意大利佛羅倫薩2021年11月5日 /美通社/ -- 美納里尼集團今天宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）授予SEL24/MEN1703孤兒藥資格（ODD），可用于治療急性髓系白血病（AML）。SEL24/MEN1703是同類首創(chuàng)的口服雙PIM/FLT3抑制劑，由美納里尼從Ryvu Therapeutics獲得內(nèi)部許可，目前正在DIAMOND-01試驗中進行治療復(fù)發(fā)/難治性AML患者的單藥研究。

ODD由FDA向旨在治療在美國影響人數(shù)不到20萬的疾病的療法授予，并為企業(yè)提供多項激勵措施，以支持罕見疾病的治療和診斷開發(fā)。值得注意的是，ODD并不影響監(jiān)管批準(zhǔn)過程，治療罕見疾病的藥物一樣需要通過為任何其他藥物所確立的嚴(yán)格科學(xué)審查流程。

美納里尼集團首席執(zhí)行官Elcin Barker Ergun表示：“FDA孤兒藥資格是SEL24/MEN1703計劃的一個重要里程碑。 SEL24/MEN1703是同類首創(chuàng)的口服雙PIM/FLT3抑制劑，可能有助于發(fā)現(xiàn)新的AML治療范式，這種疾病存在大量未得到滿足的需求，在后線治療出現(xiàn)耐藥性時尤其如此。我們期待著推進SEL24/MEN1703在AML方面的臨床開發(fā)，目標(biāo)是最終為患者提供這種難治疾病的新治療選擇。”

DIAMOND-01（CLI24-001；clinicaltrials.gov編號NCT03008187）是SEL24/MEN1703的首次人體I/II期劑量升級和隊列擴展試驗，將其作為治療復(fù)發(fā)/難治性AML患者的單藥進行了研究。

在DIAMOND-01試驗的劑量升級部分，SEL24/MEN1703展示出最高125毫克/天建議劑量（RD）的可控安全性，以及作為單藥的抗白血病活性初步證據(jù)。這一證據(jù)已在研究的隊列擴展部分中得到證實，該部分還顯示了在復(fù)發(fā)/難治性AML方面的初步單藥療效（特別是在具有IDH突變疾病的患者中），無論是IDH抑制劑初治還是既往使用過IDH抑制劑的患者。

這項試驗?zāi)壳罢谡心季哂蠭DH1或IDH2突變的AML患者，以進一步研究SEL24/MEN1703在這個由分子確定的患者亞群中的活力。