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創(chuàng)新能力矩陣持續(xù)釋放增長勢能
成都2024年4月25日 /美通社/ -- 4月24日晚間，上海證券交易所科創(chuàng)板上市公司成都先導藥物開發(fā)股份有限公司（股票代碼：688222.SH，以下簡稱"成都先導"或"公司"）公布2023年年度報告及2024年第一季度報告（以下分別簡稱"年報"、"一季報"）。自2023年以來，隨著國內(nèi)外跨境交流逐漸恢復，公司進一步優(yōu)化國際國內(nèi)市場策略，持續(xù)拓展業(yè)務范圍和合作伙伴，不斷探索新的商業(yè)機會并推進落地轉(zhuǎn)化，與全球多家生物制藥公司和研究機構(gòu)達成深度合作，共同推進研發(fā)項目成果商業(yè)轉(zhuǎn)化，保持了主營業(yè)務的基本穩(wěn)定及發(fā)展韌性。2023年，公司實現(xiàn)營業(yè)收入3.71億元，同比增長12.64%；實現(xiàn)歸母凈利潤4,071.85萬元，同比增長61.16%；主營業(yè)務整體毛利率49.28%，同比上升1.61個百分點；經(jīng)營性現(xiàn)金流凈額1.25億元，同比增長137.42%；公司擬每10股派發(fā)現(xiàn)金紅利0.5元（含稅），分紅總額占年度歸母凈利潤的49.05%。良好的恢復增長態(tài)勢亦延續(xù)至2024年初，今年一季度公司實現(xiàn)營業(yè)收入1.07億元，同比增長54.35%；實現(xiàn)歸母凈利潤1,394.00萬元，扣非歸母凈利潤819.42萬元，同比均實現(xiàn)由負轉(zhuǎn)正。
成都先導董事長兼首席執(zhí)行官李進博士表示："2023年，在復雜多變的外部環(huán)境下，成都先導對內(nèi)不斷提高創(chuàng)新能力，夯實擴大差異化優(yōu)勢，對外深入洞察持續(xù)變化的市場需求，提供靈活且多元化的產(chǎn)品和服務組合。公司的恢復和增長勢能得到不斷累積，主營業(yè)務在2023年回溫明顯。2024年以來，驅(qū)動業(yè)務發(fā)展的積極因素仍在持續(xù)發(fā)揮作用，公司實現(xiàn)良好開局。成都先導將持續(xù)提高經(jīng)營效率，進一步鞏固和提升核心競爭優(yōu)勢，加強全球商務團隊與業(yè)務單元的緊密協(xié)作，推動商業(yè)項目優(yōu)質(zhì)高效交付，并不斷開拓新興技術(shù)領(lǐng)域，培育更多高質(zhì)量的增長點，為客戶、員工、股東和社會創(chuàng)造更多長期價值。"
收入：DEL核心業(yè)務恢復顯著，其他技術(shù)平臺和關(guān)鍵新藥研發(fā)能力顯現(xiàn)增長潛力
成都先導自成立以來一直聚焦小分子及核酸新藥研發(fā)的發(fā)現(xiàn)與優(yōu)化，經(jīng)過十余年的發(fā)展，已經(jīng)從依托單一核心技術(shù)平臺逐步成長為擁有四個核心技術(shù)平臺以及其他關(guān)鍵新藥研發(fā)能力的生物技術(shù)公司。近幾年，成都先導積極落實推進圍繞"一個愿景、兩大創(chuàng)新藥類型、三種商業(yè)模式、四個核心技術(shù)平臺"的新發(fā)展戰(zhàn)略，利用四個核心技術(shù)平臺及其他關(guān)鍵新藥研發(fā)能力的協(xié)同，探索新的商業(yè)轉(zhuǎn)化。持續(xù)的投入與努力在2023年迎來階段性成效，公司業(yè)務"多點開花"。
DEL技術(shù)平臺作為公司業(yè)務發(fā)展基石的作用持續(xù)凸顯，DEL板塊核心業(yè)務在2023年恢復顯著，實現(xiàn)收入1.84億元，同比增加25.45%；并在2024年一季度延續(xù)了恢復性增長態(tài)勢，收入同比增加49.33%。一方面，公司積極響應持續(xù)增長的市場和合作伙伴在新靶點、新機制探索中對化合物的需求，不斷升級和迭代萬億級DEL庫化合物結(jié)構(gòu)的多樣性和新穎性，提供多元化的高質(zhì)量DEL篩選服務以及篩選延伸服務；另一方面，DEL庫定制服務變得更加靈活且多元化，公司現(xiàn)可提供面向大型藥物公司的傳統(tǒng)DEL定制庫服務、針對生物技術(shù)公司的小型專有DEL定制庫服務以及信息全公開、可覆蓋更廣泛客戶群體的OpenDEL?自助篩選服務產(chǎn)品。
