上海2024年4月9日 /美通社/ -- 2024年4月9日，和譽醫(yī)藥（港交所代碼：02256）宣布，其已于3月29日在全球范圍內(nèi)完成"一項評估匹米替尼（Pimicotinib, ABSK021）在腱鞘巨細胞瘤患者中有效性和安全性的隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心III期臨床研究（方案編號: ABSK021-301）"的全部患者入組。此前，匹米替尼于2022年10月獲中國CDE臨床III期批準，2023年3月獲美國FDA臨床III期批準，2023年9月獲歐洲EMA臨床III期批準。此項研究也是腱鞘巨細胞瘤疾病領域首個在中國、美國、加拿大和歐洲同步開展的全球III期研究，目前已在全球30多家中心完成全部94例受試者入組給藥，超額完成90例的原定目標，其中歐美受試者人數(shù)占比過半。

匹米替尼是和譽醫(yī)藥獨立自主研發(fā)的一款全新口服、高選擇性、高活性CSF-1R小分子抑制劑，已獲得中美歐三地突破性治療藥物和優(yōu)先藥物認定，以及美國快速通道認定，并于2024年1月獲得歐洲孤兒藥資格認定，用于治療不可手術的腱鞘巨細胞瘤。快速通道認定及突破性療法認定將加速匹米替尼在全球上市的步伐。

2023年，和譽醫(yī)藥與默克簽署授權合約。根據(jù)合約條款，和譽醫(yī)藥授予默克在中國內(nèi)地、中國臺灣、中國香港和中國澳門，針對匹米替尼就所有適應癥進行商業(yè)化的許可及匹米替尼全球范圍內(nèi)商業(yè)化權利的獨家選擇權。

腱鞘巨細胞瘤 (TGCT)是一種局部浸潤性軟組織腫瘤，最常見于關節(jié)滑膜、滑囊或腱鞘，臨床表現(xiàn)為受累關節(jié)疼痛和僵硬、腫脹、出血性關節(jié)積液、關節(jié)周圍糜爛、軟骨退化和繼發(fā)性骨關節(jié)炎，嚴重影響患者生活質(zhì)量。目前，中國和歐洲尚無針對該疾病的治療藥物，中美歐地區(qū)TGCT患者的臨床治療需求尚未被滿足。除腱鞘巨細胞瘤適應癥外，和譽醫(yī)藥也在積極探索匹米替尼在多種實體瘤中的臨床潛力，并獲NMPA批準開展針對慢性移植物抗宿主病(cGVHD)的II期臨床試驗和針對晚期胰腺癌的II期臨床試驗。

ABSK021-301 III期試驗

ABSK021-301是一項評估匹米替尼在腱鞘巨細胞瘤患者中的有效性和安全性的隨機、雙盲、安慰劑對照的全球多中心III 期臨床研究。試驗包括Part 1 和Part 2 兩個階段。在Part 1中，符合條件的受試者將被隨機分配至匹米替尼 治療組或匹配的安慰劑組，并在雙盲條件下接受50mg QD 的匹米替尼或匹配的安慰劑治療，每28 天為一個周期，直到完成Part 1 部分的研究。完成Part 1 研究的受試者將有資格繼續(xù)參與Part 2 的研究。Part 2 研究是一個開放標簽的治療階段，進入本階段的所有受試者都將接受50mg QD 開放標簽的匹米替尼 治療，直至完成24周的給藥或退出研究。研究計劃入組約90例受試者，主要終點是基于盲態(tài)的獨立評審委員會（BIRC）評估的25 周客觀緩解率（ORR）。