• 結(jié)合 ToolGen 頂尖的基因組編輯器(CRISPR-Cas9) 平臺(tái)與引正基因行業(yè)領(lǐng)先的脂質(zhì)納米粒（LNP）遞送技術(shù)
• 推動(dòng)「一次完成」治療方案以填補(bǔ)臨床醫(yī)治未能滿足的需求

首爾和香港2025年11月24日 /美通社/ -- 一直致力於開(kāi)發(fā)基因組編輯治療方案的臨床階段初創(chuàng)公司引正基因(GenEditBio)，今日宣布與韓國(guó)ToolGen Inc.達(dá)成戰(zhàn)略交叉許可協(xié)議，雙方將共同研發(fā)新一代體內(nèi)基因組編輯療法。

此項(xiàng)合作結(jié)合了雙方關(guān)鍵且高度互補(bǔ)的生物技術(shù)，即ToolGen頂尖的基因組編輯器(CRISPR-Cas9)平臺(tái)與引正基因行業(yè)領(lǐng)先的脂質(zhì)納米粒（LNP）遞送系統(tǒng)，旨在共同研發(fā)創(chuàng)新的基因組編輯療法，為臨床醫(yī)治未能滿足的疾病提供單次治療即完成（「一次完成」）的治療方案。

體內(nèi)基因組編輯的成功不僅依賴於高精準(zhǔn)度的基因組編輯器，也需使用安全和高效的遞送系統(tǒng)把基因組編輯藥物準(zhǔn)確送到目標(biāo)組織和細(xì)胞。此次合作充分發(fā)揮雙方的技術(shù)優(yōu)勢(shì)，在研發(fā)中產(chǎn)生強(qiáng)大的協(xié)同效益。

引正基因開(kāi)發(fā)中的研究性藥物GEB-200是一款針對(duì)動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）的基因組編輯療法。體內(nèi)脂蛋白a （Lp(a)）水準(zhǔn)偏高是對(duì)ASCVD已知的遺傳性風(fēng)險(xiǎn)因素，影響全球近兩成人口。引正基因?qū)Ｓ衼K經(jīng)優(yōu)化的脂質(zhì)納米粒及其他關(guān)鍵遞送技術(shù)能把基因組編輯器安全和高效地送到體內(nèi)，為相關(guān)基因進(jìn)行編輯，從而降低Lp(a)的水平。此項(xiàng)目因具有潛力為現(xiàn)有需要長(zhǎng)期服藥的心血管疾病提供「一次完成」的替代治療方案而備受關(guān)注。

ToolGen與引正基因自GEB-200開(kāi)發(fā)早期已緊密合作，結(jié)合各自技術(shù)優(yōu)勢(shì)推動(dòng)項(xiàng)目。兩家公司近期完成在非人類靈長(zhǎng)類動(dòng)物（NHP）的臨床前研究，成功驗(yàn)證編輯目標(biāo)基因的安全性，標(biāo)誌著邁向提交新藥臨床試驗(yàn)(IND)申請(qǐng)的重要里程碑。展望未來(lái)，將加速GEB-200的研發(fā)與監(jiān)管申請(qǐng)進(jìn)程，並根據(jù)雙方協(xié)議探索全球授權(quán)機(jī)遇。

引正基因聯(lián)合創(chuàng)始人兼董事長(zhǎng)鄭宗立教授表示：「引正基因與ToolGen共同秉持 『攜手同心，力量倍增』的理念，也彼此因?yàn)閾碛袨椴』颊邘?lái)安全和有效的基因組編輯療法此一共同目標(biāo)而走在一起。我們對(duì)與ToolGen簽署這份交叉許可協(xié)議將GEB-200的研發(fā)加速進(jìn)入臨床階段充滿期待。此次合作體現(xiàn)了我們公司高通量LNP標(biāo)記系統(tǒng)在臨床轉(zhuǎn)化中高預(yù)測(cè)性的技術(shù)優(yōu)勢(shì)，同時(shí)凸顯ToolGen在CRISPR-Cas9基因組編輯器方面的頂尖技術(shù)。」

ToolGen 首席執(zhí)行官柳宗相博士表示: 「投資者日益重視針對(duì)心血管疾病的基因組編輯療法。跨國(guó)藥企禮來(lái)公司最近就以10億美元首期費(fèi)用和最多3億美元條件價(jià)值權(quán)益收購(gòu)Verve Therapeutics，當(dāng)中在研管綫包括靶向Lp(a)的基因編輯療法。ToolGen今次透過(guò)與引正基因的戰(zhàn)略合作，目標(biāo)是把我們?cè)诨蚪M編輯器的頂尖優(yōu)勢(shì)結(jié)合她們的高端遞送技術(shù)，力求在基因組編輯治療領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)突破，將創(chuàng)新的『一次完成』治療方案帶給全球患者。」

關(guān)於ToolGen

總部位於韓國(guó)首爾的ToolGen是一家領(lǐng)先的生物科技企業(yè)，擁有基因組編輯器(CRISPR-Cas9)的基礎(chǔ)專利，專門(mén)應(yīng)用於專利收益、醫(yī)學(xué)治療和農(nóng)業(yè)科學(xué)三個(gè)核心領(lǐng)域，以推動(dòng)研發(fā)與商業(yè)發(fā)展。CRISPR-Cas9作為關(guān)鍵基因組編輯技術(shù)，可精準(zhǔn)修改細(xì)胞內(nèi)遺傳變異，現(xiàn)已廣泛應(yīng)用於生命科學(xué)領(lǐng)域。其核心專利已在10個(gè)主要國(guó)家和地區(qū)獲得受權(quán)，包括美國(guó)、歐洲、中國(guó)、澳洲和日本。此外，該技術(shù)已授權(quán)給行業(yè)跨國(guó)企業(yè)如孟山都（Monsanto）和賽默飛世爾（Thermo Fisher Scientific），展現(xiàn)全球競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)。

關(guān)於引正基因 GenEditBio

引正基因成立於 2021 年，總部位於中國(guó)香港，是一家臨床階段的基因治療初創(chuàng)公司，致力於提供安全、精準(zhǔn)、可編程和可根治的體內(nèi)基因組編輯治療解決方案（簡(jiǎn)稱「DNA 手術(shù)」），以填補(bǔ)臨床醫(yī)治未能滿足的需求。公司的核心研發(fā)領(lǐng)域包括新型 Cas 核酸酶基因組編輯器的開(kāi)發(fā)，以及利用脂質(zhì)納米顆粒（LNP）與工程化蛋白遞送載體（PDV）實(shí)現(xiàn)安全和高效的體內(nèi)遞送。公司在香港、北京和波士頓設(shè)有研究實(shí)驗(yàn)室和辦公室。引正基因由頂級(jí)生命科學(xué)投資者資助，包括啟明創(chuàng)投、方圓資本、晟德、順天醫(yī)藥、香港科技園創(chuàng)投基金等。如要更多資訊，請(qǐng)到訪公司網(wǎng)頁(yè)www.geneditbio.com。

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