北京2022年2月28日 /美通社/ -- 2022年2月28日，第15個(gè)“國際罕見病日”如約而來。以“Share Your Colors”為年度主題，本次罕見病日意在呼吁更多的罕見病患者分享他們獨(dú)特的生命色彩。始終致力于患者未被滿足的需求，輝瑞秉承“科學(xué)致勝 為愛護(hù)罕”理念，提出“Rare is REAL”（罕見即真實(shí)）的全球倡議：不僅要讓全社會(huì)了解罕見病的真實(shí)存在，更要讓罕見病患者被全社會(huì)真正重視起來。

數(shù)據(jù)顯示，全球范圍內(nèi)約有近4億人患有7000多種已知罕見病，由于患者人數(shù)少、發(fā)病機(jī)制復(fù)雜，罕見病群體普遍面臨著無藥可醫(yī)、誤診率高、經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)重等診療困境。

輝瑞生物制藥集團(tuán)中國區(qū)總裁彭振科表示：“在2月28日國際罕見病日這一天，我們提出‘Rare is REAL’的主題口號(hào)， 希望通過Research（研究）、Equity（公平）、Access（可及性）、Life（生活）四個(gè)維度，讓罕見病患者“有藥可醫(yī)”、 “有藥可及”、“診療公平”、“回歸生活”的目標(biāo)更加可實(shí)現(xiàn)。讓社會(huì)各界共同聚焦罕見病以及患者，凝心聚力，給這個(gè)特殊的群體帶來力所能及的幫助。同時(shí)輝瑞也將繼續(xù)推動(dòng)罕見病領(lǐng)域的突破性科學(xué)創(chuàng)新，借助強(qiáng)大商業(yè)化資源和全球平臺(tái)優(yōu)勢加快深入探索，力爭為更多罕見病患者帶來關(guān)鍵治療的曙光。”

R，以科學(xué)之力讓更多罕病患者有藥可醫(yī)

輝瑞深耕罕見病領(lǐng)域30多年，在血液罕見病、內(nèi)分泌代謝罕見病、神經(jīng)系統(tǒng)罕見病與心臟罕見病學(xué)等四大領(lǐng)域持續(xù)探索，惠及全球數(shù)萬名罕見病患者。目前，輝瑞研發(fā)中心有超過10種臨床罕見病創(chuàng)新藥物同步研發(fā)中，同時(shí)積極探索基因療法，期待為更多罕見病患者帶來有效創(chuàng)新藥物和治療方案。

2013年，輝瑞率先將當(dāng)時(shí)全球唯一上市的血友病治療新藥一次性帶給中國患者。2020年2月，輝瑞罕見病創(chuàng)新藥物在中國獲批上市，填補(bǔ)了中國在轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)病（ATTR-PN）I期癥狀性成人患者治療領(lǐng)域無有效藥物的空白。同年10月，全球首個(gè)且唯一經(jīng)批準(zhǔn)用于治療成人野生型或遺傳型轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病（ATTR-CM）的口服新藥在中國獲批上市，成為了ATTR-CM患者嚴(yán)控病情、延緩惡化的新選擇。

E，讓罕見病患者都被“公平”的善待

近年來，輝瑞中國與國家衛(wèi)生健康委員會(huì)、罕見病聯(lián)盟、國內(nèi)頂級(jí)醫(yī)療機(jī)構(gòu)、患者組織等緊密合作，不斷打通診療閉環(huán)，推動(dòng)診療一體化發(fā)展。輝瑞將全球成熟應(yīng)用的ATTR-CM 人工智能篩查模型進(jìn)行普及，助力搭建了ATTR-CM診療示范中心，積極探索可供復(fù)制和借鑒的罕見病單病種創(chuàng)新診療模式。

血友病是公眾認(rèn)知度極高的罕見病，也是輝瑞中國開展患者全方位管理探索的示范樣本。輝瑞支持的“血友病患者關(guān)愛小屋”，將教育、評(píng)估、康復(fù)、支付、援助五位一體，以一站式綜合關(guān)懷服務(wù)，讓血友病患者接觸到全面且適合自己的個(gè)性化診療方案，幫助他們重啟自如人生。

A，多層次保障提升罕見病藥物“可及性”

輝瑞積極探索創(chuàng)新多方共付模式，推動(dòng)健全多層次醫(yī)療保障體系建設(shè)。從2020年底開始，25個(gè)省、市、自治區(qū)相繼推出“惠民保”政策，輝瑞罕見病用藥相繼被納入各省市“惠民保”目錄之中。ATTR-CM對(duì)因治療藥物還進(jìn)入國家2021最新醫(yī)保目錄，極大減輕患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

輝瑞還積極攜手社會(huì)各界力量共同搭建起“醫(yī)、藥、險(xiǎn)、公益”一站式解決平臺(tái)，如參與京東健康發(fā)起的“罕見病關(guān)愛計(jì)劃”，突破時(shí)間、空間限制，讓罕見病患者更便捷地獲得所需藥品，實(shí)現(xiàn)全國范圍內(nèi)無差別的藥品供應(yīng)，提升更多罕見病患者用藥可及性。

L，讓罕見病患者高質(zhì)量、有尊嚴(yán)的“生活”

罕見病是人類面臨最大的醫(yī)學(xué)挑戰(zhàn)之一，雖然疾病發(fā)病罕見，但對(duì)于不幸罹患的患者及其家庭而言，就是百分之百的挑戰(zhàn)和困難。相對(duì)于多發(fā)病和常見病，罕見病往往因?yàn)榛疾∪藬?shù)相對(duì)較少而被忽視。罕見病的認(rèn)知、診斷和治療進(jìn)展遲緩，導(dǎo)致罕見病患者的醫(yī)療和生活等相關(guān)基本需求，未能得到重視和保障。

除此之外，相當(dāng)一部分罕見病患者還面臨著來自周圍人的有形歧視，他們需要社會(huì)的更多認(rèn)識(shí)、理解和關(guān)懷。

因此，需要更多社會(huì)力量投入其中，為患者群體提供自我實(shí)現(xiàn)、尋求意義的方式和渠道，共同推動(dòng)中國罕見病診療和保障“生態(tài)”的建立。

“讓每一位罕見病患者重啟新生”是輝瑞對(duì)中國患者的堅(jiān)定承諾。輝瑞希望通過一系列的努力，幫助每一位罕見病患者提高生活質(zhì)量，為更多罕見病患者帶去新生希望。