FBDD/SBDD平臺在2023年實現(xiàn)營業(yè)收入9,177.83萬元，同比下降11.13%。該平臺收入主要來自英國子公司Vernalis (R&D) Limited。2023年，Vernalis受其客戶研發(fā)戰(zhàn)略調(diào)整的影響，收入不及預期，帶動FBDD/SBDD平臺整體收入有所下降。但Vernalis作為FBDD/SBDD技術(shù)領(lǐng)域的國際領(lǐng)先者，有著深厚的專長和技術(shù)積淀，是公司藥物發(fā)現(xiàn)與優(yōu)化技術(shù)版圖的重要一塊，2024年一季度，Vernalis獲得項目里程碑收入，帶動FBDD/SBDD平臺收入同比增加78.83%。
STO技術(shù)平臺基于核酸藥的一站式服務（包括遞送分子合成、寡核苷酸/特殊單體的設計、修飾和合成、核酸藥物相關(guān)的體內(nèi)外評價等）在2023年實現(xiàn)營業(yè)收入3,437.78萬元，同比下降10.62%。需要說明的是，該平臺整體收入較2022年有所減少，主要是由于2022年平臺產(chǎn)生了核酸新藥管線轉(zhuǎn)讓項目收入，若剔除此部分收入的因素，STO平臺在2023年的服務收入則同比實現(xiàn)了60.16%的強勁增長，呈現(xiàn)出良好的增長態(tài)勢。
TPD技術(shù)平臺的增長潛力逐漸顯現(xiàn)，在2023年實現(xiàn)營業(yè)收入1,852.50萬元，同比增長111.85%，包括E3配體發(fā)現(xiàn)、分子膠篩選、PROTAC分子合成與生物評價等相關(guān)服務帶來的收入。
其他關(guān)鍵新藥研發(fā)能力亦逐漸開始顯示商業(yè)價值。2023年，基于小分子藥物相關(guān)生物體內(nèi)/體外評價、ADME/DMPK等的生物學服務（BioSer）實現(xiàn)營業(yè)收入1,587.59萬元，同比上升544.41%；基于小分子化學合成、平行合成等的化學服務（ChemSer）實現(xiàn)營業(yè)收入1,579.19萬元，同比上升231.43%；新藥定制項目服務（IDD）、其他服務（Others）、新藥在研項目權(quán)益轉(zhuǎn)讓（POL）分別實現(xiàn)收入687.51萬元、237.40萬元、188.68萬元。
2023年，成都先導和英國子公司Vernalis與全球多家生物制藥公司和研究機構(gòu)達成深度合作，部分公開披露的新簽合作伙伴包括ARase Therapeutics、Nested Therapeutics、Pierre Fabre Laboratories、Structural Genomics Consortium、長春金賽藥業(yè)、廣東眾生睿創(chuàng)、北京衛(wèi)信康等。
研發(fā)：基于DEL技術(shù)的創(chuàng)新能力矩陣，由點擴面筑牢發(fā)展基礎(chǔ)
作為一家研發(fā)驅(qū)動型生物醫(yī)藥企業(yè)，成都先導每年在DEL、FBDD/SBDD、STO、TPD四個核心技術(shù)平臺、其他關(guān)鍵新藥研發(fā)能力以及新藥管線上持續(xù)投入，不斷完善新藥發(fā)現(xiàn)與優(yōu)化能力，并在此基礎(chǔ)上搭建起了"一站式"從靶基因到新藥臨床試驗申請階段的藥物發(fā)現(xiàn)與優(yōu)化體系。2023年，公司研發(fā)投入7,961.08萬元，占營業(yè)收入比例21.44%，同比減少5.06個百分點，主要由于公司基于營運現(xiàn)金流平衡的角度審慎考慮，對自研管線項目進行了聚焦調(diào)整。2024年，公司繼續(xù)聚焦調(diào)整自研管線項目，同時隨著核心技術(shù)平臺能力建設逐步完善，平臺業(yè)務重心向商業(yè)項目有所偏移，一季度自研項目研發(fā)費用降至1,298.92萬元，疊加同期公司營收實現(xiàn)同比較大幅度增長的因素，一季度研發(fā)投入占營收比例為12.10%。
