上海2025年8月26日 /美通社/ -- 2025年8月26日，"2024年度上海市科學技術獎勵大會"在上海隆重召開。由上海邦耀生物科技有限公司（以下簡稱"邦耀生物"）、華東師范大學劉明耀、杜冰、李大力教授團隊等聯合開發的項目"基因編輯與細胞治療關鍵技術的開發及轉化應用"榮獲上海市科技進步獎一等獎。

"上海市科學技術進步獎"是上海科技領域的最高榮譽之一，旨在表彰在科學技術研究、技術開發與創新、成果轉化和高新技術產業化中取得重大突破或作出突出貢獻的個人與組織。該獎項評選標準嚴格，不僅注重技術的先進性和創新性，更強調其實際應用價值、產業帶動能力以及對經濟社會發展的實際貢獻。榮獲一等獎的項目代表其在所屬領域達到了國際先進或國內領先水平，是具有顯著的社會效益或經濟效益的重大科技成果，含金量備受認可。

本次獲獎，標志著邦耀生物在前沿生物醫藥技術領域的創新能力和轉化成果獲得了政府與學術界的雙重肯定。作為獲獎項目的核心完成單位，邦耀生物憑借在基因編輯技術與細胞治療產品開發方面的深厚積累，與華東師范大學劉明耀、杜冰、李大力教授團隊緊密合作，歷時多年攻關，成功突破多項技術瓶頸，實現了三大核心技術的原創性突破與臨床轉化。

1、地貧基因療法："一次治療，終身治愈"

邦耀生物項目團隊作為國內最早開展CRISPR/Cas9基因編輯技術的科研團隊，早于2013年在Nature Biotechnology期刊發文報道了全球首次將CRISPR/Cas9成功應用于哺乳動物基因編輯。多年來依托核心的基因編輯技術，以β-地中海貧血（地貧）等單基因血液遺傳病為重點，項目團隊開發了首款地貧基因療法。

2020年，該療法在全球范圍內率先完成首例β0/β0型重度地貧患者的基因編輯治療。截止目前，該基因療法已幫助15例地貧患者徹底擺脫輸血依賴，實現"一次治療，終身治愈"。相關研究成果先后于2019年和2022年發表在Nature Medicine期刊，并被寫入《中國地貧防治貧血藍皮書》(2020)、《共同富裕下的中國罕見病藥物支付》（2022）等報告中，成為國際地貧治療領域的標桿方案。

2、非病毒定點整合PD1-CAR-T：安全、高效、可及的抗癌新選擇

傳統CAR-T主要依賴病毒載體，售價超百萬元，且存在基因插入致癌風險，限制了臨床可及性。項目團隊利用2020年獲諾貝爾獎的CRISPR/Cas9基因編輯技術，全球首創非病毒定點整合PD1-CAR-T技術并應用于腫瘤臨床治療中，徹底擺脫了對病毒載體的依賴，顯著降低生產成本與致癌風險。臨床研究顯示，該CAR-T產品在復發/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤(R/R B-NHL)患者治療中，客觀緩解率（ORR）高達100%，完全緩解率（CR）達85.7%，中位無進展生存期（mPFS）超過20個月，安全性和有效性優異，患者長期獲益顯著高于已上市CAR-T產品。相關研究成果相繼發表在頂級期刊Nature（2022）和eClinicalMedicine（2023），并先后獲評"2022年中國血液學十大研究進展"、"中國2022年度重要醫學進展"等重磅榮譽。

目前，邦耀生物基于該非病毒定點整合PD1-CAR-T技術聚焦復發/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤(R/R B-NHL)、中度或重度難治性系統性紅斑狼瘡（SLE）正開展2項注冊臨床研究，致力于為患者帶來一款從安全性、有效性以及成本方面具有優勢的新一代PD1-CAR-T藥物。

