上海2020年11月7日 /美通社/ -- 今日，武田制藥舉行了以“同舟共濟(jì)，罕衛(wèi)生命”為主題的武田罕見病專場發(fā)布會，攜5款罕見病新品亮相第三屆中國國際進(jìn)口博覽會，涵蓋法布雷病、遺傳性血管性水腫、戈謝病、血友病的罕見病等疾病領(lǐng)域，并同步展示了中國罕見病患者組織賦能項目的正式命名“破繭成蝶”和其階段成果“中國患者組織成長地圖”，彰顯武田致力于攜手各界共同打造以患者為中心的中國罕見病創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)、推動中國罕見病事業(yè)蓬勃發(fā)展的堅定信念。
“非常感謝政府提供了進(jìn)博會這樣的廣闊平臺，讓各個國家、行業(yè)、企業(yè)紛紛展示前沿技術(shù)與創(chuàng)新產(chǎn)品，促進(jìn)全球貿(mào)易和創(chuàng)新一體化，充分展現(xiàn)了政府推進(jìn)共同開放、促進(jìn)創(chuàng)新發(fā)展的決心。”武田制藥全球高級副總裁，武田中國總裁單國洪先生表示，“作為專注于研發(fā)創(chuàng)新的跨國藥企，我們期待通過進(jìn)博會，展現(xiàn)武田核心治療領(lǐng)域的創(chuàng)新藥物和突破性療法，以更快的速度引進(jìn)更多的國際前沿藥物，幫助中國患者獲得全球同步的治療體驗，讓中國罕見病患者有藥可治，回歸健康生活。”
武田制藥全球高級副總裁、武田中國總裁單國洪發(fā)表主題致辭
罕見病又被稱作孤兒病，是眾多患病率極低疾病的統(tǒng)稱，目前WHO認(rèn)定的罕見病超過7,000種，其中80%為遺傳病，僅5%的病種可以有效治療或控制。盡管單病種稀發(fā)，但由于病種繁多，罕見病患者群體較大，中國預(yù)計有超過2,000萬罕見病患者[1]，大多面臨診療率低、誤診率高、藥物可及性低等諸多困難。
武田致力于將科學(xué)成果轉(zhuǎn)化為高度創(chuàng)新的突破性療法，惠及中國乃至全球患者。依托創(chuàng)新實力和本土經(jīng)驗，武田致力于打造強(qiáng)勁的罕見病管線，將中國患者的需求與全球藥物開發(fā)戰(zhàn)略相結(jié)合，實現(xiàn)全球新藥同步開發(fā)。僅在2020年，武田預(yù)計將上市近7款創(chuàng)新藥，其中一半以上集中在罕見病領(lǐng)域。
以遺傳性血管性水腫（HAE）為例，這是一種威脅患者生命的罕見遺傳疾病，可導(dǎo)致患者身體多個部位毫無征兆地發(fā)生急性水腫。其中，最為致命的是喉頭水腫，可迅速導(dǎo)致患者呼吸困難或窒息[2]。據(jù)統(tǒng)計，我國有58.9％的HAE患者發(fā)生過喉頭水腫[3]，致死率高達(dá)11%~40%[2]，嚴(yán)重威脅患者生命。由于傳統(tǒng)藥物副作用大，導(dǎo)致很多確診患者拒絕用藥，長期處于無藥可治的困局。
本屆進(jìn)博會上，武田首次展示了兩款即將引入中國的HAE創(chuàng)新療法，其中包括目前全球唯一一款針對遺傳性血管性水腫預(yù)防治療的拉那利尤單抗注射液，可降低患者的水腫反復(fù)發(fā)作次數(shù)，預(yù)防致命性喉頭水腫所導(dǎo)致的窒息[4]，改善患者及其家庭的生活質(zhì)量，填補了中國HAE長期無針對性治療的空白。另一款針對HAE急性發(fā)作的醋酸艾替班特注射液，已在中國直接申報藥品上市注冊申請并已進(jìn)入優(yōu)先審評。
“進(jìn)博會是全國人民關(guān)注的盛會。作為醫(yī)務(wù)工作者，我們非常關(guān)注和期待進(jìn)博會能展示更多國際領(lǐng)先的創(chuàng)新療法。像遺傳性血管性水腫這類罕見病，在中國據(jù)預(yù)測至少有近30,000名患者，長期得不到有效治療，時刻都面臨著生命威脅。”中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院變態(tài)反應(yīng)科支玉香教授表示：“我非常高興看到針對HAE的創(chuàng)新療法亮相進(jìn)博會，這意味著HAE患者實現(xiàn)水腫‘零發(fā)作’的愿望已近在咫尺。根據(jù)現(xiàn)有研究文獻(xiàn)介紹，拉那利尤單抗能使患者得到長期預(yù)防，約70%-80%患者在接受一段時間的治療后可實現(xiàn)不再發(fā)作，這對中國HAE患者來說將是巨大的福音。”