成都先導一直致力于核心技術(shù)——DNA編碼化合物庫（DEL）技術(shù)的開發(fā)、應用和升級。2023年，公司的DEL核心技術(shù)平臺實現(xiàn)了快速迭代，為持續(xù)輸出不同階段的新分子實體提供了可靠的技術(shù)保障：一是DEL庫結(jié)構(gòu)分子更加多樣化，涵蓋共價化合物、蛋白降解化合物、分子片段化合物、大環(huán)化合物、多肽化合物，可為追蹤創(chuàng)新藥前沿研究的制藥企業(yè)和生物技術(shù)公司提供獨特的新分子實體；同時，合成分子骨架的種類超過6,000種，基本涵蓋了所有當前已獲批上市的小分子藥物的核心骨架以及臨床在研小分子項目的大多數(shù)優(yōu)勢骨架；DNA兼容的化學反應超過150種，覆蓋了絕大部分藥物化學合成的常見化學反應。二是DEL技術(shù)的質(zhì)量和效率不斷提升，通過新推出的"DEL For"系列進一步擴展DEL技術(shù)的適用范圍，應用至更多類型的靶點和生物機制的篩選，以及通過"DEL Plus"（包含DEL+Protein、DEL+Assay、DEL+AI/ML等）為合作伙伴在蛋白獲取、化合物評價、篩選分子擴展等領(lǐng)域提供無縫連接。截至2023年，公司累計篩選靶點超過53類、數(shù)百個靶點，包括各種新穎靶點或挑戰(zhàn)性靶點，近三年的項目平均篩選成功率（獲得功能性的分子）超過75%，篩選項目平均周期縮短至3個月以內(nèi)，累計完成86個項目（超過800個化合物實體分子）的化合物知識產(chǎn)權(quán)轉(zhuǎn)讓。
FBDD/SBDD平臺通過DEL技術(shù)擴展Vernalis自有可供篩選的"分子模塊庫"，分子片段總數(shù)已超過4萬種，可高效快速地針對不同靶點進行片段的發(fā)現(xiàn)。同時，利用多樣化的DEL中間體優(yōu)化分子片段，可在1個月內(nèi)將毫摩爾（mM）級別的分子片段優(yōu)化為納摩爾（nM）級別的苗頭化合物，大大縮短傳統(tǒng)的分子片段優(yōu)化過程。
與此同時，公司亦積極建設基于DEL技術(shù)衍生開拓的STO以及TPD核心技術(shù)平臺。STO平臺建設進展迅速，可支持從靶點到臨床申報階段的核酸藥物發(fā)現(xiàn)及開發(fā)。截至2023年，公司已開發(fā)了多種自主知識產(chǎn)權(quán)的核酸藥物遞送系統(tǒng)，包括肝內(nèi)靶向的GalNAc和基于C16的肝外遞送分子等；控股子公司四川先東制藥有限公司啟動運營, 可提供小核酸的GMP生產(chǎn)服務。TPD平臺方面，截至2023年，公司已累計完成超過50個新穎E3泛素連接酶（大于100個Protein Constructs（蛋白質(zhì)構(gòu)建體））的制備，可供客戶進行直接訂購并進行DEL篩選和化合物合成與評價；同時以自主開發(fā)或合作方式針對這些新穎E3泛素連接酶及配體進行蛋白降解劑的開發(fā)，比如TRIM21配體的PROTAC開發(fā)，另外，TRIM21配體具有開發(fā)成分子膠的潛力，公司正進行進一步機制探索。
公司圍繞四個核心技術(shù)平臺搭建了"一站式"從靶基因到新藥臨床試驗申請階段的藥物發(fā)現(xiàn)與優(yōu)化體系，覆蓋范圍包括重組蛋白表達純化、結(jié)構(gòu)生物學、計算化學與藥物化學、生物化學和生物物理學、細胞生物學、體內(nèi)藥理學、藥代動力學、藥學研究等多個技術(shù)環(huán)節(jié)，能夠針對多種生物機制和靶點類別進行新分子的發(fā)現(xiàn)和后續(xù)開發(fā)，直至推進到臨床前候選物階段甚至臨床試驗階段。
新藥管線方面，公司基于營運現(xiàn)金流平衡的角度審慎考慮，對自研管線項目進行了聚焦調(diào)整，截至2023年末有3個項目處于I期臨床階段，2個項目處于IND申報準備階段，2個處于臨床前候選化合物（PCC）篩選階段。另有若干個早期項目分別處于靶點驗證、苗頭化合物的篩選以及結(jié)構(gòu)優(yōu)化階段。
