用于減少12歲及以上青少年和成人的泛發性膿皰型銀屑病發作
上海2024年3月6日 /美通社/ -- 勃林格殷格翰今日宣布，中國國家藥品監督管理局已批準公司罕見皮膚病創新靶向生物制劑圣利卓®家族皮下注射制劑（通用名：佩索利單抗）的上市申請，用于減少12歲及以上青少年（體重≥40 kg）和成人的泛發性膿皰型銀屑病（Generalized Pustular Psoriasis，簡稱GPP）發作。此次新藥注冊申請在中國的獲批，使得圣利卓®家族皮下注射制劑成為跨國藥企中首個全球多中心同步研發并率先在華獲批的全球創新藥，早于美國、歐盟和日本，開創了行業新紀元！2023年該新藥成為跨國藥企中首個率先在華申請注冊的全球創新藥，開創了先河。此前，圣利卓®家族靜脈注射制劑已在中國獲批用于治療成人GPP發作。基于高度未被滿足的醫療需求和積極的臨床試驗結果，圣利卓®家族在中國獲批的兩個適應癥均獲得中國國家藥品監督管理局突破性療法認定和優先審評審批資格。圣利卓®家族皮下注射制劑的獲批也充分體現了勃林格殷格翰以患者為中心的"中國速度"和"中國溫度"——全球多中心同步研發、率先在華申請注冊、率先在華獲批、廣泛惠及中國多年齡層患者。
GPP是一種罕見的、復發性或持續發作的嚴重皮膚疾病[2],[3]，患病率為1.403/10萬人，依此估計中國約有2萬名GPP患者[4]。與尋常銀屑病不同，GPP臨床表現為皮膚會廣泛爆發膿皰，并伴有痛感，而且可能伴發高熱等全身癥狀。GPP在病程中呈反復發作，或持續性發作[5]，其發作可能導致患者住院治療，甚至可能伴隨嚴重并發癥危及生命，包括心力衰竭、腎衰竭和敗血癥等，而疾病發作的不可預測性和嚴重程度極大地影響了患者的生活質量[6],[7]。因此患者迫切需要可以減少GPP發作且兼具安全性的療法。
圣利卓®是同類首個阻斷白介素-36受體 (IL-36R)激活的單克隆抗體，可針對性抑制與GPP發作密切相關的白細胞介素-36（IL-36）通路[2],[8],[9]，通過與IL-36受體結合，阻斷IL-36產生的炎癥反應，從而抑制GPP的炎癥信號通路，實現膿皰和皮損的快速清除，減少GPP發作。
圣利卓®家族皮下注射制劑在中國率先獲批是基于一項全球多中心、關鍵性EFFISAYIL?2臨床研究。EFFISAYIL? 2是首個也是規模最大的評估減少 GPP 發作的跨國隨機臨床研究，該研究評估了皮下（SC）注射本品作為維持治療，在青少年和成人中減少GPP發作和持續控制 GPP 癥狀的有效性和安全性。研究顯示，與安慰劑治療相比，圣利卓®家族皮下注射制劑能顯著降低GPP 發作風險 84%長達48周。此外，該試驗納入123 名患者，試驗證明接受高劑量組的患者在接受治療4 周后沒有出現GPP發作[10]。
浙江大學醫學院附屬第二醫院皮膚科主任、EFFISAYIL?2臨床試驗中國首席研究者鄭敏教授表示："很高興能與全球專家一起參與EFFISAYIL?2臨床研究，中國貢獻了該研究將近20%的受試者。此項研究在GPP治療領域具有突破性的里程碑意義，填補了高度未滿足的臨床需求。結合此前已獲批的治療GPP發作適應癥，佩索利單抗減少發作適應癥的獲批為GPP患者提供了安全有效的全周期疾病管理方案，讓患者遠離GPP反復發作帶來的身心困擾。我們也期待治療疾病發作結合減少發作治療能為患者提供‘雙重保護'，更好地守護GPP患者的身心健康。"
勃林格殷格翰大中華區研發和醫學負責人張維博士表示："圣利卓®家族皮下注射制劑率先在華獲批，彰顯了中國政府加快推動新藥好藥審評審批，圍繞‘臨床急需'，加速為患者帶來創新藥物的決心。同時我們也很自豪，這是勃林格殷格翰第一次在中國市場實現一款創新藥的全球首發，印證了公司‘中國關鍵'戰略的成功落地以及我們始終以患者為中心的價值導向。未來，我們將依托全球豐富的研發管線，繼續與相關部門緊密合作加速引進創新藥品，幫助更多中國患者從兼具療效和安全性的創新藥物中獲益，助力健康中國2030目標的實現。"
