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南京 2025年5月23日 /美通社/ -- 當地時間2025年5月22日，傳奇生物（NASDAQ: LEGN）在美國新澤西州薩默塞特宣布將在2025年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會和2025年歐洲血液學協會（EHA）年會上公布用于治療多發性骨髓瘤的CARVYKTI®（西達基奧侖賽，cilta-cel）最新研究數據。此外，傳奇生物在實體瘤領域的兩項I期劑量遞增研究——LB2102（用于治療肺癌）和LB1908（用于治療胃癌）的初步結果也將在ASCO會議的壁報展示環節中亮相。
傳奇生物首席執行官黃穎博士表示： "我們很高興在ASCO和EHA上展示的最新數據進一步鞏固了CARVYKTI®在多發性骨髓瘤CAR-T治療領域的市場領先地位。迄今已治療超過6500例患者，其日益顯著的臨床效果顯而易見。同時，我們也非常期待通過肺癌和胃癌的I期臨床研究數據來展現公司更廣泛的研發管線進展——標志著我們在拓展細胞療法新疆界邁出了重要一步。"
CARVYKTI® 數據
來自CARTITUDE-1研究的長期隨訪數據將在ASCO大會上首次以口頭報告形式公布，并隨后在EHA大會上再次進行口頭報告。該研究評估了CARVYKTI®在經重度預處理的復發或難治性多發性骨髓瘤患者中的療效。這些患者既往的中位無進展生存期不足6個月，中位總生存期約為1年。本次報告將展示中位隨訪60.3個月的關鍵數據，包括總生存期、超過5年無進展生存的結果和安全性數據。在研究中，那些存活且無進展的患者在接受單次CARVYKTI®輸注后，未再接受其他多發性骨髓瘤治療。
CARTITUDE-4研究的意向性治療（ITT）亞組分析數據將在ASCO年會上以壁報形式展示。這些亞組包括具有高危細胞遺傳學特征的患者以及伴髓外病變（EMD）并接受過一線治療的患者。該數據持續支持了CARVYKTI®在各個亞組中及最早在首次復發后具有積極的獲益-風險比。
EHA年會上將以壁報形式發表一項生物標志物分析研究，該研究探討了CARVYKTI®治療后出現的運動及神經認知不良事件（MNT）和顱神經麻痹（CNP）與特定生物標志物的相關性。
實體瘤管線
ASCO年會壁報環節將展示兩項正在進行中的I期劑量遞增研究的初步結果：分別為用于治療復發或難治性小細胞肺癌（SCLC）和大細胞神經內分泌癌（LCNEC）的dnTGFβRII裝甲靶向DLL3自體CAR-T細胞療法LB2102，以及用于治療晚期胃食管腺癌的靶向Claudin 18.2自體CAR-T療法LB1908。
正在進行的LB2102 I期劑量遞增研究數據已于5月16日在第28屆美國基因與細胞治療學會（ASGCT）年會上進行了口頭報告。
2023年11月，我們與諾華制藥（Novartis Pharma AG）就包括LB2102在內的特定靶向DLL3的CAR-T細胞療法達成了獨家全球許可協議。
根據許可協議，我們將在美國進行LB2102的I期臨床試驗，諾華負責許可產品的所有其他開發。
2025 年美國臨床腫瘤學會（ ASCO ）報告
（ 北美中部夏令時 2025 年 5 月 30 日 -6 月 3 日）
1 、摘要編號： #7507 口頭報告
2 、 摘要編號：#7539 壁報展示
3 、摘要編號：#4022 壁報展示
4、摘要編號：#8104 壁報展示
2025 年歐洲血液學協會（EHA）年會報告
（歐洲中部夏令時2025年6月12日-15日）
1、摘要編號： #S192 口頭報告
2、摘要編號： #PS1723 壁報展示
3、摘要編號： #PS1728 壁報展示
4 、摘要編號： #PF765 壁報展示
2025 年美國基因與細胞治療學會（ASGCT）報告
（ 北美中部夏令時 2025 年5月13日-17日）
1 、摘要編號： #339 口頭報告
關于 CARVYKTI®（Cilta-cel，西達基奧侖賽）
西達基奧侖賽是一種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，使用嵌合抗原受體（CAR）的轉基因編輯對患者自身的T細胞進行修飾，以識別和消除表達BCMA的細胞。西達基奧侖賽的CAR蛋白具有兩個靶向BCMA的單域抗體，對表達BCMA的細胞具有高親和力，在與表達BCMA的細胞結合后，CAR可促進T細胞活化、擴增，繼而清除靶細胞[1]。
