德國柏林2025年4月7日 /美通社/ -- 在拜耳處方藥2025年全球媒體日之際，公司展示了其處方藥事業部的增長戰略和研發管線的重大進展。公司正在擴展其心臟病學產品組合，推出Beyonttra®，用于治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病 （ATTR-CM），并計劃在年底前推出非奈利酮（可申達®），用于治療常見心衰，即左心室射血分數 （LVEF）≥40%的心衰。同時，elinzanetant作為治療更年期女性中重度血管舒縮癥狀的非激素類療法，預計將在2025年夏末首次上市。在腫瘤領域，公司增長動力達羅他胺（諾倍戈®）的第三個適應癥預計將在2025年獲得在美國的批準，允許達羅他胺與雄激素剝奪療法（ADT）聯合使用，治療轉移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）成年患者。
"2025年是拜耳處方藥具有里程碑意義的上市年，公司正在全力以赴推動研發管線進展，"拜耳集團管理委員會成員、拜耳處方藥事業部全球總裁Stefan Oelrich表示。"我們的增長戰略進展順利，并產生了巨大價值。今年，我們將向市場推出多款具有重磅藥物潛力的突破性產品。"
具有重磅藥物潛力的6款產品
諾倍戈®（達羅他胺）
拜耳計劃于2025年推出諾倍戈®的第三個適應癥，ARANOTE試驗的有力數據為其提供了支持，該試驗研究了達羅他胺聯合ADT相較于安慰劑聯合ADT治療mHSPC患者的有效性和安全性。諾倍戈®已獲批聯合ADT和多西他賽治療mHSPC。此外，它還獲批聯合ADT治療具有高危轉移風險的非轉移性去勢抵抗性前列腺癌（nmCRPC）成年患者。
可申達®（非奈利酮）
在FINEARTS-HF III期臨床研究中，非奈利酮在心衰患者（LVEF ≥40%）中顯示出心血管結果的統計學顯著改善。基于此積極數據，拜耳已在美國、歐盟、中國和日本提交了該適應癥的上市申請。非奈利酮是唯一一款在III期研究中證明對LVEF≥40%的心衰患者具有心血管獲益的鹽皮質激素受體（MR）通路的靶向藥物。非奈利酮已獲批用于治療與2型糖尿病相關的慢性腎臟病（CKD）成人患者。
Beyonttra® (acoramidis)
今年2月，歐盟委員會批準了acoramidis（商品名為Beyonttra®）的上市許可，用于治療野生型或變異型轉甲狀腺素淀粉樣變性的患有心肌病的成年患者（ATTR-CM）。ATTR-CM是一種進行性致死性疾病，通過浸潤性、局限性心肌病導致心衰。由于心臟內持續存在淀粉樣物質沉積，患者面臨疾病持續進展的風險。Beyonttra®是一種高選擇性小分子、口服給藥的、接近完全（≥90%）的轉甲狀腺素蛋白（TTR）穩定劑。該藥物已在歐洲成功上市，德國是首個上市國家。
Elinzanetant
在三項III期臨床試驗（OASIS-1、2、3）中，elinzanetant 已成功證明其在減少與更年期相關的中重度血管舒縮癥狀（VMS，也稱為潮熱）的有效性和安全性。今年1月，III期OASIS 4臨床取得了積極成果，達成其主要終點，證明了elinzanetant在治療接受乳腺癌輔助內分泌治療或患乳腺癌風險較高的女性中重度VMS方面的有效性。在所有四個III期臨床試驗中，參與者的睡眠障礙和與更年期相關的生活質量方面也有所改善。Elinzanetant正在全球多個市場申請上市許可，拜耳預計其今年將在美國和歐洲獲批。
Eylea® 8mg（阿柏西普8mg）
在眼科治療領域，Eylea® 8mg以其更長的治療間隔，將有望成為其已獲批適應癥——新生血管（濕性）年齡相關性黃斑變性（nAMD）和糖尿病性黃斑水腫（DME）——新的標準治療。2024年12月，全球III期QUASAR研究表明，對于視網膜靜脈阻塞（RVO），包括中央、分支和半側視網膜靜脈阻塞，繼發黃斑水腫的患者，與當前的標準治療（艾力雅®2mg每月）給藥相比，阿柏西普8mg可以實現給藥頻率更低的同時，在視力改善方面也具有非劣療效。詳細結果將提交給全球多個衛生監管機構。
Asundexian
Asundexian是一種選擇性口服FXIa抑制劑，作為一種潛在的新型抗血栓療法，目前正在研究用于預防接受標準抗血小板治療的患者的缺血性卒中復發。FXIa抑制的機制假設是將卒中預防與出血風險解耦。OCEANIC-STROKE III期臨床研究進展順利，研究了接受標準抗血小板治療的患者在非心源性缺血性卒中或高危短暫性腦缺血發作后的卒中預防。該研究將于今年晚些時候完成。該適應癥此前曾獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的快速通道資格。
影像診斷業務的新對比劑
