中國蘇州2020年9月25日 /美通社/ -- 基石藥業（蘇州）有限公司（以下簡稱“基石藥業”或“公司”，香港聯交所代碼：2616）在2020年中國臨床腫瘤協會（CSCO）學術年會上公布了抗腫瘤藥物阿泊替尼片（Avapritinib，簡稱“阿泊替尼”）中國I/II期橋接研究取得的積極結果。阿泊替尼由基石藥業全球合作伙伴Blueprint Medicines公司開發。
此項橋接研究是一項開放標簽、多中心的I/II期臨床研究，旨在評估阿泊替尼治療不可切除或轉移性晚期GIST患者的安全性、藥代動力學特征和抗腫瘤療效。依據I期劑量爬坡研究的初步結果確定II期臨床研究的推薦劑量（RP2D）。
a) 截至數據截止日期2020年3月31日，共計50例中國患者納入阿泊替尼的安全性評估，8例攜帶D842V突變的患者以及23例4L+患者療效可評估，由研究者依據實體瘤療效評價標準1.1 版 (RECIST)進行療效評估。截至數據截止日期，6例使用阿泊替尼200 mg 每日一次治療，44例使用300 mg 每日一次治療。I期研究中，患者在200 mg和300 mg劑量下對該藥均顯示出了良好的耐受性，研究中未觀察到劑量限制性毒性。在中國GIST患者中的II期研究推薦劑量確定為300 mg，每日一次口服，這與針對晚期GIST全球研究NAVIGATOR I期研究中的數據保持一致。
b) 阿泊替尼在攜帶PDGFRA D842V 突變的患者中初步顯示出了顯著的抗腫瘤活性。在300 mg每日一次的劑量下，8例攜帶PDGFRA D842V突變的患者中，所有患者靶病灶均有縮小，有5例患者達到了研究者評估的部分緩解，總體緩解率（ORR）為62.5%，另3例患者的研究者評估結果為疾病穩定。阿泊替尼在至少接受過3線既往治療的（4L+）GIST患者中也顯示出一定的療效，研究者評估的ORR為26.1%。
c) 阿泊替尼總體耐受性良好，研究中報告的治療相關不良事件（TRAE）大部分為 1 級或 2 級。最常見的治療相關 TRAE 為貧血和血膽紅素升高。最常報告的≥3級（均為3級）TRAE為貧血。
北京大學腫瘤醫院副院長沈琳教授表示：“由于現有療法的獲益極為有限，PDGFRA D842V 突變的GIST患者具有高度未滿足的治療需求。阿泊替尼在PDGFRA外顯子18突變的中國晚期GIST患者中表現出了非常好的抗腫瘤活性，且安全性和耐受性良好。作為臨床醫生，我很高興地看到GIST的治療進入了精準靶向時代，同時期盼阿泊替尼能早日獲批，成為這部分GIST患者新的治療選擇。”
基石藥業首席醫學官楊建新博士表示：“我們很高興在CSCO會議上公布GIST精準靶向藥物阿泊替尼在中國人群中的I/II期初步橋接研究結果。研究顯示阿泊替尼在中國患者中耐受性良好，并證明該藥對攜帶 PDGFRA 外顯子18 D842V 突變的中國患者具有很強的抗腫瘤活性。基石藥業已于今年3月和4月分別向中國臺灣和中國大陸監管機構遞交了這款藥物的新藥上市申請（NDA），并獲得中國藥監局的優先審評資格。我們期待阿泊替尼可以早日造福中國患者。”
關于阿泊替尼
阿泊替尼是一種激酶抑制劑，美國食品藥品監督管理局（FDA）已批準其以商品名AYVAKITTM上市銷售，用于治療攜帶PDGFRA基因18號外顯子突變（包括PDGFRA D842V突變）的不可切除性或轉移性GIST成人患者。此前，美國FDA曾授予阿泊替尼突破性療法認定，用于治療攜帶PDGFRA基因18號外顯子突變的不可切除性或轉移性GIST成人患者。
阿泊替尼在美國還未獲批用于其他適應癥，無論是在中國，或者其它地區的醫療監管機構均還未對阿泊替尼的任何適應癥做出批準決定。
Blueprint Medicines公司正在全球范圍內針對晚期和惰性系統性肥大細胞增生癥（SM）患者進行阿泊替尼的臨床開發。美國FDA已授予阿泊替尼突破性療法認定，用于治療晚期SM，包括侵襲性SM的亞型，以及伴有相關血液腫瘤和肥大細胞白血病的SM。
基石藥業已與Blueprint Medicines公司達成獨家合作和許可協議，獲得阿泊替尼及其它幾款候選藥物在中國大陸、香港、澳門和臺灣地區的開發和商業化權利。Blueprint Medicines將保留全球其他地區的開發和商業化權利。
基石藥業已于2020年3月和4月分別向臺灣食品藥物管理署（TFDA）和中國藥監局遞交了阿泊替尼用于治療患有PDGFRA外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）不可切除或轉移性胃腸道間質瘤成年患者的新藥上市申請，并于2020年7月獲得中國藥監局的優先審評資格。
關于胃腸間質瘤（GIST）
GIST是發生于胃腸道的肉瘤，肉瘤是發生在骨內或源自結締組織的腫瘤。胃腸間質瘤起源于胃腸道壁中的細胞，并且最常發生在胃或小腸中。大多數患者的確診年齡在50至80歲之間，通常在胃腸道出血、做手術或醫學影像檢查時發現，極少在腫瘤破裂或胃腸道發生梗阻后確診。
原發GIST中，約有5％至6％的病例由PDGFRA D842V突變導致，這種突變是最常見的PDGFRA外顯子18突變。在AYVAKITTM獲得FDA的上市批準之前，美國尚無針對PDGFRA D842V突變型GIST的高效治療方法。已公布的數據顯示，接受伊馬替尼和其它許可藥物治療的PDGFRA D842V突變型GIST患者預后較差，中位總生存期為15 個月，中位無進展生存期為3個月，總緩解率為0%。[1]
關于基石藥業
基石藥業（HKEX: 2616）是一家生物制藥公司，專注于開發及商業化創新腫瘤免疫治療及精準治療藥物，以滿足中國和全球癌癥患者的殷切醫療需求。成立于2015年底，基石藥業已集結了一支在新藥研發、臨床研究以及商業化方面擁有豐富經驗的世界級管理團隊。公司以腫瘤免疫治療聯合療法為核心，建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產品管線。目前5款后期候選藥物正處于關鍵性臨床試驗。憑借經驗豐富的管理團隊、豐富的管線、專注于臨床開發的業務模式和充裕資金，基石藥業的愿景是通過為全球癌癥患者帶來創新腫瘤療法，成為全球知名的中國領先生物制藥公司。
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[1] Cassier PA, Fumagalli E, Rutkowski P., et al. Outcome of patients with platelet-derived growth factor receptor alpha-mutated gastrointestinal stromal tumors in the tyrosine kinase inhibitor era. Clin Cancer Res. 2012;18(16):4458-4464. |
