香港、馬里蘭州德國城和中國蘇州2024年7月12日 /美通社/ -- Sirnaomics Ltd.（"本公司"，股份代號：2257.HK，連同其附屬公司，統稱"本集團"或"Sirnaomics"，一家行業領先的專注于探索及開發RNAi療法的生物制藥公司），今日宣布集團基于其專有的GalAhead? mxRNA技術，完成了針對靶向載脂蛋白C3（ApoC3）的siRNA治療藥物STP125G的IND準備階段研究。非人靈長類動物（NHP）研究的安全性和有效性結果有力地支持了集團向美國FDA申請IND，以啟動STP125G用于心血管疾病適應癥的I期臨床研究。

載脂蛋白C3在甘油三酯代謝中起著重要作用，近期也被認為是一種多功能影響因子，可通過影響心血管、代謝和神經系統疾病風險來調節脂質代謝以外的多種途徑。研究表明，甘油三酯（TG）水準與心血管疾病風險增加相關。對于甘油三酯水準超過1000 mg/dL的嚴重高甘油三酯血癥（sHTG）患者，患急性胰腺炎的風險是普通人群的5到10倍。使用siRNA或反義寡核苷酸下調載脂蛋白C3已被證明能有效降低嚴重高甘油三酯血癥患者的甘油三酯。

在用非人靈長類動物模型（N = 4）對STP125G進行療效評估期間，我們觀察到1mg/kg、3 mg/kg和10 mg/kg劑量具有劑量依賴性的沉默活性，而且安全性很高。10 mg/kg的劑量在第4周左右達到了最大的靶點沉默效果，并持續了9周（為期13周的研究）。這項用非人靈長類動物模型（N = 4）對STP125G進行的安全性評估表明，單次皮下注射50 mg/kg、100 mg/kg或250 mg/kg的劑量具有極佳的安全性。所有三種高劑量的最大靶向沉默效果都與10 mg/kg的水準相當。

Sirnaomics創始人、董事會主席、執行董事、總裁兼首席執行官陸陽博士表示："STP125G是基于我們的GalAhead? mxRNA技術的第二個候選藥物，它在非人靈長類動物模型中顯示出卓越的安全性和強大的療效。與反義核酸和其他siRNA藥物相比，STP125G對載脂蛋白C3的長效沉默活性可為心血管疾病患者帶來更好的治療效果。這些試驗結果進一步驗證了STP125G是一種新型siRNA候選藥物，可利用我們專有的基于GalAhead?的遞送技術治療高甘油三酯血癥和其他心血管疾病。"

關于ApoC3和STP125G
載脂蛋白C3是高甘油三酯血癥與心血管疾病（CVD）相關聯的一個重要新興靶點。ApoC3是許多已確定的心血管疾病風險因素的有效調節劑，存在于乳糜微粒、VLDL、LDL和HDL顆粒中。許多研究表明，在人體中，ApoC3水準是心血管疾病的一個獨立風險因素，它存在于脂蛋白中可能會促進其動脈粥樣硬化。最近的研究發現，ApoC3與高密度脂蛋白代謝、動脈粥樣硬化的發展、炎癥和內皮細胞的ER應激有關。載脂蛋白C3最近被認為是胰島素抵抗機制、脂肪變性、糖尿病血脂異常和餐后高甘油三酯血癥（PPT）的重要參與者。ApoC3參與阿爾茨海默病發病機制的新證據為進一步研究是否改變載脂蛋白C3水準能推遲疾病進展開辟了道路。此外，ApoC3顯然與心血管疾病（CVD）風險、冠狀動脈疾病（CAD）進展以及主動脈瓣鈣化有關，最近的臨床試驗指出，抑制ApoC3是控制高甘油三酯血癥和預防心血管疾病的有效方法。一些證據表明，ApoC3不僅僅在甘油三酯代謝中發揮作用，而且還在多種心血管代謝途徑中發揮作用。 STP125G是一 種ApoC3 mRNA的單鏈siRNA藥物，并且是基于Sirnaomics專有的GalAhead ? mxRNA技術。

關于Sirnaomics
Sirnaomics是一家RNA療法生物制藥公司，公司候選產品處于臨床及臨床前階段，專注于探索及開發創新藥物，用于治療具有醫療需求及龐大市場機會的適應癥。Sirnaomics是首家于亞洲和美國均擁有重要市場地位的臨床階段RNA療法生物制藥公司。憑借其專有的遞送技術：多肽納米顆粒遞送平臺和GalNAc偶聯物遞送平臺，GalAhead?，本集團已建立非常豐富的候選藥物管線。STP122G是利用集團GalAhead? mxRNA技術的首個候選藥物，目前正處于第一階段開發階段。STP125G是第二款基于Sirnaomics專利GalAhead? mxRNA技術的siRNA治療藥物，以載脂蛋白C3 mRNA為靶點，用于心血管疾病的治療。STP237G是首個基于GalAhead? muRNA技術的雙靶向藥物，目前處于臨床前評估的后期階段。通過STP705和STP707的臨床項目，集團在腫瘤應用方面也取得了多項成功。隨著Sirnaomics臨床管線的擴展和生產設施的建立，本集團專注實現從生物科技公司向生物制藥公司的躍進。如欲了解更多關于公司信息，可瀏覽： www.sirnaomics.com 。