拜耳影像診斷業務提供全面的對比劑產品組合，并顯著推進了其磁共振（MRI）的創新研發管線。III期臨床研究QUANTI探索了含釓的MRI對比劑gadoquatrane在兒科和成人患者中的廣泛潛在適應癥，成功達到了主要和全部關鍵次要終點。與按0.1 mmol Gd/kg體重給藥的對照組相比，gadoquatrane的釓劑量減少了60%。減少釓劑量對于需要重復進行對比增強MRI檢查的患者以及兒科等弱勢患者尤為重要。拜耳計劃向全球多個衛生監管機構提交上市申請。
帕金森病細胞療法和基因療法居領導地位
拜耳細胞和基因療法平臺取得了關鍵進展，達成了重要的臨床試驗里程碑，特別是在帕金森病領域。
Bemdaneprocel是一種在研細胞療法，通過手術將生成多巴胺的神經細胞前體植入大腦。根據I期臨床試驗exPDite的積極數據，它將直接推進至帕金森病的III期臨床。美國食品藥品監督管理局（FDA）已授予bemdaneprocel再生醫學先進療法認定（RMAT），認可其在治療帕金森病方面的創新潛力。
AB-1005是一種治療帕金森病的在研基因療法，目前正處于II期臨床階段。REGENERATE-PD臨床試驗已迎來隨機化分組受試者。AB-1005基于腺相關病毒（AAV），將人膠質細胞源性神經營養因子（GDNF）轉基因輸送到大腦，有可能恢復產生多巴胺的神經元的功能。根據初步臨床證據，美國FDA 授予 AB-1005 RMAT 資格，因為它具有減緩中度帕金森病患者病情進展和改善運動結果的潛力。此外，英國藥品與保健品監管局（MHRA）授予AB-1005創新通行證認定。來自美國和英國的兩項認定突顯了AB-1005在帕金森病領域滿足全球重大未滿足醫療需求的潛力。
作為轉型的一部分，拜耳聚焦重點研發領域，為腫瘤、心血管疾病和腎臟病、神經學和罕見病、免疫學領域的長期增長建立了高度差異化的研發管線。通過嚴格的評估和優先排序，拜耳處方藥目前完全專注于具有最大未滿足需求和最高價值潛力的領域。
推進精準腫瘤研發
在精準腫瘤治療領域，口服小分子酪氨酸激酶抑制劑（在研藥物BAY 2927088）是針對攜帶HER2激活突變的非小細胞肺癌（NSCLC）患者的潛在新靶向治療。在正在進行的評估其安全性和有效性的SOHO-01 I/II期臨床研究中，該藥物作為二線治療顯示出積極的結果，其潛力得到了美國FDA和中國國家藥品監督管理局藥品評價中心（CDE）的突破性療法認定。此外，BAY 2927088還在SOHO-02 III期臨床試驗中評估作為一線治療的潛力，針對腫瘤具有HER2激活突變的晚期NSCLC患者。針對攜帶HER2激活突變的轉移性或不可切除實體瘤的成人患者，BAY 2927088的有效性和安全性也在全球panSOHO II期臨床試驗中進行了研究。最近，在晚期KRAS突變腫瘤患者中還啟動了一項I期臨床試驗，研究藥物為BAY 3498264，是一種口服選擇性SOS1抑制劑。
靶向放射性核素治療（TRT）是拜耳精準腫瘤藥物開發的戰略重點領域。多菲戈®是首個也是唯一針對轉移性去勢抵抗前列腺癌癥患者的靶向α治療方案。基于多菲戈®十余年真實世界經驗，拜耳不斷發展的TRT產品組合包括新的靶向方法，將α放射性核素（如錒-225）與不同的靶向部分（包括抗體、小分子或肽基分子）結合起來。作為靶向PSMA（前列腺特異性膜抗原）的候選藥物，225Ac-pelgifatamab（BAY 3546828）和225Ac-PSMA-Trillium（BAY 3563254）目前正在晚期轉移性去勢耐受性前列腺癌癥（mCRPC）患者中進行I期臨床試驗。
近年來，對研發和平臺公司的定向投資加強了拜耳的早期和晚期研發管線。隨著Vividion收購Tavros Therapeutics，拜耳繼續利用其化學蛋白質組學技術平臺，通過精確的小分子療法，解鎖傳統上難以成藥的靶點。拜耳已經啟動了口服KEAP1激活劑在實體瘤中的I期臨床試驗和口服STAT3抑制劑在實體瘤和血液惡性腫瘤中的I期臨床試驗，并且還擁有包括針對RAS驅動癌癥的RAS-PIK3CA項目在內的新藥臨床試驗申請（IND）支持項目。
加強心血管研發管線
在心血管疾病領域，拜耳正在推進處于II期臨床的治療藥物。用于慢性腎病（CKD）患者的可溶性鳥苷酸環化酶（sGC）激活劑BAY 3283142已進入II期臨床。通過血紅素非依賴性途徑調節sGC，該在研sGC激活劑代表了一類新藥，可能在糖尿病腎病等高氧化應激條件下提供優勢。
通過抗α2抗纖溶酶抗體項目，拜耳正在開發一種基于新模式和作用機制的溶栓劑。這種抗體特異性阻斷內源性纖溶酶抑制劑α2AP能夠在不增加出血風險的情況下溶解急性栓塞或血栓。目前，這種在研抗體正在針對深靜脈血栓形成患者進行II期臨床試驗評估，并有可能成為具有高度醫學相關性的適應癥的治療選擇。
AB-1002基因療法目前正在進行一項國際II期臨床試驗，旨在評估其在治療充血性心衰（CHF）中的有效性，涉及患有非缺血性心肌病和紐約心臟病協會（NYHA）III級心衰癥狀且射血分數降低的成年人。