在持續(xù)推進核心技術(shù)平臺與關(guān)鍵能力建設的同時，成都先導亦積極投入前沿科技研究。當前，人工智能（AI）在生物醫(yī)藥領(lǐng)域的疾病靶點研究、蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)預測與解析、藥物分子設計與優(yōu)化、虛擬篩選等多個方面有著廣泛應用和深厚技術(shù)積累，且有望為新藥研發(fā)帶來顛覆式的改變。成都先導一直持續(xù)關(guān)注并不斷探索AI在創(chuàng)新藥物發(fā)現(xiàn)優(yōu)化上的應用。公司將多年積累的DEL篩選海量數(shù)據(jù)用于機器學習（ML）、AI大模型的訓練和迭代，可以更加有效地在非DEL空間預測化合物活性、成藥性等，進一步擴大可探索的化合物空間以及加快化合物的優(yōu)化過程。基于此，公司積極推進"DEL+AI"的項目研發(fā)及能力建設，并搭建高通量化學合成和高通量化合物檢測平臺，以迭代式的"設計-合成-測試-分析"（DMTA）循環(huán)模式加速臨床前候選藥物發(fā)現(xiàn)及優(yōu)化過程。
展望：持續(xù)優(yōu)化升級核心技術(shù)，保持長期領(lǐng)先優(yōu)勢
目前，成都先導的核心技術(shù)平臺和其他關(guān)鍵新藥研發(fā)能力矩陣以及靈活的商業(yè)模式已成為驅(qū)動公司業(yè)務發(fā)展的多重引擎。未來，公司將不斷升級核心技術(shù)，在創(chuàng)新能力和應用拓展領(lǐng)域走實、走深、走寬，夯實差異化發(fā)展的"護城河"。隨著公司藥物發(fā)現(xiàn)與優(yōu)化平臺的完善，未來公司將產(chǎn)生更多新藥項目并推進至臨床階段，同時加速部分新藥管線的對外轉(zhuǎn)讓，產(chǎn)生更多收入，從而促進公司將更多新藥項目推進至臨床階段后期并實現(xiàn)轉(zhuǎn)化。
一方面，公司將繼續(xù)完善核心技術(shù)平臺體系，包括提升DEL庫分子的多樣性、新穎性，拓展適用靶點和篩選條件范圍，推動DEL技術(shù)的標準化、工業(yè)化和大規(guī)模應用，加快DEL+FBDD/SBDD的技術(shù)融合與協(xié)同，進一步推進STO平臺高質(zhì)量的小核酸序列設計和遞送系統(tǒng)開發(fā)，優(yōu)化提升TPD平臺能力并布局差異化的蛋白降解項目等。
另一方面，公司將繼續(xù)推進"DEL+AI"的項目研發(fā)及能力建設，結(jié)合DEL數(shù)據(jù)積累和AI技術(shù)開發(fā)下一代探索化合物空間的方法，并利用內(nèi)部的高通量化學合成和高通量化合物檢測平臺，通過迭代式的"設計-合成-測試-分析"（DMTA）循環(huán)模式加速臨床前候選藥物發(fā)現(xiàn)及優(yōu)化。
*專有名詞注釋：
前瞻性陳述：本年度報告與一季度報告所涉及的未來規(guī)劃、發(fā)展戰(zhàn)略等前瞻性描述，因存在不確定性的因素，不構(gòu)成本公司對投資者的實質(zhì)性承諾，敬請廣大投資者注意投資風險。
關(guān)于成都先導
成都先導藥物開發(fā)股份有限公司（上海證券交易所股票代碼：688222.SH，股票名稱：成都先導）致力于打造全球一流的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥企業(yè)，總部位于中國成都，在英國劍橋、美國休斯頓設有子公司。公司聚焦小分子及核酸新藥的發(fā)現(xiàn)與優(yōu)化，著力打造了國際領(lǐng)先的DNA編碼化合物庫技術(shù)（包括DEL庫的設計、合成和篩選及拓展應用）平臺，并拓展了基于分子片段和三維結(jié)構(gòu)信息的藥物設計技術(shù)（FBDD/SBDD）、寡聚核酸新藥研發(fā)相關(guān)技術(shù)（STO）和靶向蛋白降解相關(guān)技術(shù)（TPD）的核心技術(shù)平臺。通過新藥研發(fā)服務、不同階段在研項目轉(zhuǎn)讓以及遠期的藥物上市等多元化的商業(yè)模式，成都先導與全球數(shù)百家制藥公司、生物技術(shù)公司、化學公司、基金會以及科研機構(gòu)建立了合作。目前，公司有多個內(nèi)部新藥項目處于臨床及臨床前不同階段。
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