上海2021年3月10日 /美通社/ -- 近日，領星生物接受《上海信息化》雜志專訪，基于其開發的臨床智能分析平臺，探討了人工智能系統和數據驅動算法相結合的新型商業模式，在助力腫瘤藥物創新研發中的重要意義。以下是專訪原文：
從真實世界診療數據來看，有很大一部分癌癥患者無法在現有的治療體系中獲益，因此急需打破傳統制藥和治療手段，尋求臨床應用新思路。
近年來，行業逐漸開始探索從藥物機制相關性入手深度挖掘真實世界臨床數據，探索更為有效的藥物或聯用方案，以期提升患者的生存率。
傳統制藥遇挑戰
惡性腫瘤是危害人類健康的重大疾病。腫瘤免疫治療能夠調控自身的免疫系統，有效清除惡性腫瘤細胞。多種腫瘤免疫治療策略為腫瘤治療帶來希望，其中腫瘤精準醫療被廣泛關注，尤其是針對特定患者的個體化治療日益受到重視。
但目前專門針對抗癌創新藥物的研發還是大多采取傳統的制藥思路，即從腫瘤生物學分子機制的通路開始研究，分析生物功能及在細胞中的作用。隨后，再把這個功能映射到臨床試驗，檢驗在臨床端是否能像預想的一樣起到類似作用。在不斷的嘗試過程中，傳統方法的弊端逐漸顯現出來：從實驗室走向臨床的過程中，臨床端可能會顯現出與前期研究成果完全不同的結論。
在腫瘤創新藥物研制過程中，傳統制藥思路更是頻頻受阻。由于腫瘤受到周圍組織、血管、人體免疫系統等影響，單個細胞在理想環境下的生長條件與人體的復雜環境截然不同，因此往往在患者體內實現不了實驗中的良好抑制效果和作用。
由此可見，難以預測的臨床轉化，成為創新藥研發的重大難題。在信息化高度應用的當今時代，制藥信息化、智能化成為必然趨勢。隨著腫瘤精準醫療的日臻推進，廣泛縱向的臨床數據正在與全面的分子基因數據深度融合，促進著腫瘤診療的前移，加速腫瘤藥物的研發與商業化。其中，領星生物科技（上海）有限公司（以下簡稱“領星生物”）開發的臨床智能分析平臺（Clinical Intelligence Analysis Platform，簡稱CIAP），創新使用“全面基因”+“深度臨床”的全景數據，人工智能系統和數據驅動算法相結合的新型商業模式，在助力腫瘤藥物創新研發的過程中發揮著巨大潛能，為癌癥轉化研究和腫瘤藥物臨床開發提供強有力的數據解決方案。
領星運用臨床患者真實療效開始的反向轉化策略，為后續的臨床開發不僅規避了從模型到人體，再從個體患者到群體患者的臨床轉化中的巨大的不確定性風險，而且還提供了明確的獲益患者人群和分子標記物，概念上就是直接精準針對未滿足的臨床需求。
數據驅動算法
通過臨床藥物精準開發智能化相關技術和平臺的研發，可以實現藥物研發從臨床開始的反向轉化。在過去3年多時間，領星生物致力于幫助中國腫瘤患者在臨床端通過精準治療的手段做針對性、個體化的診斷和治療。在治療手段和終身隨訪基礎上，領星生物積累了大量中國腫瘤患者分子、臨床方面的數據。通過這些分子和臨床大數據，以及企業自主研發的人工智能算法，可以分析出臨床的相似性表現，推演出相似患者共同的分子機制，從而探索更好的治療方式。基于此思路，已經上市的藥物可以尋找更合適的人群；新藥探索階段，研發人員能根據臨床的數據支持，尋找新的靶點，由此大大提升制藥企業工作效率。
反向轉化的背后，需要數據和算法的支持。
數據方面，領星生物采用具有CLIA/CAP（Clinical Laboratory Improvement Amendments，臨床檢驗改進修正計劃/ College of American Pathologists，美國病理學家協會）認證的國際標準的第三方檢驗所來進行終端患者數據的采集。目前已經積累的臨床分子數據，在領星生物的系統里，可以為藥物研發企業提供一整套分析整合后的解決方案。
算法方面，領星生物研發了數據智能技術。整合國際標準的CLIA /CAP臨床實驗室服務、大型真實世界的深度分子臨床整合數據（全面的基因組學+臨床病史+長期生存數據集）、云端開放交互式SaaS（Software-as-a-Service，軟件即服務）系統、以及獨有的數據驅動智能算法，能夠幫助客戶高效實現數據的全部潛能。該算法，可將臨床分子關系和治療方案從10的12次方的海量數據中挖掘出獨立的有用信息。
基于自有數據驅動算法，領星生物提出并優化臨床假設，最大程度實現真實世界與臨床試驗數據和知識的潛力，同時基于廣泛臨床醫療網絡的前瞻性和回顧性研究，以直接富集目標患者群體，驗證臨床假設。針對未滿足的腫瘤臨床需求，在藥物機制引導下，全面系統、多維度的適應癥和適用人群拓展，通過在真實世界大數據中對相關藥物在多維度細分人群中的臨床結局比較，支持制定靈活的市場推廣策略。
藥物研發的未來機遇
臨床智能分析平臺將精準醫療的測序定位為全外顯子組檢測+RNA 檢測，外顯子組為所有基因中所有編碼蛋白質組的DNA 部分，覆蓋24000多個與疾病相關的基因，而基因Panel （一組或一套檢測）是指被選擇的若干個基因。
領星生物在對腫瘤患者的樣本進行測序后，會上傳到云上以分析變異，同時通過自建的腫瘤用藥數據庫，自動生成結果報告。從獲取腫瘤患者的臨床樣本到給到醫生臨床用藥指導的報告，整體服務交付周期可在不到一周內完成。通過領星生物的臨床智能分析平臺，患者可以更快地獲得更全面的用藥指導信息。
此外，領星生物數據智能服務的功能已在新型生物標志物/新藥物靶點發現、作用機制探索、臨床試驗設計和預測、藥物聯合策略、精準患者分層，以及藥物新適應癥擴展等方面得到了初步印證。2020年3月試運行以來，領星生物已經與10多家公司簽訂合作協議，達成相關業務的深度合作。合作雙方借力各自在知識驅動（knowledge-driven）和數據驅動（data-driven）藥物開發領域的豐富經驗進行深度整合，從臨床藥物高效開發和真實世界明確獲益的結合角度，以終為始地催生現有創新藥物的新適應癥及其聯合方案的優選開發和布局體系，共同推動臨床藥物精準開發的智能化進程。
在實際應用中，臨床智能分析平臺顯現出了多項優勢：
臨床智能分析平臺的研發和使用，是跨學科應用的產物，生物信息學、臨床腫瘤學、基因組學、臨床制藥、軟件架構、人工智能/機器學習和云計算等領域的綜合專業知識的融合運用，才能夠使平臺為腫瘤新藥研發提供科學系統的解決方案。
創新是藥物開發未來的發展方向和挑戰，“數據+智能”是藥物研發的未來機遇。領星生物等新一代藥物研發企業將在醫藥數據智能領域進行深耕，助力抗腫瘤新藥研發，為中國乃至世界的腫瘤患者帶來福祉。
*本文轉載自《上海信息化》雜志，期刊號為：徐慧娜,智能分析平臺助力腫瘤新藥研發,上海信息化.[J]2021.(1):48-50.