2017年12月，楊森與傳奇生物簽訂了全球獨家許可和合作協議，以開發和商業化西達基奧侖賽。2022年2月，西達基奧侖賽獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批準上市，5月獲得歐盟委員會（EC）授予的附條件上市許可，9月獲得日本厚生勞動省（MHLW）批準上市，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，商品名為CARVYKTI®。2024年4月，西達基奧侖賽先后被美國FDA、歐盟委員會批準用于復發或難治性多發性骨髓瘤患者的二線治療，這些患者需既往至少接受過一線治療，包括一種蛋白酶體抑制劑（PI）和一種免疫調節劑（IMiD）且對來那度胺耐藥。2024年8月，西達基奧侖賽獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批準上市，用于治療既往接受過至少三線治療后進展（至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調節劑）的復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者。
西達基奧侖賽于2019年12月在美國和2020年8月在中國獲得突破性療法認定。此外，西達基奧侖賽于2019年4月獲得歐盟委員會優先藥物資格認定。美國FDA、歐洲EMA和日本PMDA分別于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予西達基奧侖賽孤兒藥資格認定。2022年3月，歐洲藥品管理局的孤兒藥品委員會一致建議，根據臨床數據（治療后更好且持續的完全緩解率）維持西達基奧侖賽的孤兒藥認定。
關于CARTITUDE-1
CARTITUDE-1（NCT03548207）是一項1b/2期、開放標簽、多中心臨床研究，旨在評估西達基奧侖賽在復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者中的安全性和有效性。該研究入組患者既往至少接受過三線療法（包括蛋白酶體抑制劑[PI]、免疫調節劑[IMiD]和抗CD38單克隆抗體）或對PI、IMiD雙重耐藥， 且在最近一次治療開始后12個月內出現疾病進展。1b期研究的主要目標是評估藥物安全性并通過LCAR-B38M CAR-T細胞首次人體試驗（LEGEND-2研究）的數據來確認2期推薦劑量， 2期研究進一步評估西達基奧侖賽的療效，以總緩解率為主要終點[2]。
關于 CARTITUDE-4
CARTITUDE-4 （NCT04181827）是一項國際、隨機、開放標簽的3期研究，評估西達基奧侖賽與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在既往接受過一至三線治療（包括一種PI和一種IMiD）的復發或來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤成人患者中的療效和安全性。[3]
關于多發性骨髓瘤
多發性骨髓瘤被認為是不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細胞過度增殖導致的惡性疾病[4]。預計2024年美國有超過35000人被診斷為多發性骨髓瘤，超過12000人死于該疾病[5]。雖然一些多發性骨髓瘤患者無明顯癥狀，但多數患者是由于出現臨床癥狀而確診，這些癥狀可能包括骨病、血細胞減少、血鈣升高、腎功能異常或感染等[6]。
關于傳奇生物
傳奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤免疫細胞療法研發、臨床、生產及商業化開發于一體的跨國生物制藥公司，位列全球免疫細胞療法領域第一方陣，全球員工總數逾2600人。目前通過與楊森的合作，首款產品西達基奧侖賽（cilta-cel）于2022年獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）、日本厚生勞動省（MHLW）批準上市，并獲得歐盟委員會（EC）附條件上市許可，有望解決多發性骨髓瘤治療的世界級難題。2024年4月，西達基奧侖賽先后在美國、歐洲獲批用于治療既往至少接受過一線治療（包括一種蛋白酶體抑制劑 [PI] 和一種免疫調節劑 [IMiD]）且對來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤患者，是全球首個且唯一獲批用于多發性骨髓瘤患者二線治療的 B 細胞成熟抗原（BCMA）靶向療法。2024年8月，西達基奧侖賽在中國批準上市，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，既往接受過至少三線治療后進展（至少使用過一種PI及IMiD）。此外，公司還有多款在研細胞療法，用于血液瘤、實體瘤及自體免疫等其它疑難疾病的治療。
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前瞻性聲明免責提示
