北京2018年9月18日電 /美通社/ -- 今日，由中華慈善總會(huì)發(fā)起、安進(jìn)公司支持的瑞百安慈善援助項(xiàng)目簽約儀式在北京成功舉行。中華慈善總會(huì)常務(wù)副會(huì)長(zhǎng)王樹(shù)峰、中華慈善總會(huì)秘書(shū)長(zhǎng)邊志偉、國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)醫(yī)政醫(yī)管局副局長(zhǎng)焦雅輝、安進(jìn)公司全球商業(yè)運(yùn)營(yíng)執(zhí)行副總裁穆?tīng)柖?middot;戈登、安進(jìn)公司中國(guó)區(qū)總經(jīng)理張文杰、上海市罕見(jiàn)病防治基金會(huì)理事長(zhǎng)、上海市醫(yī)學(xué)會(huì)罕見(jiàn)病專(zhuān)科分會(huì)主任委員李定國(guó)教授以及首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京安貞醫(yī)院動(dòng)脈粥樣硬化研究室研究員王綠婭教授共同見(jiàn)證了此次啟動(dòng)儀式。該項(xiàng)目旨在幫助純合子型家族性高膽固醇血癥（HoFH）患者免費(fèi)獲得創(chuàng)新型降膽固醇藥物瑞百安（依洛尤單抗）的治療，幫助患者延長(zhǎng)生命、改善生活質(zhì)量，同時(shí)減輕患者及其家庭因治療而產(chǎn)生的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

中華慈善總會(huì)瑞百安慈善援助項(xiàng)目正式啟動(dòng)

純合子型家族性高膽固醇血癥是一種罕見(jiàn)的遺傳性疾病，其發(fā)病率約為1/16萬(wàn)~1/100萬(wàn)^[1]。患者從出生就處于高血清低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平暴露狀態(tài)，因此動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾病風(fēng)險(xiǎn)明顯增高。若不接受適當(dāng)治療，可在兒童及青年期發(fā)生心絞痛或心肌梗死，并于20-30歲之前死亡^[2]。

上海市罕見(jiàn)病防治基金會(huì)理事長(zhǎng)、上海市醫(yī)學(xué)會(huì)罕見(jiàn)病專(zhuān)科分會(huì)主任委員李定國(guó)教授指出：“HoFH患者是心血管疾病的高危人群，由于現(xiàn)有治療方式較為局限，大多數(shù)患者無(wú)法有效控制LDL-C水平以避免心血管事件，這給患者帶來(lái)極大的危害。”

瑞百安于今年7月獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，成為唯一一個(gè)在中國(guó)獲批用于治療成人或12歲以上青少年純合子型家族性高膽固醇血癥的PCSK9抑制劑。中華慈善總會(huì)本著最利于患者的原則，以患者急迫需求為出發(fā)點(diǎn)，在安進(jìn)公司的支持下，于瑞百安獲批后快速推動(dòng)慈善援助項(xiàng)目，進(jìn)一步減輕患者疾病和經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

中華慈善總會(huì)王樹(shù)峰常務(wù)副會(huì)長(zhǎng)對(duì)瑞百安慈善援助項(xiàng)目給予充分肯定，他表示：“瑞百安項(xiàng)目一定能夠進(jìn)一步推動(dòng)我國(guó)純合子型家族性高膽固醇血癥診斷治療水平的提高，使更多的患者特別是罹患疾病的青少年患者能夠健康成長(zhǎng)，成為自食其力乃至對(duì)家庭和社會(huì)有所貢獻(xiàn)的人。積極踐行健康中國(guó)2030戰(zhàn)略，需要全社會(huì)的共同努力。瑞百安慈善援助項(xiàng)目的正式啟動(dòng)也標(biāo)志著中華慈善總會(huì)在罕見(jiàn)病領(lǐng)域的又一建樹(shù)！”

國(guó)家衛(wèi)生健康委醫(yī)政醫(yī)管局副局長(zhǎng)焦雅輝女士表示：“希望通過(guò)瑞百安慈善援助項(xiàng)目，為社會(huì)起到一個(gè)示范作用，讓更多的企業(yè)參與進(jìn)來(lái)，支持公益項(xiàng)目，履行社會(huì)責(zé)任。大家一起來(lái)關(guān)注罕見(jiàn)病群體，讓這個(gè)群體的健康權(quán)益能夠得到更好的保障。”

安進(jìn)公司全球商業(yè)運(yùn)營(yíng)執(zhí)行副總裁穆?tīng)柖?middot;戈登表示：“純合子型家族性高膽固醇血癥的治療需求亟待滿(mǎn)足。我們非常高興能與中華慈善總會(huì)及其他行業(yè)伙伴一同并肩合作，為不幸罹患此種罕見(jiàn)病的中國(guó)患者帶來(lái)新的希望。作為全球領(lǐng)先的生物技術(shù)公司，安進(jìn)致力于研發(fā)突破性治療手段，幫助身患嚴(yán)重疾病的患者。我們將同中華慈善總會(huì)持續(xù)合作，盡己所能將瑞百安帶給更多中國(guó)HoFH患者。”

瑞百安慈善援助項(xiàng)目面向符合申請(qǐng)條件的純合子型家族性高膽固醇血癥患者提供為期兩年的免費(fèi)藥品援助，詳細(xì)的項(xiàng)目申請(qǐng)信息可參見(jiàn)瑞百安慈善援助項(xiàng)目官方網(wǎng)站。