加速完善短腸綜合征、法布雷病等疾病創(chuàng)新藥可及通路

廣州2025年12月7日 /美通社/ -- 2025年12月7日，在2025創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展大會(huì)上，武田中國(guó)旗下消化領(lǐng)域創(chuàng)新產(chǎn)品瑞唯抒^®（注射用替度格魯肽）被正式納入《商業(yè)健康保險(xiǎn)創(chuàng)新藥品目錄》（以下簡(jiǎn)稱"商保創(chuàng)新藥目錄"），用于治療短腸綜合征成人和1歲及以上兒童患者。

首版商保創(chuàng)新藥目錄重點(diǎn)納入了創(chuàng)新程度高、臨床價(jià)值大、患者獲益顯著且超出基本醫(yī)保保障范圍的藥物。作為國(guó)內(nèi)首個(gè)^[1]獲批用于治療短腸綜合征的人胰高血糖素樣肽-2(GLP-2)類似物，注射用替度格魯肽不僅填補(bǔ)了長(zhǎng)期以來(lái)腸康復(fù)治療領(lǐng)域的藥物空白，更將通過(guò)多層次惠民政策，切實(shí)減輕患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，提升用藥可及性。

與此同時(shí)，作為已連續(xù)4年惠及中國(guó)患者的國(guó)談產(chǎn)品，武田旗下罕見病產(chǎn)品瑞普佳^®（阿加糖酶α注射用濃溶液）也在本次大會(huì)中亮相，體現(xiàn)其在罕見病治療領(lǐng)域的重要價(jià)值及在助力罕見病多層次保障上的努力。

短腸綜合征患者面臨身心多重負(fù)擔(dān)，創(chuàng)新藥物多層次支付保障為其切實(shí)減負(fù)

短腸綜合征是指因各種原因引起廣泛小腸切除或曠置后，腸道有效吸收面積顯著減少，殘存的功能性腸管不能維持患者的營(yíng)養(yǎng)或兒童生長(zhǎng)需求，出現(xiàn)以腹瀉、酸堿/水/電解質(zhì)紊亂、以及營(yíng)養(yǎng)吸收和代謝功能障礙為主的癥候群。成人和兒童短腸綜合征的主要病因有所不同，成人多因腸系膜血管疾病、克羅恩病、放射性腸炎、外傷和腸瘺等疾病導(dǎo)致；兒童則是由壞死性小腸結(jié)腸炎、腹裂、腸閉鎖和腸旋轉(zhuǎn)不良等疾病導(dǎo)致^[2]。

長(zhǎng)期以來(lái)，我國(guó)缺乏針對(duì)短腸綜合征患者的腸康復(fù)治療藥物，患者往往只能依賴腸外營(yíng)養(yǎng)（PN）維持生命，尤其對(duì)于腸道適應(yīng)不完全的患者，可能需要終身與輸液袋為伴^[3]。需要長(zhǎng)期腸外支持的患者，會(huì)存在危及生命的并發(fā)癥，包括膽汁淤積，腸衰竭相關(guān)肝病，導(dǎo)管相關(guān)并發(fā)癥（感染和血栓形成）^[4]，更將被困于病房，失去回歸正常生活的機(jī)會(huì)，而持續(xù)高昂的治療費(fèi)用，也給家庭和社會(huì)帶來(lái)沉重負(fù)擔(dān)。

東部戰(zhàn)區(qū)總醫(yī)院普通外科主任醫(yī)師王新穎教授提醒："短腸綜合征的常見病因包括克羅恩病、腸系膜血管疾病、惡性腫瘤等可能行廣泛腸切除的嚴(yán)重疾病^[5],[6]。患者一旦經(jīng)歷廣泛腸切除，便不得不開始面對(duì)漫長(zhǎng)而艱巨的治療征程，給其身體和心理帶來(lái)多重負(fù)擔(dān)，如何改善患者的腸道吸收、擺脫輸液束縛，成為患者重拾生活希望的關(guān)鍵所在。"

