北京2025年12月22日 /美通社/ -- 2025年12月22日，全球領先的科技公司默克今日宣布，中國國家藥品監督管理局（NMPA）已通過優先審評程序批準貝捷邁®（鹽酸匹米替尼膠囊）用于手術切除可能會導致功能受限或出現較嚴重并發癥的癥狀性腱鞘巨細胞瘤（TGCT）成年患者。貝捷邁®是一款由和譽醫藥研發的集落刺激因子-1受體（CSF-1R）抑制劑，也是國內首個獲批用于TGCT治療的一類創新藥。
獲批信息
默克醫藥健康首席執行官、默克執行董事會成員丹卓航表示："隨著貝捷邁®在全球的首個注冊獲批，我們正持續踐行改善罕見腫瘤患者生活的承諾。此次獲批更是進一步夯實我們在罕見腫瘤領導地位的關鍵一步。我們為患者帶來了既能改變疾病進程、又可緩解日常癥狀的希望。我們正在加速推進貝捷邁®早日惠及中國患者，并持續推進其在全球其他市場的注冊布局。"
TGCT，既往又稱色素沉著絨毛結節性滑膜炎（PVNS），是一種罕見的局部侵襲性腫瘤，可導致受累關節出現進行性加重的腫脹、僵硬及活動功能受限，嚴重影響患者的日常活動能力和生活質量。若不進行治療或病情復發，可能對骨骼、關節及周圍組織造成不可逆損傷。
貝捷邁®此次獲批是基于全球Ⅲ期MANEUVER的研究結果。數據顯示，在針對TGCT的系統性治療中，貝捷邁®展現了基于RECIST v1.1標準評估的最高客觀緩解率（ORR），并伴隨臨床結局的顯著改善。在第25周時，基于RECIST v1.1標準，經盲態獨立審查委員會（BIRC）評估的主要終點結果顯示，貝捷邁®的ORR相較安慰劑具有統計學顯著性的臨床改善（54.0% vs. 3.2%；p<0.0001）。同時，多個與患者日常生活功能密切相關的次要終點亦顯示出兼具臨床意義與統計學顯著性的改善，包括相對關節活動范圍的提升（p=0.0003）、身體功能的改善（基于身體功能量表PROMIS-PF評估，p=0.0074），以及最嚴重僵硬（p<0.0001）和最嚴重疼痛（p<0.0001）的顯著減輕。上述結果已在2025年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上公布。此外，2025年歐洲腫瘤內科學會（ESMO）大會公布的長期隨訪數據顯示：在中位隨訪時間14.3個月時，依據RECIST v1.1標準評估，自研究起始即接受 貝捷邁®治療患者的ORR持續提升至76.2%（95% CI: 63.8, 86.0）。
北京積水潭醫院骨與軟組織腫瘤診療研究中心主任牛曉輝教授表示："在中國，很多TGCT患者長期面臨著治療困境 —— 除手術外，缺乏其他的治療選擇。而對于腫瘤復發或無法手術切除的患者，手術治療也難以滿足其需求。基于全球MANEUVER研究的積極結果，貝捷邁®在中國獲批，這意味著臨床醫生有機會為患者提供療效確切且耐受性良好的系統性治療方案，為這一難治性疾病的治療帶來了亟需的突破性進展。"
在MANEUVER研究中，貝捷邁®展現出良好的耐受性，未觀察到膽汁淤積性肝毒性或毛發及皮膚色素減退的跡象。在該試驗的隨機、雙盲治療階段，貝捷邁®治療組中，因治療期間出現的不良事件導致停藥的情況見于1例（1.6%）患者，因不良事件導致減量的比例為7.9%（n=5）。
蔻德罕見病中心創始人、主任，瑞鷗公益基金會創始人、秘書長黃如方先生表示："TGCT引發的疼痛與活動受限，會影響患者的日常生活，給他們帶來了巨大的精神壓力。隨著貝捷邁®在中國獲批，這一類系統性治療方案能夠有效控制腫瘤進展、緩解癥狀，也讓患者看到了希望：他們或許能重新參與那些很多人習以為常的活動，比如爬樓梯、通勤上班，或是陪孩子玩耍。"
關于貝捷邁®（鹽酸匹米替尼膠囊）
貝捷邁®是由和譽醫藥自主研發的一款新型、口服、高選擇性且高效的小分子CSF-1R抑制劑，此前，貝捷邁®已被中國國家藥品監督管理局（NMPA）和美國食品藥品監督管理局（FDA）授予突破性療法認定（BTD），并被歐洲藥品管理局（EMA）授予優先藥物（PRIME）認定。默克擁有貝捷邁®的全球商業化權益。
