，預計將實現在全國大部分城市供藥。

“作為罕見病領域的領導者，憑借卓越的研發能力，我們一直在為中國的罕見病患者提供創新的產品，包括治療戈謝病的思而贊，治療龐貝病的美而贊，治療漸凍癥的力如太等，今天，這份清單上又新增了一位新成員 -- 治療多發性硬化的奧巴捷。” 賽諾菲中國副總裁吳清漪女士強調：“未來，賽諾菲中國將繼續深耕罕見病領域，以創新引領罕見病研發與診療，繼續引入更多的全球革新性產品組合和解決方案，滿足中國患者日益增長的醫療和健康需求，讓中國的罕見病癥患者可以走出陰影，獲得更好的治療，過上有尊嚴的生活。”

附件：2018中國多發性硬化患者生存報告摘要

注：此次會議為2018年中國多發性硬化患者生存調研的熱點速遞，最終數據以定稿發表的正式報告為準

1.   調研覆蓋面廣：50家醫院，58位醫生參與，共1362名患者參加調研。調研分布22個省4個直轄市，2個自治區，覆蓋面廣，是目前最能反映多發性硬化患者情況的一次調研。

2.   涉及了多發性硬化的各個亞型：臨床孤立綜合征患者（CIS）175名，復發緩解型患者（RRMS）1126名，繼發緩解型患者（SPMS）46名，原發進展型患者（PPMS）15名。

3.   在疾病特點方面，中國患者既有自己的特殊性也有和歐美患者的共性：

• 發病高峰20-40歲，女性多于男性，與歐美相當；
• 病變累及多個系統，最常見的臨床表現為感覺障礙、肢體運動障礙和疲勞；
• 每年復發在2次以上的活躍患者比例較歐美患者低；
• 功能殘疾評分隨病程延長顯著升高，時間中位12年進展多發性硬化的病程為12年，提示我國患者進入進展階段時間可能較歐美患者早，這與我國缺乏復發治療有可能有關。

4.   診療現狀堪憂：

• 確診周期長，僅不到一半患者就診后能立即確診，延遲確診的主要原因有復診、以及目前我國下級醫院和醫生對罕見病認識不足有關；
• 緩解期規范治療僅占13.6%，歐美患者高達83.4%，與我國缺藥以及患者負擔不起有關；
• 在歐美多發性硬化治療藥物多達13種，可以分級治療，我國目前僅有2種，還僅僅只是最基本的藥物，對于活躍患者藥物尚無；
• 患者對未來治療最希望改進的是藥物的可及性（主要是費用）。

5.   公眾對該病認知度低：94.7%患者在確診前未聽說該病，因此，一旦確診，會非常焦慮；84.0%患者有負面情緒；13.2%患者有自殺想法。

6.   該病對患者生活影響較大：

• 14.5-18%患者患病后與家人和朋友的關系變差，我們稱之為“多發性硬化MS人格”；
• 調研人群中僅有不到一半患者還在工作，由于這些患者均為青中年，因此給社會也帶來巨大負擔。85%以上患者報告病情對正常工作有影響；
• 由于該病反復復發，可能會引發殘疾，因此給家人也帶來巨大負擔：
• 每次復發住院，83.7%的患者需要家人陪護，時間中位（12年）誤工時間約為10天；
• 73.4%的患者門診就診時需要家人陪伴，中位誤工時間約為2天；
• 18.3%患者家人因照顧患者而放棄工作；
• 每次復發住院治療費用，60.5%患者花費超過1萬元。

7. 本次調研意義：

• 了解我國目前多發性硬化診療現狀，未來如何改進；
• 了解我國患者就診和生活現狀，未來如何幫助他們更好的與疾病共存。

• http://www.sanofi.cn