北京2019年9月17日 /美通社/ -- 由中華慈善總會發起、安進公司支持的瑞百安慈善援助項目日前宣布，在項目開展一周年之際，在原有北京、上海、廣州、南京5家醫務志愿者工作點醫院的基礎上，新增福州、濟南、長沙、西安、成都、烏魯木齊等全國省會重點三甲醫院16家。至此，瑞百安慈善援助項目醫務志愿者工作點醫院總數達21家，覆蓋全國15個省、市、自治區，極大地方便了全國純合子型家族性高膽固醇血癥（HoFH）患者就診、獲取處方、領取援助藥品，使更多的HoFH患者更便捷高效地得到規范化治療。
純合子型家族性高膽固醇血癥是一種常染色體（共）顯性遺傳病，是一種罕見病，發病率約為1/16萬-1/100萬。其臨床表現主要為患者從出生就處于高血清低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平暴露狀態，因此動脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）風險明顯增高，多在10歲左右出現冠心病的癥狀和體征，降主動脈、腹主動脈、胸主動脈和肺動脈主干易發生嚴重的動脈粥樣硬化，心瓣膜和心內膜表面也可形成黃色瘤斑塊。若不接受適當治療，可在兒童及青年期發生心絞痛或心肌梗死，并于20-30歲之前死亡。2018年，該病被列入國家衛生健康委員會等5部門聯合制定的《第一批罕見病目錄》。
2018年7月，一種新型降膽固醇藥物瑞百安®（依洛尤單抗）在華獲得國家藥品監督管理局批準，成為我國目前上市的唯一一個用于治療成人或12歲以上青少年純合子型家族性高膽固醇血癥的PCSK9抑制劑。
在瑞百安®（依洛尤單抗）獲批上市后，中華慈善總會本著最利于患者的原則，以患者急迫需求為出發點，于2018年9月正式啟動瑞百安慈善援助項目，完成項目立項，成立瑞百安慈善援助項目辦公室，開展患者審核審批工作。該慈善援助項目旨在幫助中國大陸地區12周歲以上HoFH患者，獲得創新型降膽固醇藥物瑞百安®（依洛尤單抗）的治療。符合申請條件的患者，經批準后可獲得為期兩年（24個月）的免費藥品援助。
北京協和醫院副院長兼中國醫學科學院副院長、北京協和醫學院副校長張抒揚教授表示：“北京協和醫院是瑞百安慈善援助項目醫務志愿者工作點之一。在過去的一年中，我們非常高興為HoFH患者的診斷和治療貢獻心力。由于HoFH患者LDL-C水平高于常人數倍且現有治療方式較為局限，大多數患者無法有效控制LDL-C水平以避免心血管事件。依洛尤單抗突破治療瓶頸，為HoFH患者帶來希望的曙光。大部分罕見病患者求醫過程艱難，且需要支付高額藥品費用，瑞百安慈善援助項目可以幫助改善我國HoFH患者的診療局面，具有很高的社會意義。”
中華慈善總會領導對瑞百安慈善援助項目擴大醫務志愿者工作點范圍的舉措也給予充分肯定，表示，瑞百安慈善援助項目開展一周年以來，為推動中國純合子型家族性高膽固醇血癥診斷治療水平的提高、改善患者生活質量、提高患者生存機率、減少患者經濟壓力、使更多患者能夠健康成長做出了貢獻。中華慈善總會希望通過瑞百安慈善援助項目，為社會起到一個示范作用，使大家一起來關注罕見病群體，支持公益項目，履行社會責任，讓罕見病群體的健康權益能夠得到更好的保障。
作為全球領先的生物技術公司，安進專注對抗嚴重疾病，致力于研發突破性治療手段，幫助改善患者的生命質量。純合子型家族性高膽固醇血癥的治療需求亟待滿足，安進將與中華慈善總會及其他行業伙伴共同攜手，為不幸罹患此種罕見病的中國患者帶來創新療法，提高藥物可及性。
瑞百安慈善援助項目的申請信息可參見 “中慈助醫瑞百安”微信公眾號，符合申請條件的純合子型家族性高膽固醇血癥患者可通過項目官方APP提交申請。
