美國馬里蘭州羅克維爾市和中國蘇州2023年8月7日 /美通社/ -- 致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關疾病等治療領域開發創新藥物的領先的生物醫藥企業——亞盛醫藥（6855.HK）今日宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）已同意公司核心品種Bcl-2選擇性抑制劑Lisaftoclax（APG-2575）開展一項全球關鍵注冊性III期臨床研究，用于治療既往接受治療的慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤 (SLL) 患者。這標志著APG-2575的國際臨床開發獲得重大進展，是繼該品種于2021年12月獲國家藥品監督管理局藥物審評中心（CDE）批準開展用于治療R/R CLL/SLL患者的關鍵注冊II期臨床研究后的又一重要里程碑。這項開展全球關鍵注冊性III期臨床試驗的獲批，意味著APG-2575有望加速成為全球層面第二個獲批上市的Bcl-2抑制劑，并真正躋身國際競爭陣營，充分展現中國新藥創新與全球化臨床開發的實力。

該研究是一項全球多中心、隨機對照的注冊III期臨床試驗（APG2575CG301），旨在評估APG-2575聯合布魯頓酪氨酸激酶抑制劑（BTKi）用于治療既往接受治療的慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤 (SLL) 患者中的療效和安全性。該研究將于2023年下半年啟動。 

CLL/SLL是成人白血病最常見的類型，占西方國家白血病病例的四分之一，全球每年新增病例超過 10 萬例^[1]。盡管當前的一線治療，如免疫療法、化療和BTK抑制劑對初治患者有顯著反應，但復發和耐藥是主要的臨床挑戰。CLL/SLL的治療中仍存在著顯著的、未滿足的臨床需求，迫切需要新的治療選擇。

APG-2575是亞盛醫藥自主研發的新型口服Bcl-2選擇性抑制劑，通過選擇性抑制Bcl-2蛋白，恢復癌細胞的正常凋亡過程，從而達到治療腫瘤的目的。APG-2575在全球層面具Best-in-class潛力，是全球第二個、中國首個看到明確療效、并進入關鍵注冊臨床階段的Bcl-2抑制劑。

APG-2575目前正在全球范圍內開展19項臨床研究。迄今為止，已有 600 多名患者接受了APG-2575治療，其中包括 300 多名 CLL/SLL 患者。過往研究表明，APG-2575在CLL/SLL患者中具有強勁的單藥和聯合治療潛力，是一種更安全、有效且便捷的治療選擇。其全球II期臨床研究初步數據顯示，APG-2575聯合新一代BTK抑制劑阿可替尼治療在CLL/SLL患者中呈現出令人振奮的客觀反應率（ORR），該聯合療法在初治人群中的ORR達100%（16/16）；在復發/難治人群中的ORR達98%（56/57）；而在安全性方面，聯合治療保持了與APG-2575單藥治療相當的低腫瘤溶解綜合征（TLS）的發生率。值得一提的是， APG-2575采用每日梯度劑量遞增給藥的方式，給藥方案簡潔便利，且使受試者更早地接受治療劑量^[2]。

亞盛醫藥首席醫學官翟一帆博士表示："隨著基礎研究以及靶向治療的不斷突破，CLL/SLL患者的生存期有所延長，但這一領域治療仍存在諸多挑戰，亟需療效與安全性俱佳的新療法問世。APG-2575是公司細胞凋亡管線重要品種，在前期研究中展現出很好的有效性和安全性，具全球Best-in-class潛力。此次全球關鍵注冊III期研究的獲批是該品種全球臨床開發進程中的重要里程碑，讓我們深受鼓舞。未來，我們將秉承‘解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求'這一使命，積極推進APG-2575注冊III期臨床的開展，讓全球CLL/SLL患者盡早獲益。"

參考文獻：

1.  Yao, Y., Lin, X., Li, F. et al. The global burden and attributable risk factors of chronic lymphocytic leukemia in 204 countries and territories from 1990 to 2019: analysis based on the global burden of disease study 2019. BioMed Eng OnLine 21, 4 (2022). https://doi.org/10.1186/s12938-021-00973-6

2.  Davids M, Chanan-Khan A, Mudenda B, et al. Lisaftoclax (APG-2575) Safety and Activity As Monotherapy or Combined with Acalabrutinib or Rituximab in Patients (pts) with Treatment-Naïve, Relapsed or Refractory Chronic Lymphocytic Leukemia/Small Lymphocytic Lymphoma (R/R CLL/SLL): Initial Data from a Phase 2 Global Study. Blood (2022) 140 (Supplement 1): 2326–2328.

關于亞盛醫藥

亞盛醫藥是一家立足中國、面向全球的生物醫藥企業，致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關的疾病等治療領域開發創新藥物。2019年10月28日，亞盛醫藥在香港聯交所主板掛牌上市，股票代碼：6855.HK。

亞盛醫藥擁有自主構建的蛋白-蛋白相互作用靶向藥物設計平臺，處于細胞凋亡通路新藥研發的全球前沿。公司已建立擁有9個已進入臨床開發階段的1類小分子新藥產品管線，包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等細胞凋亡通路關鍵蛋白的抑制劑；新一代針對癌癥治療中出現的激酶突變體的抑制劑等，為全球唯一在細胞凋亡通路關鍵蛋白領域均有臨床開發品種的創新公司。目前公司正在中國、美國、澳大利亞及歐洲開展40多項I/II期臨床試驗。

用于治療慢性髓細胞白血病的核心品種奧雷巴替尼（商品名：耐立克^®）曾獲中國國家藥品監督管理局新藥審評中心（CDE）納入優先審評和突破性治療品種，并已在中國獲批，是公司的首個上市品種。目前，耐立克^®已被成功納入《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄(2022年)》。該品種還獲得了美國FDA快速通道資格、孤兒藥資格認定、以及歐盟孤兒藥資格認定。

截至目前，公司共有4個在研新藥獲得16項FDA和1項歐盟孤兒藥資格認定，2項FDA快速通道資格以及2項FDA兒童罕見病資格認證。公司先后承擔多項國家科技重大專項，其中"重大新藥創制"專項5項，包括1項"企業創新藥物孵化基地"及4項"創新藥物研發"，另外承擔"重大傳染病防治"專項1項。

憑借強大的研發能力，亞盛醫藥已在全球范圍內進行知識產權布局，并與UNITY、MD Anderson、梅奧醫學中心和Dana-Farber癌癥研究所、默沙東、阿斯利康、輝瑞等領先的生物技術及醫藥公司、學術機構達成全球合作關系。公司已建立一支具有豐富的原創新藥研發與臨床開發經驗的國際化人才團隊，同時，公司正在高標準打造后期的商業化生產及市場營銷團隊。亞盛醫藥將不斷提高研發能力，加速推進公司產品管線的臨床開發進度，真正踐行"解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求"的使命，以造福更多患者。

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