本新聞稿中關于未來預期、計劃和前景的陳述，以及其他非歷史事實的任何其他陳述，均構成 1995 年《私人證券訴訟改革法案》所定義的 " 前瞻性聲明 " 。這些聲明包括但不限于：傳奇生物的戰略和目標；傳奇生物對 CARVYKTI® 的預期及其治療潛力；傳奇生物對 CARVYKTI® 生產能力的預期以及傳奇生物通過產能擴張和商業化執行維持該產品市場領先地位的能力；傳奇生物在 2026 年之前的運營資金能力及預計在 2026 年實現運營盈利的預期；以及公司研發管線產品的潛在優勢。諸如 " 預期 " 、 " 相信 " 、 " 持續 " 、 " 可能 " 、 " 估計 " 、 " 預計 " 、 " 擬 " 、 " 或許 " 、 " 計劃 " 、 " 潛在 " 、 " 預測 " 、 " 項目 " 、 " 應該 " 、 " 目標 " 、 " 將 " 、 " 會 " 等詞語旨在標識前瞻性聲明，但并非所有前瞻性聲明均包含這些識別詞。實際結果可能因多種重要因素而與前瞻性聲明中的描述存在重大差異。傳奇生物的預期可能受到以下因素的影響：新藥開發中的不確定性；臨床試驗結果的意外變化，包括對現有臨床數據的進一步分析或新的臨床數據；意外的監管行動或延遲，包括對額外安全性或有效性數據的要求或數據分析，或政府監管的普遍影響；第三方合作伙伴采取的行動或未采取行動導致的意外延遲；傳奇生物專利或其他知識產權保護面臨的挑戰，包括美國訴訟過程中的不確定性；政府、行業及產品定價等政治壓力；以及其他因素。詳情請參閱傳奇生物于 2025 年 3 月 11 日提交至美國證券交易委員會（ SEC ）的 2024 年度報告（ 20-F 表格）中的 " 風險因素 " 部分，以及傳奇生物向 SEC 提交的其他文件。如果上述任何風險或不確定性成為現實，或基本假設被證明不成立，實際結果可能與新聞稿中預期、相信、估計或期望的描述存在重大差異。本新聞稿中的任何前瞻性聲明僅代表發布之日的觀點。傳奇生物明確表示，無論是因為新信息、未來事件或其他原因均不承擔更新任何前瞻性聲明的義務。
* 本新聞稿為中文翻譯版，如中英文版本有任何不一致的地方，應以官網發布的英文原稿（https://investors.legendbiotech.com/press-releases/）為準。
參考來源:
| [1] CARVYKTI? Prescribing Information. Horsham, PA: Janssen Biotech, Inc. |
| [2] ClinicalTrials.gov. A Study of JNJ-68284528, a Chimeric Antigen Receptor T Cell (CAR-T) Therapy Directed Against B-Cell Maturation Antigen (BCMA) in Participants With Relapsed or Refractory Multiple Myeloma (CARTITUDE-1). Available at: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03548207 Accessed October 2022. |
| [3] ClinicalTrials.Gov. A Study Comparing JNJ-68284528, a CAR-T Therapy Directed Against B-cell Maturation Antigen (BCMA), Versus Pomalidomide, Bortezomib and Dexamethasone (PVd) or Daratumumab, Pomalidomide and Dexamethasone (DPd) in Participants With Relapsed and Lenalidomide-Refractory Multiple Myeloma (CARTITUDE-4). https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04181827. Accessed March 2024. |
| [4] American Cancer Society. "What is Multiple Myeloma?". Available at: https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/what-is-multiple-myeloma.html. Accessed March 2024. |
| [5] American Cancer Society. "Key Statistics About Multiple Myeloma." Available at: https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/key-statistics.html. Accessed March 2024 |
| [6] American Cancer Society. Multiple myeloma: early detection, diagnosis, and staging. Available at: https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. Accessed March 2023. |
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