上海2021年1月22日 /美通社/ -- 北京時間2021年1月22日，君實生物（1877.HK，688180.SH）宣布，由公司自主研發的抗PD-1單抗藥物特瑞普利單抗注射液（拓益®，產品代號：JS001）聯合阿昔替尼一線治療黏膜黑色素瘤獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的快速通道資格。同時，特瑞普利單抗聯合阿昔替尼一線治療黏膜黑色素瘤患者的臨床試驗（IND）申請獲得FDA批準，同意直接開展III期研究。這是特瑞普利單抗獲得FDA授予3項孤兒藥資格認定、1項突破性療法認定后的又一里程碑式進展，將顯著地支持并加速特瑞普利單抗在美國的研發及上市進程。
FDA的快速通道資格（Fast Track Designation）的設立旨在促進或加速用于治療嚴重或危及生命的疾病或病情，且顯示出有潛力滿足當前未滿足臨床需求的藥物開發，使藥物能夠快速獲批上市。根據規定，獲得快速通道資格的候選藥物意味著有機會通過各種形式加快審評進程，包括但不限于（1）與FDA進行更加頻繁地溝通、開展會議等，在藥物研發、臨床試驗設計等方面獲得更加密切的指導；（2）符合相關標準后可獲得優先審評和加速批準資格；（3）滾動式審評，即分階段遞交生物制品上市申請（BLA）或新藥申請（NDA）申報材料，無需待所有資料全部完成后再提交審評。
黑色素瘤因具有明顯的腫瘤相關抗原，即腫瘤識別標志，也被認為是腫瘤免疫治療探索的“試金石”。然而，黏膜黑色素瘤作為黑色素瘤的亞型之一，更加具有侵襲性，易侵及血管，易出現復發轉移，患者對傳統化療不敏感，且對單藥免疫治療的應答率也極其有限，其臨床治療仍然是黑色素瘤領域的一大難題。
為進一步提升免疫治療對黏膜黑色素瘤的有效率，北京大學腫瘤醫院郭軍教授團隊首創特瑞普利單抗與阿昔替尼的聯合療法，為黏膜黑色素瘤患者帶來希望。
“JS001聯合阿昔替尼一線治療晚期黏膜黑色素瘤的Ib期臨床研究”自2017年首次亮相世界黑色素瘤大會（WCM）后，又多次在美國臨床腫瘤學會年會（ASCO）、中國臨床腫瘤學會年會（CSCO）上以壁報或口頭匯報形式公布更新結果，引發全球關注。基于這項研究的突破性成果，抗PD-1單抗聯合阿昔替尼治療黏膜黑色素瘤獲得了《中國臨床腫瘤學會（CSCO）黑色素瘤診療指南》和《中國臨床腫瘤學會（CSCO）免疫檢查點抑制劑臨床應用指南推薦》的II級專家推薦。
2019年8月，該研究在國際著名期刊《臨床腫瘤學雜志》（Journal of Clinical Oncology，IF：28.245)上發表。研究結果顯示：特瑞普利單抗聯合阿昔替尼治療未接受過化療的晚期黏膜黑色素瘤患者可獲得48.3%客觀緩解率（ORR），及86.2%的疾病控制率（DCR），中位無進展生存期（mPFS）達7.5個月，中位總生存期（mOS）未成熟。
除獲得快速通道資格外，特瑞普利單抗聯合阿昔替尼一線治療黏膜黑色素瘤患者的臨床試驗（IND）申請也獲得FDA批準，同意直接開展III期研究。
該聯合用藥的臨床試驗是一項國際多中心、隨機、開放標簽的III期臨床試驗，旨在評估特瑞普利單抗聯合阿昔替尼對比帕博利珠單抗（KEYTRUDA®）一線治療不可切除、局部進展或轉移性黏膜黑色素瘤患者的有效性和安全性。試驗計劃入組220例患者，以1:1比例隨機分組。主要研究終點為無進展生存期（PFS），次要研究終點為客觀緩解率（ORR）、總生存期（OS）、緩解持續時間（DOR）、安全性和耐受性等。
君實生物副總經理姚盛博士表示：“對于黏膜黑色素瘤這一亞洲高發的惡性腫瘤，我們非常高興特瑞普利單抗聯合阿昔替尼的研究能夠獲得FDA授予的快速通道資格。目前針對轉移性黏膜黑色素瘤這種總生存期不到一年的嚴重疾病，患者的治療選擇非常有限，其對傳統化療和免疫治療都不敏感。特瑞普利單抗在全球最早開始探索抗PD-1單抗聯合抗血管生成的VEGFR抑制劑在黏膜黑色素瘤中的應用。這種創新聯合療法的Ib期臨床試驗結果發表在國際權威雜志上，并獲得了美國FDA孤兒藥資格認定，創造了黏膜黑色素瘤領域中國方案可能解決世界難題的先例。伴隨特瑞普利單抗在鼻咽癌上獲得FDA頒發的首個國產抗PD-1單抗的突破性療法認定，此次快速通道資格將進一步加快并拓寬特瑞普利單抗在海外的商業化布局，助力君實生物更好實現‘成為立足中國的全球領先生物制藥源創者，造福人類健康’的愿景。”
隨著產品獲得多個FDA授予的特殊通道資格認定，君實生物的全球商業化進程顯著加快。截至目前，君實生物已在中、美等多國開展了超過30項特瑞普利單藥或聯合治療多種惡性腫瘤的臨床研究，公司始終致力于為中國乃至全球患者提供效果更好、價格更優的治療選擇，并將持續不斷投入。
