上海2021年4月8日 /美通社/ -- 武田中國宣布，飛澤優(yōu)^®（醋酸艾替班特注射液）正式經(jīng)國家藥品監(jiān)督管理局獲批，適用于治療成人、青少年和≥2歲兒童的遺傳性血管性水腫（HAE）急性發(fā)作。飛澤優(yōu)^®（醋酸艾替班特注射液）是中國首個(gè)且目前唯一用于急性HAE發(fā)作皮下治療的緩激肽2型（B2）受體的選擇性競爭性拮抗劑^[1]，患者可在接受醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士的皮下注射技術(shù)培訓(xùn)后自我給藥^[2]。此前，中國沒有急性HAE發(fā)作的針對(duì)性治療^[1]，患者只能依靠輸注凍干的新鮮血漿使水腫消退，使用限制較多，且血漿本身含有緩激肽有導(dǎo)致患者水腫加重的風(fēng)險(xiǎn)。飛澤優(yōu)^®（醋酸艾替班特注射液）的獲批將填補(bǔ)中國急性HAE發(fā)作針對(duì)性治療領(lǐng)域的空白，保障中國HAE患者的生命安全。

緩激肽B2受體拮抗劑是各大國際HAE診療指南推薦的急性發(fā)作期按需治療方案^[3].[4]。此次獲批的飛澤優(yōu)^®（醋酸艾替班特注射液）有著高選擇性拮抗緩激肽B2受體的獨(dú)特機(jī)制，可抑制與HAE中緩激肽增多所導(dǎo)致的的皮膚、胃腸道、呼吸道粘膜水腫，從而治療急性遺傳性血管水腫發(fā)作^[2],[5]。截止至目前，飛澤優(yōu)^®（醋酸艾替班特注射液）已在38個(gè)國家/地區(qū)獲得批準(zhǔn)，擁有十余年的真實(shí)世界使用經(jīng)驗(yàn)^[5]。

遺傳性血管性水腫是一種罕見的常染色體顯性遺傳病^[1]。據(jù)文獻(xiàn)報(bào)道，其全球患病率約為五萬分之一^[1]。HAE的主要發(fā)作特征為反復(fù)發(fā)生的局部皮下或粘膜水腫，常累及顏面部、四肢、生殖器區(qū)域、胃腸道及喉頭。大多數(shù)HAE患者的發(fā)作無法預(yù)測，發(fā)作頻率高且發(fā)作多為中重度。需要警惕的是，喉部發(fā)生水腫時(shí)進(jìn)展迅速，若搶救不及時(shí)，4.6小時(shí)即可導(dǎo)致患者窒息死亡^[6]。據(jù)統(tǒng)計(jì)，我國有58.9%的HAE患者發(fā)生過喉頭水腫^[3]，其致死率最高可達(dá)40%^[1]，是HAE患者的主要死因之一。2018年，HAE被收錄進(jìn)我國《第一批罕見病目錄》內(nèi)^[7]。

“由于目前國內(nèi)缺少HAE急性發(fā)作期的針對(duì)性治療藥物，只能依靠輸注凍干的新鮮血漿使水腫消退，而血漿不容易獲得，且醫(yī)院使用血制品限制多，血漿本身含有緩激肽有導(dǎo)致患者水腫加重的風(fēng)險(xiǎn)，無法滿足患者的實(shí)際需求。”中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院變態(tài)反應(yīng)科支玉香教授表示：“很高興能有新的創(chuàng)新療法引入國內(nèi)，使中國的HAE患者在急性發(fā)作時(shí)能夠及時(shí)接受治療，助力快速緩解患者發(fā)作癥狀，縮短發(fā)作時(shí)間，降低發(fā)作風(fēng)險(xiǎn)和嚴(yán)重程度。”

多項(xiàng)III期臨床研究與一項(xiàng)上市后真實(shí)世界的觀察性研究證實(shí)，飛澤優(yōu)^®（醋酸艾替班特注射液）針對(duì)HAE各部位發(fā)作快速并緩解水腫，且耐受性與安全性也均表現(xiàn)良好^[8],[9],[10]。FAST系列III期對(duì)照研究數(shù)據(jù)顯示，飛澤優(yōu)^®（醋酸艾替班特注射液）治療急性HAE發(fā)作，幾乎100%的患者得到緩解，中位HAE癥狀開始緩解時(shí)間為2.0到2.5小時(shí)，明顯短于安慰劑組（4.6到19.8小時(shí)）和活性對(duì)照組（12.0小時(shí)）^[9]。另外一項(xiàng)真實(shí)世界研究IOS顯示當(dāng)自我給藥時(shí)，飛澤優(yōu)^®（醋酸艾替班特注射液）也產(chǎn)生了快速反應(yīng)，與對(duì)照研究中觀察到的一致^[10]。2018年11月，飛澤優(yōu)^®（醋酸艾替班特注射液）被列入《第一批臨床急需境外新藥名單》^[11]，并于2020年10月被中國國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）納入優(yōu)先審評(píng)審批^[12]，免國內(nèi)臨床試驗(yàn)進(jìn)行申報(bào)，加速了該國際孤兒藥惠及中國HAE患者的步伐。

“非常感謝相關(guān)政府部門的優(yōu)先審評(píng)和審批，使武田能在短短一年內(nèi)，為中國HAE患者引入兩款創(chuàng)新治療產(chǎn)品，滿足患者預(yù)防治療和應(yīng)對(duì)緊急發(fā)作的緊迫治療需求，全程守護(hù)患者健康和生命安全。”武田中國總裁單國洪先生表示，“作為深耕中國罕見病領(lǐng)域的全球生物制藥企業(yè)，武田始終秉承‘以患者為先’理念，連續(xù)引進(jìn)多項(xiàng)罕見病領(lǐng)域的創(chuàng)新療法，并積極攜手各方共推中國罕見病領(lǐng)域的蓬勃發(fā)展，助力中國罕見病患者群體迎來春天，暢享健康生活和美好未來。”

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