注射用替度格魯肽作為國(guó)內(nèi)首個(gè)^[1]獲批的 GLP-2類似物的腸康復(fù)治療藥物，于2024年2月正式獲批進(jìn)入臨床應(yīng)用。此前該藥物在2022年進(jìn)博會(huì)亮相后，通過(guò)博鰲樂城 "先行先試"政策及早惠及中國(guó)患者，并于2023年5月，在樂城完成中國(guó)大陸首例注射。如今，商保創(chuàng)新藥目錄的推行，進(jìn)一步拓寬了罕見病創(chuàng)新藥的支付渠道，讓基本醫(yī)保之外的高值藥物更可及，為患者帶來(lái)多層次、可持續(xù)的保障。注射用替度格魯肽已在廣東省、山東省等全國(guó)30個(gè)省市的惠民保項(xiàng)目中實(shí)現(xiàn)覆蓋，包括"惠廈保""滬惠保""深圳惠民保"等，今年12月底前，短腸綜合征患者以及符合條件的短腸綜合征高危人群即可通過(guò)當(dāng)?shù)?quot;惠民保"官方渠道便捷參保，相關(guān)保障將于明年1月1日起正式生效。

醫(yī)保支持鋪就患者治療之路，法布雷病創(chuàng)新藥實(shí)現(xiàn)持續(xù)可及

與此同時(shí)，在2025創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展大會(huì)上，武田旗下罕見病產(chǎn)品阿加糖酶α注射用濃溶液也作為大會(huì)重點(diǎn)展示的創(chuàng)新藥之一亮相。作為目前國(guó)內(nèi)唯一^[7]獲批的法布雷病人源性酶替代治療，這款創(chuàng)新方案如今正為更多確診為法布雷?。é?半乳糖苷酶a缺乏癥）患者點(diǎn)亮可及、可負(fù)擔(dān)的治療之路。

法布雷病是一種罕見的X連鎖遺傳性溶酶體貯積癥，該病是由于患者體內(nèi)代謝產(chǎn)物三己糖?；手迹℅L3）不能被裂解，在各組織和器官大量貯積，導(dǎo)致患者手腳通常有灼燒般的劇痛感，并伴有少汗、無(wú)汗和不散熱的癥狀。隨著病程進(jìn)展，癥狀會(huì)逐漸加重，并出現(xiàn)腎、心等器官病變，如嚴(yán)重的腎功能衰竭甚至是尿毒癥，或者腦卒中、心肌梗塞等心腦血管并發(fā)癥，如果得不到有效治療將危及生命^[8]。

目前，酶替代治療被國(guó)內(nèi)外指南/共識(shí)推薦為法布雷病的首選療法^[9]。阿加糖酶α注射用濃溶液作為中國(guó)目前獲批的唯一^[10]的人源性酶替代療法，可為法布雷病患者帶來(lái)長(zhǎng)期的心、腎保護(hù)^[11],[12]，并有望延緩疾病進(jìn)程^[12]。2021年，阿加糖酶α注射用濃溶液被納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，并在2023年和2025年成功續(xù)約，讓曾經(jīng)遙不可及的創(chuàng)新療法真正走進(jìn)普通患者家庭，切實(shí)提升了患者用藥的可及性，至今已累計(jì)惠及約1700名^[13]法布雷病患者。

來(lái)自于北京大學(xué)第一醫(yī)院的袁云教授表示，法布雷病導(dǎo)致神經(jīng)痛、腎衰、心源性猝死等嚴(yán)重后果，給患者帶來(lái)巨大痛苦，高額的治療費(fèi)用不能報(bào)銷是此前該病診療最大的障礙。2021年底，阿加糖酶α注射用濃溶液上市后迅速被納入國(guó)家醫(yī)保目錄，為法布雷病患者帶來(lái)治療費(fèi)用的大幅降低，并從根本上推動(dòng)了法布雷病診療的相關(guān)指南在臨床落地，提高全國(guó)醫(yī)療機(jī)構(gòu)對(duì)該病的診治能力，為廣大法布雷病患者帶來(lái)保障。

從注射用替度格魯肽納入商保創(chuàng)新藥目錄，到阿加糖酶α注射用濃溶液醫(yī)保攻堅(jiān)，多層次的支付保障勾勒出我國(guó)消化系統(tǒng)疾病和罕見病的生態(tài)建設(shè)路徑。當(dāng)下，在政策引導(dǎo)、支付落地、企業(yè)投入與社會(huì)力量共同推動(dòng)下，越來(lái)越多短腸綜合征和法布雷病患者正逐步擺脫"無(wú)藥可醫(yī)"、"有藥難及"的困境，重燃對(duì)健康生活的希望。

聲明：

1.本文旨在傳遞醫(yī)藥前沿信息，不構(gòu)成對(duì)任何藥物或診療方案的推薦或推廣。

2.如欲了解任何公司產(chǎn)品、疾病和/或診療等相關(guān)信息，請(qǐng)務(wù)必咨詢醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士。

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