上海2019年9月23日 /美通社/ -- CAR-T細胞免疫療法研發企業科濟生物（CARsgen Therapeutics Inc.）今日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已將公司在研嵌合抗原受體修飾的T細胞（CAR-T）產品CT053納入優先藥物（PRIME）計劃，這是中國本土生物醫藥企業首次獨立申請并獲此資格的藥品。
CT053是科濟生物開發的全人抗BCMA的CAR-T細胞產品，用于治療多發性骨髓瘤。此次被納入PRIME是基于科濟生物在中國進行的I期探索性臨床研究結果。截至2019年6月30日，共有24名難治/復發多發性骨髓瘤患者接受了CT053治療，總緩解率（ORR）達87.5%，完全緩解率（CR/sCR）達79.2%；未觀察到3級及以上的細胞因子釋放綜合征（CRS）。該試驗結果在2019年9月14日于波士頓舉行的第17屆國際骨髓瘤研討會（IMW）上進行了口頭報告。
目前，CT053在中國的注冊臨床試驗已在北京朝陽醫院、蘇州大學附一醫院開展，并將在10多家臨床研究中心陸續啟動；美國和加拿大的注冊臨床研究也已開始。繼此次獲得EMA PRIME認定后，科濟將啟動歐洲的注冊臨床試驗，以期為難治/復發多發性骨髓瘤患者帶來長期完全緩解的希望。
科濟生物董事長、首席執行官李宗海博士表示：“CT053抗BCMA CAR-T細胞產品被納入EMA PRIME計劃是該產品繼續開發和通向商業化的重要監管里程碑。現有臨床數據表明CT053有潛力成為最好（Best-In-Class）的BCMA CAR-T細胞治療藥物。被納入優先藥物計劃對于加速盡快滿足復發/難治多發性骨髓瘤患者的需求以及該產品將來進入市場意義重大。” 目前，科濟生物的CT053抗BCMA CAR-T產品已獲得中國、美國、加拿大的新藥臨床試驗許可，并被美國食品藥品監督管理局（US FDA）授予治療多發性骨髓瘤“孤兒藥”（Orphan Drug）資格認定。
