全球首個用于治療成人家族性乳糜微粒血癥綜合征的siRNA藥物

上海2026年1月6日 /美通社/ -- 今日，賽諾菲宣布創新藥物瑞達普^®（普樂司蘭鈉注射液）正式獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批準，在飲食控制基礎上，用于降低家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）成人患者的甘油三酯水平。FCS是一種高甘油三酯水平相關的遺傳性疾病。作為全球首個作用于創新靶點APOC3（載脂蛋白C-III）mRNA的小干擾RNA（siRNA）藥物，普樂司蘭鈉注射液能夠將FCS患者空腹甘油三酯水平較基線降低80%、急性胰腺炎發生率較安慰劑降低80%^[1]，且僅需一年四次給藥，破解了FCS現階段在中國"無藥可控"的困局。

此外，2025年12月美國食品藥品監督管理局（FDA）授予普樂司蘭鈉注射液針對嚴重高甘油三酯血癥（sHTG）的突破性療法認定，有望進一步拓展治療管理范圍，惠及更多患者。

賽諾菲大中華區總裁施旺表示："甘油三酯管理和每個人息息相關，但高甘油三酯相關的系列疾病卻長期缺乏創新突破。此次瑞達普^®在華獲批不僅填補了FCS領域患者的未盡之需，也推動中國甘油三酯管理邁入全新時代。在過去短短一個月內，我們見證了星舒平^®與瑞達普^® — 心血管領域創新"雙子星"在華相繼獲批，充分印證了中國對'全球新'創新藥的支持力度，以'中國速度'滿足臨床急需，助推醫藥新科技轉化為新質生產力。未來，賽諾菲將繼續聚焦'健康中國'戰略重點關注的心血管、代謝、呼吸、腫瘤四大慢病領域，發揮科學研發與多元合作的雙輪驅動創新模式，不斷將更多'同類首創'、'同類最佳'的創新產品引入中國，助力患者煥發生命光彩。"

中國科學院院士、復旦大學附屬中山醫院心內科主任葛均波教授指出，"心血管疾病是威脅我國居民健康的'頭號殺手'，其防治工作是關乎國民健康的關鍵問題。《健康中國行動（2019—2030年）》將心腦血管疾病防治列為專項行動，并明確提出對血脂異常等風險因素進行長期規范化管理。本次普樂司蘭鈉注射液的獲批，精準回應了臨床在甘油三酯管理方面的迫切患者需求，填補了中國FCS治療藥物的空白。隨著創新療法的問世以及圍繞甘油三酯的全方位管理體系完善，未來血脂管理有望邁入更規范化、精準化的新階段，推動心血管疾病防治進程，為中國慢病防治體系建設提供堅實助力。"

甘油三酯背后的急性胰腺炎"致死風險"，治療困境亟待"破局"

血脂是血清中膽固醇、甘油三酯和類脂（如磷脂）等的總稱，在當前血脂管理中甘油三酯相較于膽固醇更易被忽視，然而其疾病負擔與"次生災害"十分嚴峻。當甘油三酯水平≥5.6mmol/L即為嚴重高甘油三酯血癥（sHTG）^[2]，該疾病在中國影響近2,000萬人群健康^[3]；當甘油三酯水平≥10mmol/L時，如患者合并高甘油三酯血癥性胰腺炎家族史、既往病史或不明原因反復腹痛病史等，則可能診斷為FCS^[4]。

急性胰腺炎是高甘油三酯的嚴重并發癥。患者面臨著休克、呼吸衰竭、多器官功能衰竭甚至死亡的風險，重度急性胰腺炎發作相關的死亡率可達30%^[5]。約32%的患者會經歷胰腺炎反復發作入院^[6]，且日常飲食受限，為患者與醫療系統帶來沉重負擔。

中華醫學會心血管病學分會主任委員、首都醫科大學附屬北京安貞醫院心臟內科中心主任馬長生教授表示："在日常血脂管理中，除了關注膽固醇水平之外，甘油三酯也是一個不容忽視的重要課題，不僅是心血管事件的危險因素，當表現為FCS或sHTG等疾病時，更面臨急性胰腺炎等嚴重甚至致命的并發癥。然而，中國此前尚無在專門針對FCS的有效藥物。常規治療方案對高甘油三酯血癥人群的甘油三酯降幅25%-50%^[7]，而對FCS患者基本無效^[3]。同時，相關患者需長期遵循極低脂、低糖飲食和中高強度運動。這也意味著，FCS患者不僅要面臨健康威脅，還要在日常生活中承受嚴格的管理壓力。本次普樂司蘭鈉注射液在華獲批有望改變FCS過往的管理模式，提升患者生活質量。"

全球首個*，直擊甘油三酯管理中FCS臨床空白

FCS主要由于基因突變導致的脂蛋白脂肪酶功能缺失所致，而APOC3正是抑制脂蛋白脂肪酶（LPL）的關鍵分子，導致甘油三酯水平極度升高。普樂司蘭鈉能夠精準靶向抑制APOC3的產生與分泌，從而有效改善FCS患者的甘油三酯水平。

中國心血管代謝聯盟副主席、復旦大學附屬華山醫院內科學（心血管病學）主任醫師、普樂司蘭鈉中國3期臨床試驗主要研究者李勇教授指出："普樂司蘭鈉注射液作為全球首個靶向抑制APOC3 mRNA的siRNA類藥物，是甘油三酯管理變革性的治療藥物，能夠破解FCS在中國'無藥可控'的困局。全球3期臨床數據顯示，FCS患者使用普樂司蘭鈉注射液1個月即觀察到空腹甘油三酯水平顯著下降，治療10個月空腹甘油三酯水平較基線降低80%，12個月急性胰腺炎發生風險較安慰劑降低80%。在安全性方面，總體不良事件風險與安慰劑組無顯著差異，且嚴重不良事件及停藥幾率低于安慰劑^[1]。同時，其每三個月一次皮下注射的給藥方式提供了便捷、高依從性的治療選擇。" 全球3期臨床研究PALISADE結果顯示，普樂司蘭鈉注射液未發現顯著增加的腎臟及肌肉相關不良事件，且研究入組包含聯合他汀治療患者^[1]，可為輕中度腎功能損傷患者或需聯合他汀治療的患者提供具有臨床價值的全新治療選擇。