3、異體通用型CAR-T：開啟"細胞銀行"治療新模式

為解決現有自體CAR-T個性化治療周期長、成本高等問題，以及傳統異體CAR-T在臨床中始終存在過度免疫抑制給患者帶來巨大感染風險等難題。項目團隊歷經8年技術攻關，開發了全球首創靶向CD19的異體通用型CAR-T細胞（TyU19）。其通過多重基因編輯策略徹底解決宿主排斥與移植物抗宿主病（GVHD）風險，實現"即取即用"，單批次可滿足200例以上治療需求。該異體CAR-T不僅極大降低了生產成本，還顯著縮短了患者等待時間，臨床治療更可及。2024年，邦耀生物聯合上海長征醫院徐滬濟教授團隊和華東師范大學劉明耀團隊，全球首個在國際頂級雜志Cell上發表異體UCAR-T成功治療3例難治性自身免疫疾病患者的成果。該研究成果先后獲評"兩院院士評選2024年中國十大科技進展新聞"、"2024年中國醫藥生物技術十大進展"、"2024年度中國科學十大進展"等重要榮譽，并獲"CAR-T之父"Carl June教授在頂級期刊Cell發文高度點評："有望改寫自免疾病的治療格局"。

目前，邦耀生物基于該異體UCAR-T聚焦血液腫瘤領域，針對復發/難治性B細胞急性淋巴細胞白血病(R/R B-ALL)和復發/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤(R/R B-NHL)雙適應癥正開展2項注冊臨床研究，并進一步拓展該療法在實體瘤，及在系統性紅斑狼瘡、系統性硬化癥、皮肌炎等自免疾病中的治療，致力于讓廣大患者充分享受到CAR-T治療這一高科技帶來的紅利。

從跟隨到領跑，從實驗室到臨床轉化，以及未來商業化，該項目成果不僅使我國在基因和細胞治療領域實現"彎道超車"，更有望讓"不可治"疾病成為歷史，使"天價藥"走進尋常百姓家。當科技與人文交匯，每一個基因編輯的精準躍動，都在奏響生命至上的時代強音。未來，邦耀生物將持續聚焦基因與細胞治療領域，致力于成為全球領先的創新藥企，為實現"健康中國"戰略貢獻科技力量。

獲獎團隊成員及單位

獲獎團隊成員：

劉明耀、杜冰、吳宇軒、李大力、張楫欽、譚炳合、張娜、廖嬌陽、王立人、秦居亮

獲獎完成單位：

華東師范大學

上海邦耀生物科技有限公司

堯唐（上海）生物科技有限公司

關于邦耀生物：

上海邦耀生物科技有限公司致力于成為新商業文明時代全球領先的細胞基因藥企，邦耀生物以"以基因編輯技術引領創新，開發突破性療法，造福全人類"為使命，依托自主研發中心及與高校共建的"上海基因編輯與細胞治療研究中心"，目前已產生100多項專利成果，有19個項目在20余家知名醫院開展臨床試驗，5個項目已獲批IND，正式進入注冊臨床試驗階段，還有多個項目進入IND申報階段。其中，基因編輯治療β-地中海貧血癥、非病毒定點整合PD1-CAR-T、以及UCAR-T等項目已經取得優異臨床效果，具有全球領先性，并在Nature、Cell、Nature Medicine、Nature biotechnology等知名學術期刊上發表多篇學術論文。邦耀生物已搭建基因編輯技術創新平臺、造血干細胞平臺、非病毒定點整合CAR-T平臺、通用型細胞平臺、增強型T細胞平臺五大具有自主知識產權的技術平臺，擁有7000平米GMP中試基地及近100人的運營團隊，有力保障創新的研究成果能夠快速轉化與應用。邦耀生物通過患者需求和臨床反饋不斷推動研發產品快速更新迭代。并秉持開放、共享、共贏的態度，與全球創新生物醫藥生態鏈企業一起，加快推進創新藥物的轉化與落地，造福全球遺傳疾病、惡性腫瘤及自身免疫系統疾病等患者！