在加速引入創(chuàng)新療法和個體化疾病解決方案的同時，武田亦不忘初心，始終秉承以“患者為中心”的核心理念，多年來與中國罕見病患者組織緊密合作，實現(xiàn)同成長、共進(jìn)步。今年9月，武田中國宣布支持由無錫靈山慈善基金會發(fā)起中國罕見病患者組織賦能項目，旨在幫助患者組織提升專業(yè)度和成熟度，進(jìn)一步推動中國罕見病事業(yè)的蓬勃發(fā)展。
本次罕見病專場發(fā)布會上，武田代表無錫靈山慈善基金會，展示了中國罕見病患者組織賦能項目的正式命名“破繭成蝶”和其階段性成果“中國患者組織成長地圖”，寓意通過賦能項目，幫助患者組織定位自身發(fā)展所處階段，發(fā)掘不同發(fā)展階段的特點，精準(zhǔn)厘清各階段的發(fā)展需求與工作重點，培養(yǎng)患者組織所學(xué)能力重點，助力患者組織在中國罕見病事業(yè)發(fā)展中承擔(dān)越來越重要的角色。
中國患者組織成長地圖發(fā)布儀式
[1] 國家衛(wèi)生健康委員會，罕見病診療與保障專家委員會辦公室（北京協(xié)和醫(yī)院）. 罕見病診療指南（2019版本）. 2019，5. |
[2] 國家衛(wèi)生健康委員會，罕見病診療與保障專家委員會辦公室（北京協(xié)和醫(yī)院）. 罕見病診療指南（2019版本）. 2019，190. |
[3] Xu YY, Zhi YX, Liu RL, et al．Upper airway edema in 43 patients with hereditary angioedema [J]．Ann Allergy Asthma lmmunof，2014, 112(6): 539-544. |
[4] Riedl M A , Maurer M , Bernstein J A , et al. Lanadelumab demonstrates rapid and sustained prevention of hereditary angioedema attacks[J]. Allergy, 2020. |
關(guān)于武田制藥
武田制藥（東京證券交易所股票代碼：4502）（紐約證券交易所股票代碼：TAK）是一家總部位于日本、以價值觀為基礎(chǔ)、以研發(fā)為驅(qū)動的全球領(lǐng)先生物制藥公司。武田致力于將科學(xué)研發(fā)成果轉(zhuǎn)化為高度創(chuàng)新藥品，為患者的健康生活和美好未來保駕護(hù)航。武田專注于四大治療領(lǐng)域的藥物研發(fā)：腫瘤、消化、神經(jīng)科學(xué)及罕見病領(lǐng)域，并針對血液制品及疫苗領(lǐng)域進(jìn)行專項研發(fā)投入。我們始終專注于高度創(chuàng)新藥物的研發(fā)，通過開拓全新治療方案、增強(qiáng)合作研發(fā)引擎實力，打造一條穩(wěn)健且形式多樣的產(chǎn)品管線，助力改善人們的生活。我們的員工遍布于大約80個國家和地區(qū)，與當(dāng)?shù)蒯t(yī)療健康合作伙伴攜手，為全球患者帶來健康福音。
武田于1994年進(jìn)入中國，武田中國總部位于上海，在中國大陸的主要業(yè)務(wù)中心位于北京、上海、天津、廣州、香港特別行政區(qū)等城市和地區(qū)，并在全國各主要城市設(shè)有辦事處，目前在中國擁有超過2000名員工。隨著中國經(jīng)濟(jì)的發(fā)展和對醫(yī)療保健需求的不斷增長，中國已經(jīng)成為武田全球最重要的新興市場之一。
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